聚焦 | REGENXBIO首席执行官介绍最新基因疗法管线

▎药明康德/报道

回顾过去的一年，REGENXBIO首席执行官Ken Mills先生表示，2017年是基因疗法具有里程碑意义的一年。他说，Spark Therapeutics的Luxturna以及两个治疗癌症的CAR-T疗法的获批，是基因疗法所带来益处的关键验证。

尽管基因疗法已经取得了长足的进步，但Mills先生指出，2017年对于REGENXBIO来说也是关键的一年，REGENXBIO正在推进自己的基因疗法项目，该项目使用其NAV技术平台，一种专有的腺相关病毒（AAV）基因传递平台。去年公司首次开始给临床试验中的患者给药。到年底，公司已经为13名RGX-314患者给药，以治疗湿性年龄相关性黄斑变性（湿性AMD）。

基因疗法具有高风险和高回报，可能会改变患者的生活。基因疗法的目标和前景是开发一种治疗方式：只需要每十年治疗一次或一生治疗一次。基因治疗本质上是转化患者体内的细胞，自行抵抗疾病。

Mills先生表示，1期临床湿性AMD剂量递增试验将考虑增加基因治疗剂量的安全性。公司正在运用Genentech研究人员所使用的湿性AMD治疗药物Lucentis的相同模型，该药物与REGENXBIO的实验疗法处于同一市场。随着RGX-314被作为一次性治疗研究，Mills先生说，它应该要与现有的治疗方法具有相同的路径，如Lucentis。

除了给RGX-314患者给药外，该公司还观察了第一批服用RGX-501治疗的患者。RGX-501正在研发用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）的患者。迄今为止，在剂量递增的临床试验中，有4名患者接受了RGX-501的单次给药。

REGENXBIO也正在启动粘多糖病I型（MPS I）和II型（MPS II）的临床试验。在MPS I患者中，RGX-111临床试验的患者招募正在进行中，预计2018年上半年将首次给药。2017年12月，REGENXBIO宣布其研究性新药申请用于RGX-121的1/2期临床试验治疗MPS II是积极的。这个试验的第一批患者预计将在2018年上半年开始给药。

Mills先生说：“在2018年，我们将是拥有最多样化基因疗法管线的公司之一。我们平台的广度和深度，将会吸引更多的公司与我们合作。”

▲REGENXBIO研发管线（图片来源：REGENXBIO官方网站）

合作伙伴关系对REGENXBIO来说是非常重要的。该公司已经与Audentes、Shire和Ultragenyx等公司达成了合作协议。REGENXBIO还正在与AveXis进行合作，AveXis正在使用该公司的NAV AAV9载体进行SMA 1型的关键临床试验。在谈到与其他公司的合作关系时，Mills先生表示，合作对于整体研究非常重要。

去年，公司的一个关键节点是聘请了基因疗法先锋Olivier Danos博士。Mills先生说，当第一个基因转移实验正在进行时，Danos博士就在实验室里。REGENXBIO三月份为Danos设立了首席科学官的职位。

Mills先生说：“能把所有这些知识和经验带到REGENXBIO真是棒极了。Danos博士是公司的宝贵资产，帮助公司的职能运作。Danos博士招聘人才的能力以及他对一个致力于创新疗法的公司该如何探究研发的理解让我印象深刻。“

正如Mills先生在摩根大通医疗健康年会上所说的那样，公司正在为2018年基因疗法产品最终的监管审批做准备。“对于REGENXBIO来说，2018可能是重要的一年。

参考资料：

[1] Biospace官网

[2] REGENXBIO Banks on Strong Gene Therapy Pipeline and Potential Partnerships