白皮书全解读：流程和法规变革将如何推动罕见癌症药物研发？
欧盟的RARECARE项目将罕见癌症定义为年低于十万分之六发病率的癌症[1]。2014年FDA指定的孤儿药中，超过40%的孤儿药是针对罕见癌症的。对于罕见癌症的治疗，选择往往比普通癌症更有局限性，同时，其相关资料也非常欠缺。罕见癌症的药物开发人员，正在面临特殊的挑战。
尽管每个类型的罕见癌症发病率都相对较低，但据美国癌症协会的一项报告显示，美国约有1/5的癌症确诊为罕见癌症。在欧盟，每年确诊超过一百万例的罕见癌症，所有罕见肿瘤病例的发病率是每十万人中108例患病。在美国，整体的罕见癌症占所有新的癌症诊断的27%，在欧盟这个比例是22% [2]。目前，在欧盟大约有430万人患有罕见癌症。
癌症患者中20%-30%的死亡也是由罕见癌症造成的。大约有186种癌症被认为是罕见的 [3]。血液系统恶性肿瘤约占罕见癌症的22%，而女性生殖器癌约占18% (如下图1)。罕见癌症的五年总体生存率为47%，而较常见癌症的五年总体生存率为65%，这一令人不甚满意的结果使得罕见癌症成为公共卫生上的重大负担和必须优先考虑的问题。
随着大型制药公司、生物技术公司和学术界之间的国际合作日益加强，罕见癌症的研究正在变得越来越高效，而流程和监管格局的变革有利于推动申办方的药物开发进程，帮助申办方更快地研发出针对罕见癌症的新型治疗方案。
在这篇《流程和法规变革推动罕见癌症药物研发白皮书》（以下简称白皮书）中，联合作者血液肿瘤学资深医学总监Peter Larson博士，及Premier Research首席医疗官Colin Hayward博士探讨了流程和法规变革是如何推动罕见癌症新疗法发展的。
在白皮书中，作者深入挖掘了沿用传统随机试验可能存在的问题，并提出了解决方法。针对罕见适应症的临床试验，建议了可以使用的替代方法。另外，探讨了在罕见癌症研究中使用适应性试验设计在效率、疗效等方面的优势，以及在复杂性、灵活性等方面的劣势，并分析了适应性试验设计适用的研究范围。根据研究类型，选择适合的试验设计，有助于降低总体试验失败的风险。
有关受试者资格的实时监测，白皮书详细列举了有意义的参考标准。对受试者资格进行更严格的监督，有助于确保特定的受试人群被纳入试验当中，并且能够避免招募不符合条件的患者，提高整体数据集的质量，避免对获益可能性不高的患者使用新药物。
尽管总体生存期(OS)是肿瘤学试验的黄金标准，但并非总是可行。白皮书针对罕见癌症试验的终点提供了更多替代选择，并就如何选择终点提出了建议。无进展生存期(PFS)、无事件生存(EFS)、症状改善等终点，同样也可被卫生部门接受用于药物批准。当然，具体标准还需要与相关卫生部门沟通协调。
EMA和FDA都有加快审查和批准研究药物的程序，旨在解决某些疾病的特殊需求，目的是让有需要的患者能更快从市场上获取药物。白皮书详尽分析了EMA和FDA能够提供的加速审查具体途径，并就申办方如何选择审查途径提供了指导原则。
罕见癌症临床试验对申办方来说，既充满挑战，也存在巨大的机遇。更好地了解药物开发流程，优化流程每一环节和相关法规事务，可以帮助申办方更快速地开发更安全有效的治疗方案，造福罕见癌症患者。
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