速递 | 开发治疗大脑疾病的基因疗法，Denali达成合作
▎药明康德/报道
近日，SIRION Biotech与Denali Therapeutics宣布，两家公司签订了一项研发许可和合作协议，SIRION将为Denali开发腺相关病毒载体（AAV），让基因疗法可以跨越血脑屏障，应用于治疗帕金森病（PD）、阿兹海默病（AD）、肌萎缩性侧索硬化症（ALS）、及其它神经退行性疾病。SIRION拥有全球领先的以病毒为基础的基因递送技术，而Denali Therapeutics则是专注于治疗神经退行性疾病的生物技术新锐。依据协议，Denali将支付给SIRION预付款，未来里程碑付款等一系列款项。
AAV载体一直被认为是最有希望用于临床应用的基因递送系统之一。Denali将与SIRION和Dirk Grimm博士——在AAV生物学和应用领域上世界闻名的先驱科学家合作，综合他们各自的专有技术平台，进而开发出新一代AAV载体。合作的目标是通过开发创新AAV的衣壳蛋白，让改进的AAV不仅具有安全性，还具有更好的专一性和高效性，保证足够水平的疗法能够被递送至大脑，给患者提供有效治疗。
SIRION的创始人兼首席执行官Christian Thirion博士说：“这次开创性的合作机会，将帮助Denali提高在大脑中可用的蛋白疗法数目，并且加快将高效，安全、可扩展的候选药物推入临床试验。”
SIRION的战略合作伙伴，来自海德堡大学医院（UKHD）的Dirk Grimm教授说：“通过贡献我们在设计及高通量体内筛选AAV衣壳库方面的专长，我们将大大加快和提高实现关键目标的机会。”
▲Denali的产品研发管线（图片来源：Denali官网）
Denali首席运营官Alexander Schuth先生补充道：“Denali对能与SIRION开展合作感到兴奋。Denali关于血脑屏障和神经退行性疾病的专业知识，综合SIRION在基因治疗病毒载体方面的领先专业知识，让我们有可能实现对脑部疾病的新疗法。这种伙伴关系将丰富Denali的产品组合，并与现有的生物治疗和小分子药物形成互补。”
参考资料：
[1]. IRION Biotech and Denali Therapeutics Join Forces to Develop Gene Therapies for Diseases of the Central Nervous System. Retrieved Jan，10, 2019, from https://www.businesswire.com/news/home/20190109005078/en/SIRION-Biotech-Denali-Therapeutics-Join-Forces-Develop
[2]. Denali官网. Retrieved Jan，10, 2019, from https://www.denalitherapeutics.com/
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