【议彩纷呈】药品及医疗器械审评审批制度改革影响若何？

审评审批是药品管理中最为重要的一个环节，关系到国民用药安全和产业健康发展。自1963年开始，我国的药品审评审批制度经历了一个从无到有并逐步规范的过程，但随着医药产业的发展壮大，现行的审评审批制度在鼓励新药创制、提高药品质量等方面的局限性日益明显，改革的呼声不断高涨。2015年8月，国务院出台《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》（下称《意见》），拉开了新一轮医药审评审批制度改革的序幕。对于此次改革的核心要点、对行业的影响，以及如何确保改革效果等内容，值得进行深入研究与探讨。

一、改革的核心要点

（一）一个提速：加快药品医疗器械审评审批速度

一般而言，“慢”已成为我国现行药品医疗器械审评审批制度的最大特点。以进口新药审批为例，我国临床审批时间为6-10个月，生产审批需20-62个月，平均时间5年左右，而美国平均为303天，欧洲平均约1年左右。我国如此漫长的审批周期，使得药品注册申请数量和获批批文数之间严重失衡，许多新药被堵在审批的路上，无法形成经济效益和社会效益。

因此，此次改革的第一要义就是加快审评审批速度，从四个方面缩短审评审批周期：加快创新药审评审批，改进药品临床试验审批，简化药品审批程序和改革医疗器械审批方式。此外，防治艾滋病、恶性肿瘤、重大传染病、罕见病等疾病的创新药，拥有产品核心技术发明专利的创新医疗器械等，也被纳入特殊审评审批范围。

（二）两项提高：提高创新药比重和仿制药质量

《意见》指出，鼓励研究和创制新药，推进仿制药质量一致性评价，体现了此次改革的两个重要方向，即提高创新药比重和提高仿制药质量。目前，我国医药行业还处于仿制为主、仿创结合的阶段，仿制药占比高达96%，缺乏自主知识产权的创新药物是行业一大痛点。以高血压药物为例，我国高血压患者75%是H型高血压，而美国这一比例较低，这就决定了我国治疗高血压的方法和药物与美国有所区别，完全使用美国研制生产的药物，是不能满足我国患者用药需求的，这也使自主创新药物的重要性更加凸显。同时，对于国产仿制药的质量，大众也普遍不认可。临床上有“国产药稳定性和疗效不如原研药”的说法，导致实际用药中更多地选择原研药，国产仿制药呈现出数量高位振荡、价格低位徘徊的格局。其原因有很多，其中最重要的一点，就是国内制药企业参照的仿制药标准不完整、不规范，未能实现与原研药质量的一致性。

（三）三方面试点：试点药品注册分类改革、上市许可持有人制度和第三方审评审批

首先，在药品注册分类改革试点方面，《意见》对新药和仿制药的定义进行了调整，缩小了新药和仿制药的概念内涵1。这一调整有望改变我国新药不“新”、低水平重复建设现象严重的局面。其次，根据国际通行惯例，我国将试行药品上市许可持有人制度，并在此基础上落实申请人的主体责任。这是我国医药审评审批制度改革的一项重要尝试，对提高企业新药研发积极性、促进委托生产有着重要意义。最后，在国家全面深化改革、简政放权的大背景下，《意见》提出试点通过政府购买服务委托第三方机构，如高校、科研院所等，参与技术性审评工作，以提升审评审批质量和效率。

二、改革的积极作用

（一）营造创新环境，激发创新动力

对医药企业而言，是否创新取决于对创新收益的判断。与国外企业相比，受审批流程慢、国产药品限价等机制体制的限制，我国医药企业创新收益面临着更多的不可控风险，多数企业宁可在竞争激烈的仿制药领域抢夺市场，也不愿加大研发投入进行新药创制。此次审评审批制度改革从多方面入手，比如，药品注册分类、优先评审、改进临床试验审批与医疗器械审批，以及简化审批程序、限制引进新药价格等，着力构建有利于创新的审评审批体制，为医药企业营造良好的创新环境。另外，试点上市许可持有人制度，探索药品上市许可与生产许可分离管理模式，有助于研发者集中资金和技术进行新药研发，减少因多次转让或分段转让出现的“重复研发”问题，进而从源头上激发药品研发机构和科研人员的创新积极性，提高创新质量。

（二）提高国产药品、器械的市场竞争力

2014年，我国化药制剂出口29.4亿美元，仅占化药出口规模的11.4%；医疗器械出口200.2亿美元，增速仅为3.6%，增幅下降6.4个百分点。有关数据显示，我国药品、器械的市场竞争力有所削弱。竞争力的提升靠质量，质量的提高靠标准。随着“推进仿制药一致性评价”、“提高医疗器械国际标准的采标率”，以及“严肃查处注册申请弄虚作假行为”等政策的全面推进，国产药品、器械的市场竞争力有望得到提升。首先，要求仿制药采取与原研药一样的标准进行生产，有利于扭转行业产能过剩、无序竞争的现象，使质量成为企业根本。其次，鼓励企业采用国际标准，有利于提高国产器械制造水平，加快质量标准与国际接轨，提高国产器械的市场认可度。最后，临床试验是保障药品质量安全最关键的一个环节，加大对该环节的监管，有助于提高药品的入市门槛，保证药品质量。

（三）防范和减少因注册审批滋生的腐败

在现行制度下，药品审批权相对集中，审批程序不够公开透明，容易导致“暗箱操作”，为腐败提供机会。比如，当年的“郑筱萸贪腐案”，进口药与国产药同质不同价现象。此次改革本着简政放权的原则，从“简化审批程序”、“健全审评质量控制体系”、“公开审评审批信息”等方面入手，严格规范和制约药品、器械审评审批权力，明确审批内容和标准，同时对审批流程进行信息公开，形成对审评审批行为的公开监督，有利于从源头上防止腐败的滋生。

三、需关注的问题与建议

（一）以保障药品质量安全为前提，加快审评审批

现行审评审批制度虽有诸多弊端，但在保障药品安全方面也有积极的一面。药品及器械审批有其内在规律，一味追求审批速度而不能保证其质量，无异于揠苗助长。因此，如何在保障药品质量安全的前提下加快审批速度，提高上市药品的有效性和安全可控性，解决民众用药需求，才是此次改革的最终目标。基于此，应从三个方面着手：一是加强对临床试验的监管，可借鉴美国经验公开临床试验项目的基本数据，同时设立黑名单制度，加大惩罚力度，提高作假企业的违规成本，切实解决临床试验的质量问题。二是明确上市许可人准入资格，厘清研发者、生产者与其他参与者之间的权责关系；建立和完善相关配套措施，如药品的不良反应救济基金制度、药品伤害强制保险制度等，避免出现新制度下上市许可持有人良莠不齐，以及不利于药品质量安全保障监管的现象。三是引入公众监督机制，真正实现审评审批流程的公开化和透明化，杜绝“关门审批”现象。

（二）畅通国产药品的应用通道

加快审评审批有利于国产药品特别是创新药产能的扩大，但目前很多创新药进入终端市场受到一些因素的制约，特别是进入医保目录等主流医药市场要受到各种因素限制，比如上市年限、医保目录调整时限、各地医保目录评审体系等。因此，在加快审评审批的同时，必须畅通创新药纳入医药报销的通道。一是完善医保目录更新调整制度。适当将目录更新周期缩短至两年，及时增补创新药种类，确保临床所需的创新药能够及时被患者使用。二是建立谈判机制。对于治疗重大疾病、儿童药、孤儿药等的创新药品和器械，应通过多方协作谈判的方式，纳入医保报销范围。三是建立新型医保筹资模式。探索将商保和社保相结合，建立多方参与的风险共担机制，丰富医保筹资来源，在保证基本医疗卫生需求的同时，满足多样化的用药需求。

（三）建立跨部门协调机制

目前，我国对药品和医疗器械的监管涉及多个部门，国家食药品总局负责药品的审批和质量安全等，国家发改委、卫计委、工业和信息化部等负责药品价格、药品招标、生产管理等工作。此次审评审批制度的改革涉及面较宽，除了制度本身的改革外，还需共同推进药品招标采购、医保目录和医院药事委员会审批等方面工作。因此，相关部门应通力合作，改革部际联席会议制度，统筹协调国家发改委、卫计委、工业和信息化部、人社部等多部门的分工合作，切实调动相关利益方的积极性，保证改革工作顺利开展。

（四）调动企业研发投入的积极性

审评审批制度要求提高仿制药质量的一致性评价，而仿制药一致性评价无形中增加了企业的成本，特别是大部分小微生物医药企业资金有限，如何激励企业增加研发投入、提升药品的标准和质量，值得认真研究。一方面，应加大对拥有高新技术企业的资金扶持。重点对发展前景好、创新研发投入大的小微医药企业研发及产业化项目给予补贴；另一方面，还要降低生物医药企业的税负。将药品研发过程中的临床试验费、无形资产的购入，以及使用支出等费用纳入研发费用加计扣除的范围。

本文作者：工业和信息化部赛迪研究院 陈娟 代晓霞