重磅！首款NASH新药有望诞生！

▎药明康德/报道

今日，业内传来重磅新闻：Intercept公司宣布，其非酒精性脂肪性肝炎（NASH）在研新药奥贝胆酸（obeticholic acid，OCA）在一项3期试验中达到主要终点，显著改善肝脏纤维化。这有望带来第一款治疗NASH的新药！

NASH是一种由于在肝脏中脂肪过度积累导致的渐进性肝病，会导致患者肝脏出现慢性炎症，触发渐进性肝纤维化，肝硬化，最终导致肝功能衰竭、癌症和患者死亡。晚期纤维化患者与肝脏相关的死亡率显著升高。预计到2020年，NASH将成为导致肝脏移植的首要原因。目前尚无获批疗法治疗这种疾病。

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Intercept公司开发的OCA是一款法尼醇X受体（farnesoid X receptor, FXR）激动剂，而FXR参与胆酸代谢和胆固醇代谢等重要代谢过程。由于在肝脏纤维化NASH患者身上展现出的治疗潜力，它也曾获得美国FDA授予的突破性疗法认定。

本次临床试验的结果进一步证实了这一潜力。在这项随机双盲、含安慰剂对照的多中心试验中，931名出现2级或3级肝脏纤维化的NASH患者分为三组，分别接受了不同剂量的OCA（10 mg或25 mg）或安慰剂的治疗。截至中期数据分析时，试验结果表明，在接受治疗18个月之后，每日一次OCA（25 mg）达到了试验的主要终点：与安慰剂相比，显著改善患者的肝脏纤维化程度（纤维化程度改善超过1级，p=0.0002）。同时，患者的NASH症状没有出现显著恶化。

▲REGENERATE疗效数据中期分析（图片来源：参考资料[2]） 

“我们非常高兴能够汇报治疗NASH患者的第一项积极的注册性3期试验结果。这一严重疾病未来将成为肝脏移植的首要原因，”Intercept公司总裁兼首席执行官Mark Pruzanski博士说：“REGENERATE试验的顶线数据支持我们对OCA的信心，它可能成为治疗因为NASH出现肝脏纤维化的患者的第一款获批疗法。”

基于这些结果，Intercept预计在2019年下半年向美国和欧洲的监管机构递交新药申请。我们预祝这款新药早日获批，为NASH患者造福。

参考资料：

[1] With New Data, Intercept On Track for First-Ever Approved NASH Drug. Retrieved February 19, 2019, from https://xconomy.com/new-york/2019/02/19/with-new-data-intercept-on-track-for-first-ever-approved-nash-drug/

[2] Intercept Announces Positive Topline Results from Pivotal Phase 3 REGENERATE Study of Obeticholic Acid in Patients with Liver Fibrosis Due to NASH. Retrieved February 19, 2019, from  https://globenewswire.com/news-release/2019/02/19/1734111/0/en/Intercept-Announces-Positive-Topline-Results-from-Pivotal-Phase-3-REGENERATE-Study-of-Obeticholic-Acid-in-Patients-with-Liver-Fibrosis-Due-to-NASH.html

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