总统先生，你摊上大事啦！！
【编者按】：
本文为原创翻译/编译文章。由【医药研发社交平台】翻译志愿者联盟的王朋、王司天佑联合完成。所有版权归英文文章原作者所有。
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2017年1月20日，特朗普登基，成为美国第45任、第58届总统。到今天，2017年2月8日，刚刚19天，特朗普总统一手制造了一次次“地震”，不但令美国颤抖，世界上每一个角落都震感十足！这些地震包括废除奥巴马实施的多项政策，2017年1月27日正式签署的“禁令”，以及召见药企代表时的讲话。一时间，反对的浪潮涌起，一浪高于一浪！“总统先生，你摊上大事啦！” 下面我们来汇报一下美国生物技术领域的反击情况。
“特朗普禁令”立刻引起了美国国内和国际的强烈反应。美国国内几乎所有的科技公司大佬都站出来谴责这种禁令。美国互联网圈和科技圈已经有127家科技互联网公司联名提出反对禁令。其中包括顶级科技巨头苹果、谷歌、微软、Facebook、Twitter，SpaceX、特斯拉、Slack等。麻省理工500教工联名公开信, 反对川普施政方针, 捍卫共享价值观，4位诺贝尔奖得主参与签名。哥大校长致全校通讯，强力回应特朗普移民禁令。生物技术界对特朗普总统禁止7个主要穆斯林国家旅行的决定立即做出反应，数百名行业高管对这一禁令进行强烈的抨击。现在，这些反对更加有组织性。
今天早上《自然 生物技术》发表了一封公开信《US immigration order strikes against biotech》，即《美国移民禁令打击生物技术》，166位生物技术行业高管对特朗普的旅行禁令进行猛烈的“轰炸”，批评它打击了行业招募来自世界各地的最好最聪明员工的能力，让公司里所有来自美国之外的员工生活在恐惧之中。
这封信的签名有着一个很长的高管阵容，他们来自生物技术界、风险投资界和学术界，包括总部在特拉华的Incyte的法国籍CEO Herve Hoppenot，Biogen的前任CEO，现在领导一个初创公司的 George Scangos，和麻省理工学院著名的Bob Langer，他是系列生物技术企业家，创立了超过三十家初创公司。
他们说，“如果这种误导性的政策没有得到扭转，美国正处于失去其在最重要的领域之一的领导地位，一个将在二十一世纪塑造世界的领域。”
下面是这封公开信的部分内容：
美国几十年来一直引领着世界医药生产，不仅因为它有能力资助药物发现，而且还因为，美国比任何其它国家都更加代表机会，无论国界、性别、种族、性倾向或政治信仰。这使我们的行业吸引了最好的人才，无论人才身处世界的哪一个角落。这是美国在生物制药领域独到优势的核心原因。
突然间，新政府已经损害了在这个“国家财富”方面多年的投资。我们的同事，持签证在美国工作或者是在全球出差，现在都处于恐惧和不确定的状态。我们公司在其它国家的科学家和的员工都不敢来美国或者取消旅行。在美国生活和工作的移民的父母和家庭都不愿意来美国或离开美国。
尽管特朗普政府的禁令针对的是七个国家，但我们的全球雇员却将其潜在的信息解读为“美国不再欢迎任何移民！”，他们担心类似的禁令会顷刻间发生在其它国家。他们害怕被诬蔑和歧视，只是因为他们的宗教信仰，无论他们来自的国家。我们中的一些人已经听到员工关于他们被驱逐出境的恐惧，他们对离开美国去出差感到不踏实，或觉得他们已被与在国外的家人隔绝。
每个国家都有权决定谁可以越过边界进入这个国家。每个国家都需要提高警惕来自卫和打击恐怖分子。然而，特朗普政府所采取的行动并没有很好地规划和实施；他们在整个生物技术产业中造成了深深的恐惧和担忧，该行业中思想和人员的多样性和自由流动将美国打造成医药强国。
如果这种误导性的政策没有得到扭转，美国就有可能失去其在最重要的领域之一的领导地位，该领域将在第二十一世纪塑造世界。事实上，这将损害一个由小公司和初创公司主导的行业，而这些正是政府表示愿意支持的行业。这将减慢我们与折磨我们的众多疾病的斗争，以及对美国造成的负面的经济后果。
（图片来源：Endpoints原文）
公开信的签名名单如下：
（图片来源：Endpoints）
【参考文章】（点击【阅读原文】）
UPDATED: A swarm of top biotech execs protest against Trump’s travel ban, saying it threatens the entire industry
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【相关信息】
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2017年1月31日，来自默沙东、强生、安进、礼来还有新基制药等一众制药界巨头的大佬们齐聚白宫接受新任总统特朗普的召见。特朗普既没有让他的支持者们失望，也没有让他的反对者们感到意外，他向在场的制药界CEO们大声地表达了他对现今高药价的不满，同时表达他决心要破除药品开发过程中的那些大量监管措施使得新生代的药品能够多快好省地进入市场。
他信誓旦旦要大刀阔斧改革FDA。“我们这次的简化监管的规模将会是史上前所未见的，” 特朗普说到。人们当然还会处在监管的保护之下，他解释到，“那些长达9000页的文件将会被精简到100页。”
在场参会的大佬们都点头表示赞成，并发言表达对这项措施的赞同，很可能特别热衷于通过特朗普提出的税收改革来帮助药企提高利润，让他们把几十亿现金带回国。
但总统的这番话在生物技术界高管那里可没得到好评。他们的观点是，药监局已经为了能让药物研发的加快而做了很多重要的改变。如果特朗普是在讨论降低FDA的标准，为那些没有明确疗效和安全性证据的药物的批准大开绿灯的话，那他完全就是在威胁每个诚信的开发机构。
在特朗普理想的新世界中，保险公司要赶紧建造更加高的“长城”来阻挡缺乏数据支持的新药。
下面是一些高管们对于这个政策不得不说的一些想法。
麦克, 生物技术连续创业家：
我将尽力不去大喊大叫，但是在我看来，把药品研发的成本和时间这两个很重要的责任都怪到FDA监管条例的头上是只有失去理智的人才干得出来。没错，这些监管法规的确是很多，但是他们为保障病人和临床试验对象的安全而服务。以无可置疑的统计学数据证明你的药物有用导致药物的研发周期长、成本高。那些问题不在FDA身上，而是隐藏在我们所尝试消灭的那些疾病的生物学背后。降低监管要求门槛这种做法会给病人带来灾难，导致更多的金钱浪费，因为该体系要求为没有作用，至可能产生伤害的药品付费。你把一切都搞得一团糟。
约翰, CEO：
我们需要保留既能保证安全又能保证疗效的监管标准，同时需要和FDA合作去建立新的途径及临床试验设计，它们能让创新药加快进入到需要它们的患者们的手上。为此我们在过去十年里和FDA一起努力，制定了FDASIA、21世纪治愈法案以及PDUFA 6。这个工作会随着我们掌握如何将患者的感受，真实世界证据及大数据一起融合进药物研发的过程而继续下去。但是底线是病患和医师分别需要知道他们服用和开出处方的药品是安全且有效的。同时这些天来，保险公司同样需要去获得药品的疗效和价值的证明以负责报销。
斯蒂芬, CEO：
大多数（至少优秀的那些）生物技术公司的执行官们都会重视一个强大而又尊重科学的食品药品监督管理局（FDA）。因此我不认为你能看到任何对于简化FDA监管条例的支持。我所认识的大多数CEO都曾被Sarepta获得许可搞得很恐惧，数据表明FDA似乎批准了一个成本巨大又不能提升病患希望的安全无效的安慰剂。当今是否还有官僚主义？当然有。是不是保障民众健康和福利的重要功能更加重要呢？一点都没错。
对FDA大幅度裁员会造成问题，因为这将减缓对潜在重点新药的（充分）审评工作。我在前面那句话中强调“充分”这个词，如果FDA裁员并在之后施加压力而让药品的批准更加迅速，这将相当于对监管的科学本质的妥协。当让市场去对药物的疗效进行检定的时候，它将滑向在机构中要求对安全性物质的检测进行限制的一些既定目的中去。再一次说明，大多数生物制药的CEO们都不喜欢这个方法（参见上面的Sarepta）。同样，直接尝试也不被业界所支持。它对于实行良好控制的登记临床试验会产生威胁。
巴希尔, CEO：
斯蒂芬说的很漂亮，我完全赞同。我需要说明的是，一个强势的，基于科学的FDA会为医生和金融市场创造途径去了解一个药品是否有效，是否值得一试或者值得投入资本，从而帮助生物技术产业蓬勃发展。同样，也会让保险公司了解该药品是否值得他们付款。医生和病患个人无法从他们自身经历的缩影中推断出一个新的药物怎样作用于疾病。极少情况可以像你服用了抗生素后你耳朵的感染在几天之内痊愈这样很容易地解释清楚。我们不想让无效的药物市场化。FDA似乎非常热衷于介入我们当今所尝试的所有新疗法。想通过减少监管负担来帮助生物技术创新和小型公司，研发更多的新药。与特朗普总统建议的相反，应当给予评审机构更多基金，雇佣更多的评审员，并且让FDA为那些技艺精湛的科学及医学评审员的工作支付在市场上具有竞争性的薪金。
杰瑞米，CEO：
我只补充如下：
首先，在过去的几年中，FDA的表现已经发生了巨大的变化，并且药企同他们的关系方面也得到了卓越的改进。对我们行业而言，他们是合作伙伴，并且他们也发挥了伙伴的作用，以保证我们的医疗器械和药品的安全性和有效性。某种程度上讲，美国之所以在药物研发中具有领导地位，不仅仅是因为我们拥有出色的科学家、临床医生、资金以及基础设施的支持和鼓励创新，还因为我们拥有全世界最好的监督管理程序。我们将更加努力，致力于如何建立更好的医疗法案，从而为药品价值提供更好的根基。
其次，如果没有严谨的科学以及医学上的证据来证明药物的安全性和有效性，我们将有可能回到以前的那个时代。人们把染了色的水当作抗癌药物来出售，病人成为了不讲道德的商人无知的工具。让我们退回那个时代的任何建议都是与产业创新以及世界医药行业的领导地位相悖的。他们不仅仅对科学和临床药物有害，会将病人置于危险境地，而且还是不道德的，不利于商业和行业的发展。
罗恩, CEO：
我补充一点，在过去的5年中，在FDA的办事效率和新药审批方面确实取得了巨大的进步。随着国会两党“二十一世纪治愈法案”等法案的签署，我们期待这些方面会有更大的进步。在基于药品疗效和疗效所代表的价值对药品进行报销方面，同样也有了明显的举措。医疗行业对此表示支持，并希望放松某些法律条例的限制，促进生物医药公司和保险公司达成相关协议。除了其他公司提出的药品报销政策方面的问题，药品安全性和有效性标准的降低，将使得保险公司赖以决定药品疗效和价值的数据随之减少，给药品报销带来巨大困难。患者也可能更难获得所需药品。
伯纳德，创始人：
我担心这次对FDA简化监管的议题是另一场意识形态对证据的攻击。多年前由Henry Grabowski及其团队在杜克完成的研究清楚地指出：最好的创新是在严格监管标准下进行的。具有最高标准的国家（美国，英国）培育出最具竞争力和创新性的生物制药公司。当这些公司的药物通过审批之后，这些药物通常都会成为占据该领域主导地位的国际品牌，因为它们是高质量的。相反，监管比较宽松的国家（法国、日本）会批准数量更多的药物，特朗普的目标，这些药物在他们国内市场或许销量很好，但是极少能打开国际市场，因为这些药物质量平平（当然也有例外）。创新者对此非常清楚，并且公开反对降低FDA标准的计划。任何人都可以拿出所谓的“万金油”，但如果那变成了我们的监管标准，那么我们将只会得到“万金油”。这样做会振兴制药行业吗？不，这样做只会自取灭亡。
如果总统想达到降低成本和加速药品上市这一宏伟目标，在安全性和有效性研究上偷工减料并不是正确的途径。相反，他应当寻找一种更加廉价和快捷的方式去采集验证安全性和有效性所需的数据。这样新的技术（例如生物传感器和Apps）就会应运而生，而美国会在这一领域占据领导地位。FDA会迅速运用这些技术，然后推广这些技术在临床实验中的应用。如果说有谁会反对的话，那就是一些保守的制药公司会拖后腿。确切的说是这些公司里的合规和注册部门，这些部门会不喜欢“未经证实”的监管手段。通常现行的传统手段所需的经费已经充足，那何必要“冒险”去尝试新的技术呢？如果总统先生真的想帮忙改变现状，他应该鼓励企业去尝试那些可以大幅度降低成本的技术。用老办法在医院里收集临床数据每年将花费超过1000亿美元，且效率低下。在这一领域我们所做的任何改进都将具有重大的意义。
参考文章：
Dear President Trump: Don’t destroy the FDA we know and respect
2017年1月，你摊上大事儿啦！！
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