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从糖尿病到退行性疾病,干细胞治疗及研究火热的领域有哪些?

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正文

干细胞与再生医学是近年来方兴未艾的生物医学新领域,其研究不仅在细胞治疗、组织器官移植和基因治疗领域具有重要的意义,还是促进新药开发与药效、毒效评估等领域的推力之一。就全球目前的情况来看,美国和西欧是主要的市场。本文就干细胞领域的几家公司了解一下整个行业市场。

干细胞,即一种未充分分化,具有增殖和分化潜能,具有自我更新复制能力,能够产生高度分化的功能细胞。医学界称之为“万用细胞”,寄希望于利用这种细胞的分离和体外培养,繁殖出组织或器官,通过移植实现疾病治疗。

追溯到1968年,当世界第一例骨髓移植术开启了干细胞医疗技术的临床应用,这种独特的视角、治疗手段就为人类疾病治疗带来了新的曙光。医学界对于白血病、糖尿病、中风和脊柱损伤等一系列疾病的治疗研究风靡。据中商产业研究院的数据显示,2015年全球干细胞相关市场规模为635亿美元,预计2021年将达到千亿美元级别。

全球干细胞市场规模增长趋势


干细胞与再生医学是近年来方兴未艾的生物医学新领域,具有重大的临床应用价值和疾病治疗潜能,对干细胞的研究不仅在细胞治疗、组织器官移植和基因治疗领域具有重要的意义,而且是促进新药开发与药效、毒效评估等领域的推力之一。就全球目前的情况来看,美国和西欧是主要的市场。


专注于用干细胞分化技术治疗Ⅰ型糖尿病

Semma Therapeutics


Semma Therapeutics是一家致力于为依赖胰岛素注射的I型糖尿病患者开发干细胞治疗技术的生物科技公司,成立于2015年。Semma公司整体的治疗思路是利用人类诱导多能干细胞来制备大量的胰岛β细胞,移植给患者,从根本上解决糖尿病给患者带来的问题。当然对于一致过程中可能产生免疫反应的问题,Semma公司同步进行细胞传递与免疫保护相结合的策略,减除患者服用免疫抑制药物的步骤。



拥有诱导干细胞分化技术,且重点针对I型糖尿病治疗方案的研发,Semma Therapeutics与哈佛干细胞研究院和多家临床机构达成协议,探索糖尿病患者体内胰岛β细胞功能的生物学机制。此外诺华、Medtronic等也与之建立合作伙伴关系,共同参与研究。


Semma Therapeutics的融资详情


根据披露的融资信息,Semma Therapeutics共计完成3轮融资,最近一次融资发生在今年3月22日,由JDRF T1D Fund投资,具体金额并未披露。此外,Semma公司于2015年收购了CytoSolv公司,这是一家开发治疗糖尿病溃疡技术的公司。



帮助糖尿病患者另起炉灶再造“新胰腺”

ViaCyte




再生医学领域领导者ViaCyte专注的领域与Semma Therapeutics相似,致力于运用干细胞技术改善糖尿病患者的生活。ViaCyte研发了一套糖尿病治疗领域的组合产品PEC-Encap™(又称VC-01™),通过将胚胎干细胞诱导获得胰腺前体细胞群,再利用可回收、具有免疫保护性的封闭医疗装置,植入患者体内,等前体细胞定向分化成胰腺β细胞,分泌胰岛素来调节患者血糖水平。


PEC-Encap™(VC-01™)


从公司的发展时间轴中,可以知道Novocell是公司成立初期的名称,2010年改名为ViaCyte。公司旗下的产品除PEC-Encap™之外,还有多款产品处于临床前或者研发阶段。ViaCyte希望能成为I型、II型糖尿病患者的福音,摆脱天天注射胰岛素的困扰。


ViaCyte产品的研发进展


2014年,ViaCtye与强生达成合作协议,强生将旗下杨森的BetaLogics与ViaCyte公司合并,共同探讨糖尿病的新疗法。这项协议使得ViaCyte额外获得145项专利以及565项在研专利。此外根据披露的信息,ViaCtye在多轮融资中获得共计8.1千万美元的金额。


ViaCyte公司的融资情况



赛诺菲放弃的人造干细胞药物,我接盘了

Mesoblast




Mesoblast主要从事以细胞为基础的再生治疗产品的研究与开发,成立于2004年,这是一家澳大利亚公司,利用其专有的间充质前体细胞(MPC)成人干细胞技术平台研发间质系成人干细胞(MLCs),用于治疗心脏病、脊柱和肌肉骨骼疾病、肿瘤和血液疾病、免疫介导性疾病等。

2010年,Mesoblast公司自主研发的干细胞产品MPC在澳大利亚获批上市。目前,公司主要的候选产品有4款:治疗慢性充血性心理衰竭(CHF)的MPC-150-IM、治疗慢性腰痛(CLBP)的MPC-06-ID、治疗同种异体骨髓移植后的急性移植物抗宿主病(aGVHD)的MSC-100-IV、治疗慢性炎症的MPC-300-IV。

Mesoblast公司正在进行的临床试验


2013年3月14日,Mesoblast公司在澳大利亚上市。此前,2010年3月12日,Mesoblast以现金加股票的方式收购了Angioblast Systems,这是一家基于干细胞研发技术开发用于治疗心血管疾病治疗产品的生物技术公司,成立于2001年,总部设在美国纽约。


Mesoblast公司的融资情况



摆脱蓝瘦!Brainstorm干细胞治疗神经退行性疾病

BrainStorm Cell Therapeutics




BrainStorm Cell Therapeutics是一家致力于开发神经性疾病成人干细胞疗法的生物技术公司,成立于2000年。整体的研究思路是基于核心的NurOwnTM 技术,诱导人类骨髓间充质干细胞向神经细胞方向分化,形成神经胶质细胞和分泌细胞,释放各种神经营养因子,进而促进发展中神经元的生长、存活和分化,用于神经退行性疾病的治疗,如:多发性硬化症、帕金森、亨廷顿氏舞蹈症等。

通过与耶路撒冷哈达萨医学中心(Hadassah Medical Center)、Octane 生物科技公司等的合作,BrainStorm公司分别在美国和以色列完成了肌萎缩性侧索硬化症(ALS)的Ⅰ/Ⅱ期、Ⅱa期和Ⅱ期临床试验。


BrainStorm Cell Therapeutics的临床研究进展


BrainStorm Cell Therapeutics自2003年上市后,到2016年底市值近4500千万美元。2012年起又频频获得各类资金支持公司核心技术的发展和临床试验的进展,如以色列首席科学家办公室多年的拨款。


BrainStorm Cell Therapeutics的融资情况

目前干细胞治疗及研究比较火热的领域主要集中在神经系统疾病治疗、糖尿病、心肌组织更新、软骨缺陷治疗等。从产业链来看,干细胞技术及产品研发是中游产业,现阶段处于发展初期。市场潜力巨大,往往获得较多的政策资金补贴和合作伙伴资金支持。处于上游的脐带血库是整个产业链中发展最快且相对成熟的市场。

参考资料:

中商产业研究院、Crunchbase、各大公司官网


本文转载自火石创造公众号,原文题目为“干细胞与再生医学,从这几家公司看市场机会”


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本文作者木易,经火石创造授权发布。


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