公益组织要求调查 FDA 阿尔茨海默药审评程序，暂停相关人员工作

消费者倡导组织公共公民（Public Citizen）要求美国卫生部（HHS）的总监察长办公室（Office of Inspector General）调查 FDA 与 Biogen（渤健）在准备其有争议的阿尔茨海默症药物的监管上市申请方面进行的“不适当合作”。

公共公民组织在批评 FDA 方面从来毫不手软，而 12 月 9 日的两封信更是火力全开。

在一封致 OIG 的措辞严厉的信中，公共公民指责 FDA 对阿尔茨海默药 aducanumab 及其背后的生物技术公司渤健的“前所未有的”合作有着“极端的热情”，这“危险地损害了”FDA 高级人员和临床审评人员的独立性和客观性，要求调查工作流程。在给 FDA 的另一封信中，公共公民还要求监管机构暂时罢免神经科学办公室主任 Billy Dunn 以及任何可能与渤健合作审评临床研究的人员。公共公民还要求 OIG 调查 Dunn 与渤健高管之间的关系。

在 11 月 6 日针对渤健阿尔茨海默症治疗药 aducanumab 的外周和中枢神经系统药物咨询委员会会议上，专家小组几乎一致投票通过不建议批准该药，同时还对那些给予该药高度评价的 FDA 审评人员提出了尖锐的批评，并质疑 FDA 的操守。【阿尔茨海默药被 FDA 专家会彻底否决 2020/11/07】FDA 尚未做出最终决定，PDUFA 目标日期为明年 3 月份，但是许多分析家仍然认为 Dunn 有可能让该药通过批准并进入市场。

公共公民卫生研究团队负责人 Michael Carome 表示，“FDA 与渤健合作的情况对 FDA 来说大失颜面，这进一步削弱了公众对 FDA 的信任。”Carome 曾代表公共公民组织在 11 月 6 日的专家会上发言，质疑支持 aducanumab 的证据，并强烈敦促FDA 要求渤健开展另一项临床试验。

Aducannumab 的审评之所以如此备受瞩目，一方面是该药似乎是第一个减少认知能力下降的治疗方法，这使饱受疾病折磨的阿尔茨海默症患者和家人兴奋不已。

而渤健在寻求批准的道路上对临床试验数据的切分方法引发了极大争议。在去年的一项期中分析几乎宣告该药不可能达到主要终点后，渤健重新分析了所谓的“更大数据集”，显示出由于该药的治疗减少了患有早期阿尔茨海默症且接受更高剂量药物的患者的认知能力下降。在解释这一结果时，渤健认为试验被暂停的太早，以至于无法从期中分析中得出结论。

尽管渤健之后的提交监管申请的举动令人感到惊讶，但是渤健表示，这是在与 FDA 协商后的结果，这表明 FDA 对上市申请给予了相当程度的监管祝福。在考虑到阿尔茨海默症相当巨大的医疗需求未得到满足后，这样的行为似乎是可以理解的。在美国，估计有 530 万 65 岁以上的老年人患有阿尔茨海默症。

而更加令人瞠目的是，在 11 月 6 日的专家会之前发布的 FDA 简报文件中，对于该药的介绍绝大多数信息是积极的。实际上，这些背景材料是由公司和 FDA 共同编写的。其中仅 FDA 统计人员撰写的统计审评表达了对该药的批评。统计学家得出的结论是，没有足够的证据证明该药有效。

此外，在会议期间，一些专家会成员公开蔑视了 FDA 对该药的认可，并认为 FDA 人员发表了偏颇的演讲。在会议 FDA 演讲部分，Billy Dunn 没有提及负面的统计学批评。公共公民在给 HHS OIG 的信中大量引用了专家小组成员在会上的评论，说明 FDA 不应批准这个药，因为这将给数以百万计的人们带来“错误的希望”，并且“过早批准可能会阻碍其它已经持续了很多年的阿尔茨海默症治疗方法的开发，可能会延迟实际上可能会有益的药物的进展。”

信中指出，“FDA 准备将针对阿尔茨海默症的药物匆忙推向市场 , 而该药物缺乏实质的有效性证据。违反 FDA 的独立性和客观性无疑会导致 FDA 批准不安全或无效的药物和医疗器械，从而可能严重损害公众健康以及为医疗保健付费的私人和公共机构及个人。”

从他们的角度来看，Dunn 团队的表现是“监管俘获”（regulatory capture）的另一例子。监管俘获最著名的一个案例就是去年波音公司 737 MAX 系列飞机发生两起坠机事故后 , 联邦航空局被指控被监管俘获没能尽职尽责而共同酿成大祸。

FDA 尚未就信件做出回应。渤健在一份声明中回应表示，“我们致力于推动阿尔茨海默症社区的进步 , 并且在 FDA 继续对我们的申报资料进行审评之时，我们坚持审评流程的完整性。”

作者：识林-椒

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