这是镰刀状贫血症的11月，2款获批新药，Oxbryta®取得儿童用药突破

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新药速递

Voxelotor（商品名Oxbryta®）由Global BloodTherapeutics（GBT）研发，2019年11月25日经美国FDA加速批准用于治疗成人及12岁及以上儿科镰状细胞疾病（SCD）患者。这是FDA批准的首个直接抑制镰刀型血红蛋白聚合反应的药物。该药物有望两周内网络销售。

图1. 来源于GBT官网

这一审批比FDA预定的批准时间提前了3个月，也是11月内FDA批准第二款SCD药物（第一款是Adakveo®），如此紧锣密鼓，so , what is SCD？

镰状细胞病是一种终生性血液遗传病，以镰刀状红细胞为特征，血红蛋白受到影响，从而阻碍体内血液和氧气的输送，进而导致严重的疼痛、器官损伤、慢性炎症、血管闭塞性危象、中风等并发症。SCD在中东和非洲等地区普遍存在，全球患者超过200万，全球每年新发病例为25-30万。该疾病患者在发达国家的平均寿命只有40-60年，病人需要经常输血，生活质量低下。45岁SCD患者一生的医疗费用接近100万美元，儿童每年需要1-3万美元不等。

目前血液和骨髓移植是SCD唯一治愈方法，但是适用性不是很强。

羟基脲（1967年上市，百时美施贵宝）、Endari ®（2017年上市，Emmaus Medical）和Adakveo®（2019年上市，Selexys Pharmaceuticals）是此前FDA批准的SCD药物。

 Oxbryta®是一种潜在的first-in-class疾病调节剂，具有改善溶血性贫血和氧输送的巨大潜力，获得了美国FDA授予的突破性疗法、快速通道、孤儿药认证和儿童罕见病认证，EMA将其纳入优先审批计划中。

Oxbryta®的批准基于一项24周的临床III期试验结果：Oxbryta®治疗组中51.1%的患者血红蛋白水平提高超过1g/dL，而安慰剂组这一比例仅6.5%，差异具有显著统计学意义。

该药物降低2-15岁SCD儿童中风风险的临床研究将在今年年底启动。

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竞争格局

Vepoloxamer最初由CytRx公司研发，后授权给SynthRx（后被MastTherapeutics收购），处于临床III期。

IMR-687最初由灵北公司研发，后授权给Imara，处于临床二期。

CTX-001运用CRISPR/Cas9基因编辑技术，处于治疗SCD的临床I/II期研究。2015年，Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics签订共同开发协议，Vertex向CRISPR提出了1.05亿美元的预付承诺，其中包括7500万美元的现金和3000万美元的股权投资，该投资将为Vertex提供CRISPR的所有权。此外，CRISPR有资格获得高达4.2亿美元的未来发展、监管、销售里程碑付款以及未来销售的特许使用金；Vertex和CRISPR将平等分享血红蛋白治疗的所有研发成本和销售额。

图2. 全球SCD药物研发进度（截止2019年11月）

图3. 全球靶向sicklehaemoglobin药物研发进度（截止2019年11月）

目前国内暂无该靶点研究。

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药渡观点

高昂的医疗费用、有限的疗法、严重的并发症赋予FDA及全球药企SCD领域重大使命，Oxbryta^®应运而生，为SCD患者带来了新的治疗选择，尤其儿科患者。

放眼全球，该适应症药物研发并不激烈。

国内尚无该适应症和靶点的研究，提示本土药企增加研发投入资本，为国内这一领域新药研发添砖加瓦。

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