速递 | 祝贺！中裕新药突破性艾滋病疗法获优先审评资格

▎药明康德/报道

近日，药明康德合作伙伴中裕新药（TaiMed Biologics）宣布美国FDA已经接受了艾滋病突破性药物ibalizumab治疗多重耐药人类免疫缺陷病毒-1（MDR HIV-1）的生物制剂许可申请（BLA）。这也意味着这款新药距离患者又近了一步。FDA对该新药的目标批准日期（PDUFA）是2018年1月3日。如果获得批准，ibalizumab将成为近10年来首个有全新作用机制的抗逆转录病毒治疗方法（antiretroviral treatment，ART），也将是首个无需每日用药的疗法。

Ibalizumab是由中裕新药创制、药明康德关联公司药明生物协助生产的创新药物，值得一提的是，它也是首例在中国生产、并得到美国FDA批准进入美国临床试验的无菌生物制品。作为一种“病毒侵入抑制剂”，ibalizumab能够结合T细胞表面的HIV病毒主要受体CD4，以阻止这些细胞遭到病毒的入侵。ibalizumab曾在2014年获得FDA颁发的“孤儿药”资格，2015年获得FDA的突破性疗法认定。

▲Ibalizumab作用靶点示意图（图片来源：《Nature》）

Ibalizumab的BLA于2017年5月提交，基于TMB-301临床试验的研究数据。这是一项单臂，为期24周，研究ibalizumab加上优化背景疗法（OBR）对耐药性和晚期艾滋病患者疗效的临床3期试验。研究人员招募了40名经治的艾滋病患者，他们都对多种药物产生了抗性。这些患者接受了静脉滴注的ibalizumab，有82.5%的患者达到了主要临床终点（经治后14天内病毒载量显著下降）。此外，在为期24周的治疗后，有43%的患者体内检测不到HIV病毒，而有50%的患者体内的病毒载量低于200拷贝/毫升。

艾滋病是一种难治的疾病。一旦艾滋病病毒HIV在人体内复制，它就会产生突变，从而对药物产生抗性，使先前有效的药物失去作用，导致治疗失败。在美国，大约20000-25000名HIV-1感染者对至少一种抗逆转录病毒治疗方法产生了抗性，并至多有12000名患者在为期48周的治疗后宣告治疗失败。这些患者急需一种全新的疗法来控制他们的疾病。

▲Theratechnologies的首席执行官兼总裁Luc Tanguay先生（图片来源：La Presse）

“我们很高兴能够向患者提供一种具有全新作用机制的重要新疗法，对于体内的病毒已经显示出多重抗药性的患者，他们缺乏有效手段进行疾病的长期控制，”中裕新药在北美地区的合作者Theratechnologies的总裁兼首席执行官Luc Tanguay先生表示：“进入优先审评十分重要，如果获得批准，ibalizumab将给严重的艾滋病患者的病情将带来重大改善。”

参考资料：

[1] FDA Grants Priority Review to HIV Monoclonal Antibody and Long-Acting Investigational Antiretroviral Ibalizumab

[2] 速递 | 祝贺！中裕新药突破性艾滋病疗法完成上市申请