赛诺菲牵手箕星，获得Aficamten大中华区权益

12月20日，赛诺菲和箕星药业在官网共同宣布，双方就选择性小分子心肌肌球蛋白ATP酶抑制剂Aficamten达成合作，赛诺菲将收购箕星在大中华区独家开发及商业化Aficamten的权益。

2020年7月，箕星与Cytokinetics公司签订许可合作协议获得了Aficamten（CK-274）大中华地区开发和商业化的独家许可。箕星承诺支付预付款以及另外追加2亿美元的研发和商业化过程中所需要的里程碑付款。

Aficamten通过直接与心肌肌球蛋白在一个独特的选择性的变构结合位点结合，降低心肌收缩，通过减少每个心动周期中活化的肌动蛋白-肌球蛋白横桥的数量，从而阻止与肥厚型心肌病（HCM）相关的心肌过度收缩，减轻梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者的左室流出道（LOVT）压力梯度。

今年10月， CDE已正式受理Aficamten片用于治疗梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的新药上市申请。2024年12月， FDA受理了Aficamten用于治疗oHCM的NDA申请，PDUFA日期为2025年9月26日。Aficamten用于治疗症状性非梗阻性肥厚型心肌病（Nonobstructive Hypertrophic Cardiomyopathy，nHCM）患者的关键III期临床研究ACACIA-HCM正在进行中。

今年ESC-HFA大会上公布了Aficamten针对oHCM关键III期临床试验SEQUOIA-HCM的最新结果，治疗24周时，与安慰剂组相比，接受Aficamten治疗的患者限制性症状显著改善（71% vs 42%），更有可能出现完全血流动力学反应（68% vs 7%）、运动能力增强（47% vs 24%）。

参考文献

1. 箕星药业官网
2. Cytokinetics公司官网

3. Impact of Aficamten on Disease and Symptom Burden in Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy: Results From SEQUOIA-HCM