速递 | 开拓乙肝RNAi疗法，强生公司达成研发协议

▎药明康德/报道

今日，Arrowhead Pharmaceuticals宣布与强生（Johnson & Johnson）旗下杨森（Janssen Pharmaceuticals）公司达成了授权合作协议，共同开发和推广乙肝RNAi疗法ARO-HBV。此外杨森可以选择最多三种针对其它疾病的RNAi药物与Arrowhead展开研发合作。合作协议的总金额可高达37亿美元。

Arrowhead致力于通过沉默致病基因来开发难治性疾病的疗法。利用其广泛的RNA化学技术组合和有效的递送模式，Arrowhead通过引发细胞天然存在的RNA干扰机制，导致对靶点基因的快速，深入和持久的敲低，从而影响其编码的蛋白质的产生。

Arrowhead名为TRiM的独有靶向RNAi分子技术平台利用配体介导的递送，可以实现组织特异性的靶向给药，同时保持RNAi分子结构简单。靶向递送是Arrowhead发展理念的核心，而TRiM平台是公司十多年的靶向药物载体研究的积极结果。Arrowhead的科学家已经发现了逐步降低药物载体的外来特征和化学性质，并保持最佳药理活性的方法。

▲TRiM平台示意图（图片来源：Arrowhead官网)

TRiM平台可根据需要，从多个方面优化每种候选药物，其中包括：高亲和力的靶向配体，各种连接分子和化合物，增强药代动力学的结构等等。使用TRiM平台开发药物具有以下几个优点：简化生产流程并降低成本，多种给药途径，可能提高药物的安全性。

ARO-HBV是Arrowhead第三代针对乙肝病毒的皮下注射用RNAi药物，目前正在进行AROHBV1001临床1/2期实验，在健康成年人中进行单剂量延伸（SAD）试验，并在慢性乙肝病毒患者中进行多剂量延伸（MAD）试验，以检验其安全性，耐受性和药物动力学。单剂量延伸实验已经完成，多剂量延伸实验正在进行中。

根据协议，杨森获得了ARO-HBV的全球独家许可。除了正在进行的AROHBV1001以外，杨森将全权负责其余的临床试验和开发。杨森还可以另外选择最多三个新靶点，由Arrowhead针对这些新靶点开发新的临床候选药物。杨森将资助Arrowhead完成新候选药物的发现，优化和临床前开发，直至足以提交美国研究性新药申请（IND）或同等申请的程度。届时，杨森可行使选择权以获得独家研发许可。

Arrowhead公司总裁兼首席执行官Christopher Anzalone博士说：“这个协议是ARO-HBV向前推进的重要一步。Arrowhead在过去几年中已在该领域建立了领先地位，而杨森成熟的开发能力，全球商业网络以及对开发HBV疗法的坚定信念，使其成为理想的合作伙伴。这次合作将有可能加快为慢性乙肝患者提供功能性治愈疗法的速度。此外，合作还代表了对TRiM平台的进一步认可，以及一个重要的机会——通过整合Arrowhead高速和专业的RNAi药物研发能力和杨森在临床试验和商业推广上的特长，另外发现三种新药。”

参考资料：

[1] Arrowhead Presents New ARO-HBV Clinical Data Demonstrating HBsAg Reductions at World Gastroenterologists Summit. Retrieved October 4, 2018，http://ir.arrowheadpharma.com/news-releases/news-release-details/arrowhead-presents-new-aro-hbv-clinical-data-demonstrating-hbsag

[2] Arrowhead Enters $3.7 Billion License and Collaboration Agreements with Janssen. Retrieved October 4, 2018，https://www.businesswire.com/news/home/20181004005195/en/Arrowhead-Enters-3.7-Billion-License-Collaboration-Agreements

[3]. 有望攻克慢性乙肝？RNAi疗法显著降低乙肝表面抗原. Retrieved Oct. 4, 2018, from  https://www.wuximediaglobal.com 

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