ASH | 血液疾病领域又迎3大临床进展，有望改变治疗格局
▎药明康德/报道
12月1-4日，第60届美国血液学会（ASH）年会在美国圣地亚哥召开。这是关于血液疾病最新动态的最大型美国医疗会议。在今天的这篇文章里，药明康德微信团队将跟读者分享在本届ASH年会上公布治疗血癌以外的其它血液疾病的最新临床数据。
新基和Acceleron Pharma公司的luspatercept治疗骨髓增生异常综合征3期结果积极
两公司联合开发的luspatercept是一种“first-in-class” 红细胞成熟剂，它可以被用于治疗与骨髓增生异常综合征（MDS）相关的贫血。在名为MEDALIST的3期临床试验中，luspatercept达到了试验的主要终点。在接受治疗的头24周中37.9%的患者不需要接受输血治疗的时间达到8周以上，28.1%的患者不需要接受输血治疗的时间达到12周以上，均显著高于安慰剂对照组。该公司预计在2019年上半年向美国和欧洲的监管机构递交上市申请。
▲Luspatercept部分结果（图片来源：参考资料[1]）
新基和Acceleron Pharma公司的luspatercept治疗β-地中海贫血的3期临床结果积极
Luspatercept同时在名为BELIEVE的3期临床试验中用于治疗β-地中海贫血。试验结果表明，luspatercept达到了试验的主要终点，定义为患者中血红细胞输血负担减少大于33%的比例。在接受治疗13-24周时，luspatercept组的患者中21.4%达到这一标准，显著高于对照组。Luspatercept同时达到了其它次要终点，并表现出良好的安全性。
▲Luspatercept治疗β-地中海贫血部分数据（图片来源：参考资料[2]）
bluebird bio公司的基因疗法LentiGlobin治疗β-地中海贫血和镰状细胞贫血症临床结果喜人
bluebird bio公司的基因疗法LentiGlobin能够在患者的造血干细胞中表达健康的血红蛋白，因而可以被用于治疗β-地中海贫血和镰状细胞贫血症（SCD）。在治疗输血依赖性β-地中海贫血（TDT）患者的1/2期临床试验中，80%的非β0/β0基因型的TDT患者达到不需输血治疗的水平，他们至少在12个月中没有接受输血，而且血红蛋白水平高于9 g/dL。截至2018年9月14日，这些患者不需要输血的中位时间为38个月。8位β0/β0基因型的TDT患者中有3位达到不需输血治疗的水平。
在治疗SCD患者的临床试验中，总计9名患者分为两组接受了LentiGlobin的治疗。A组含有7名患者，接受治疗后随访时间最长达到39个月。在这一组中，患者的总血红蛋白水平在最后一次随访时位7.6-11.8 g/dL，其中由基因疗法表达的健康血红蛋白水平为0.7-2.8 g/dL。B组含有2名患者，随访时间最高达到17个月。在最后一次随访时，总血红蛋白水平为11.0-12.3 g/dL，健康血红蛋白水平为3.4-6.5 g/dL。
参考资料：
[1] Celgene Corporation and Acceleron Pharma Announce Results of the Phase 3 MEDALIST Trial Evaluating Luspatercept in Patients with Myelodysplastic Syndromes at the ASH 2018 Plenary Session. Retrieved December 3, 2018, from https://pipelinereview.com/index.php/2018120369926/Antibodies/Celgene-Corporation-and-Acceleron-Pharma-Announce-Results-of-the-Phase-3-MEDALIST-Trial-Evaluating-Luspatercept-in-Patients-with-Myelodysplastic-Syndromes-at-the-ASH-2018-Plen.html
[2] Celgene Corporation and Acceleron Pharma Announce Results of the Phase 3 BELIEVE Trial Evaluating Luspatercept in Adult Patients with Beta-Thalassemia at ASH 2018. Retrieved December 3, 2018, from https://ir.celgene.com/press-releases/press-release-details/2018/Celgene-Corporation-and-Acceleron-Pharma-Announce-Results-of-the-Phase-3-BELIEVE-Trial-Evaluating-Luspatercept-in-Adult-Patients-with-Beta-Thalassemia-at-ASH-2018/default.aspx
[3] bluebird bio Presents Updated Data from Clinical Studies of LentiGlobin Gene Therapy in Transfusion-Dependent β-Thalassemia and Sickle Cell Disease at 60th Annual Meeting of the American Society of Hematology. Retrieved December 3, 2018, from https://www.biospace.com/article/releases/bluebird-bio-presents-updated-data-from-clinical-studies-of-lentiglobin-gene-therapy-in-transfusion-dependent-%CE%B2-thalassemia-and-sickle-cell-disease-at-60th-annual-meeting-of-the-american-society-of-hematology/
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