Acadia突破性帕金森症药物Nuplazid两小时前获FDA批准

▎药明康德/报道

今日，美国FDA宣布批准了由Acadia Pharmaceuticals研制的Nuplazid（pimavanserin），它也成为了首例获批用于治疗出现幻觉或妄想等精神疾病的帕金森症患者的药物。值得一提的是，Nuplazid 曾在2014年获得了FDA的突破性疗法认定，并在去年获得了优先审评资格，这加速了这款药物的上市。

根据美国国立卫生研究院（NIH）的统计，全美每年约新增五万名帕金森症患者，患者总数近百万。其中，有约50%的帕金森症患者会出现幻觉或妄想的症状。他们会看见或听见实际上并不存在的事物（幻觉），并/或存有虚妄的信念（妄想）。这些症状会让患者出现错误的想法与情绪，损害与身边亲友的关系，并使他们无法正确地照顾自己的健康。

今日由FDA宣布批准的Nuplazid 能够有效地缓解这些症状。Nuplazid 是一种血清素受体反相激动剂（inverse agonist），能够选择性地靶向5-HT2A受体，降低它的基础活性。在人体中，5-HT2A受体的活跃程度与幻觉相关。当它受到迷幻药物或其他激动剂的刺激后，中枢神经系统就会由于兴奋产生迷幻现象。Nuplazid则反其道而行之。当这种药物结合5-HT2A受体后，能减弱它的活性，进而减少中枢神经系统的兴奋程度，降低出现幻觉或妄想的风险。 

▲ Nuplazid的结构式

在一项为期六周，有199名受试者参与的III期临床试验中，Nuplazid的有效性得到了证实。研究人员发现与安慰剂相比，Nuplazid能够显著降低幻觉或妄想的出现频率和严重程度，达到了主要临床终点。此外，Nuplazid并不会让帕金森症患者的运动能力进一步恶化，安全性也得到了认可。基于这项III期临床试验的结果，FDA向Nuplazid亮了绿灯。

“幻觉与妄想会对帕金森症患者带来很严重的影响，”FDA药物评估与研究中心精神疾病产品部的负责人Mitchell Mathis博士评论说，“对出现这些症状的帕金森症病人来说，Nuplazid是一种重要的治疗方案。”

参考资料：

[1] FDA approves first drug to treat hallucinations and delusions associated with Parkinson’s disease

[2] Acadia官方网站