诡异的临床数据，FDA居然认可了！
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具体而言，FDA允许uniQure使用综合亨廷顿舞蹈症（HD）评定量表作为中间临床终点、以及脑脊液中神经丝轻链的降低水平作为AMT-130的疗效证据，支持AMT-130的上市申请。
受此利好消息影响，uniQure股价上涨了近110%。
诡异的临床数据
AMT-130是由一种携带有microRNA疗法，通过AAV5载体进行递送，AMT-130旨在通过沉默亨廷顿基因来抑制突变亨廷顿蛋白的产生。AMT-130是通过神经外科手术进行给药，使用微型导管将AMT-130直接注入大脑的Putamen和Caudate nucleus两个区域。
不过，AMT-130的临床开局并不顺利。
除了安全性令人担忧之外，AMT-130的有效性也很诡异，根据2023年6月uniQure公布的美国I/II期试验中期数据，高剂量组还是低剂量组患者的mHTT水平均出现了反弹，并且高剂量组反弹更高，mHTT水平增加了40%。对于这一令人迷惑的数据，市场给予了40%的大跌回应。
然而不过一年多（2024年7月）后，AMT-130出现了反转。根据2024年7月公布的随访24个月的最临床数据显示，相比外部对照组，高剂量组患者的疾病进展减缓80%（亨廷顿症评定量表得分－0.2 VS －1)，低剂量组减缓了30%。
此外，所有HD患者脑脊液中神经丝轻链蛋白（一种神经退行性疾病生物标志物）的平均水平与相比基线下降了11%。 AMT-130的耐受性良好，安全性均在可控范围内，没有出现新的治疗相关严重不良事件。
这一数据也获得了市场认可，uniQure股价在该消息公布后大涨了76%。
先驱失去的光环
UniQure成立于1998年，是一家老牌的基因治疗公司，推出了首个上市基因疗法Glybera。2012年，Glybera获得欧盟批准上市，用于治疗一种发病率仅有百万分之一的单基因遗传病—脂蛋白脂肪酶缺乏症。
然而，如此罕见的疾病，以及较高的误诊率高，造就了Glybera非常惨淡的销售成绩，Glybera上市以来仅仅售出一支，然后就从市场中永久的退出了（2017年退市）。
Glybera商业化的失利并不影响UniQure在基因治疗这条路上继续前进。2022年11月，UniQure成功的第二款基因疗法Hemgenix，用以治疗B型血友病，这也是全球首款获批上市的B型血友病基因疗法。
但Hemgenix未能扭转Uniqure的困境，昂贵的定价，以及辉瑞的竞争（Beqvez），未来Hemgenix的商业化前景也很难有乐观的预期，首款上市A型血友病基因疗法Roctavian因为销售额惨淡，已经被其开发商BioMarin考虑将其剥离。
没有商业化的收入，加上高成本的研发投入，使得UniQure常年处于亏损状态。
去年10月，UniQure进行了重组，裁掉了20%的员工，停止了一半以上的研发管线，今年7月，公司还将位于马萨诸塞州列克星敦的制造工厂出售给一家CDMO公司Genezen，以降低公司运营成本。截至2024年9月30日，UniQure持有现金、现金等价物以及投资证券总额约为4.352亿美元，预计将维持公司运营至2027年年底。
参考出处
https://www.biospace.com/drug-development/uniqure-clears-path-to-accelerated-approval-for-huntingtons-gene-therapy
https://www.globenewswire.com/news-release/2023/06/21/2691872/0/en/uniQure-Announces-Update-on-U-S-Phase-I-II-Clinical-Trial-of-AMT-130-Gene-Therapy-for-the-Treatment-of-Huntington-s-Disease.html
https://www.uniqure.com/investors-media/press-releases
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