速递 | 辉瑞皮炎新药获FDA突破性疗法认定

▎药明康德/报道

辉瑞公司日前宣布，治疗中重度特应性皮炎（AD）的在研JAK1抑制剂PF-04965842获得了FDA颁发的突破性疗法认定。关于PF-04965842的3期临床计划已于2017年12月启动，是第一项在JAK1特应性皮炎（JADE）中评估有效性和安全性的全球开发计划。

特应性皮炎，通常也称为特应性湿疹，是一种皮肤炎症。其特征为红斑，瘙痒，硬结，丘疹，渗出和结痂。全球有五分之一的人口在人生中的某个阶段受到特应性皮炎影响，其中又以儿童居多。

PF-04965842是一种口服小分子选择性JAK1抑制剂。JAK1抑制被认为调节了涉及特应性皮炎病理生理学的多种细胞因子，包括白细胞介素IL-4，IL-13，IL-31和干扰素γ。

▲PF-04965842的分子结构式（图片来源：Sigma-Aldrich）

PF-04965842的3期临床试验是一项随机，双盲，安慰剂对照的平行组研究，旨在评估PF-04965842对375名12岁及以上中度至重度特应性皮炎患者的有效性和安全性。试验参与者将被随机分配接受每日一次100毫克或200毫克药物或安慰剂。

这项研究的主要终点是达到研究者总体评估总分（IGA）0/1和至少2分改善的患者比例，以及在湿疹面积和严重程度指数（EASI）比基线改变至少5％的患者比例。关键次要终点包括瘙痒数字评定量表，特应性皮炎的瘙痒和症状评估（PSAAD）电子日记以及安全性，如治疗紧急不良事件和实验室异常事件。3期研究治疗时间为12周，与2b期研究B7451006的持续时间相同。为期4周的安全性随访可在第12周后进行（B7451015）。

“获得突破性疗法认定不仅对辉瑞，对患有这种经常造成破坏性影响的中度至重度特应性皮炎患者和他们的护理人员来说也是一个重要的里程碑，” 辉瑞全球产品开发炎症和免疫学首席开发官Michael Corbo先生表示：“我们期待在3期临床开发项目中与FDA密切合作，希望最终为这些患者带来重要的治疗新方案。”

我们期待这款新药在3期临床中有优异表现，为特应性皮炎患者带来康复。

参考资料：

[1] FDA Declares Pfizer's Atopic Dermatitis Drug a Breakthrough

[2] Pfizer Receives Breakthrough Therapy Designation from FDA for Pf-04965842, an Oral Jak1 Inhibitor, for the Treatment of Patients with Moderate-to-severe Atopic Dermatitis

[3] Pfizer Initiates Phase 3 Program for Pf-04965842, a Jak1 Inhibitor in Development for Moderate-to-severe Atopic Dermatitis