速递 | 首个！诺华PI3K抑制剂获得FDA批准，治疗乳腺癌

▎医药观澜/报道

日前，美国FDA宣布，批准诺华（Novartis）公司开发的Piqray（alpelisib）上市，与内分泌疗法氟维司群（fulvestrant）联用，治疗携带PIK3CA基因突变的HR+/HER2-晚期或转移性乳腺癌患者。这些患者在接受内分泌疗法之后疾病继续恶化。这是FDA批准的第一款用于治疗乳腺癌的PI3K抑制剂。也是诺华公司继重磅基因疗法Zolgensma获批后，同日获得FDA批准的第二款创新疗法。值得一提的是，这是FDA使用实时肿瘤学审评（RTOR）试点项目批准的第一款新分子实体（NME）。

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转移性乳腺癌患者的肿瘤已经扩散到身体的其它部分，最常见的转移器官包括骨骼、肺部、肝脏和大脑。在HR+/HER2-晚期乳腺癌中，PI3K通路的改变是肿瘤恶化，疾病进展和产生治疗耐药性的最常见原因。大约40％的HR+/HER2-晚期乳腺癌患者携带PIK3CA基因突变。

Piqray是诺华公司开发的一款口服小分子α特异性PI3K抑制剂。在携带PIK3CA基因突变的乳腺癌细胞系中，它已显示出抑制PI3K通路的潜力，并具有抑制细胞增殖的作用。

▲PI3K是癌症中失调的重要致癌信号通路（图片来源：参考资料[3]）

FDA的批准是基于Piqray在名为SOLAR-1的3期临床试验中的表现。在这项随机双盲，含安慰剂对照的3期临床试验中，572名携带PI3CA基因突变的HR+/HER2-晚期或转移性乳腺癌患者接受了Piqray加fulvestrant，或安慰剂加fulvestrant的治疗。试验结果表明，在肿瘤携带PIK3CA基因突变的患者中，与对照组相比，Piqray和fulvestrant构成的组合疗法显著提高患者的中位无进展生存期（11个月比5.7个月）。

“Piqray是第一款治疗这类乳腺癌患者时表现出具有临床意义疗效的PI3K抑制剂。根据患者携带的特定基因和生物标志物开发靶向疗法在癌症治疗领域正在变得越来越常见，”FDA肿瘤卓越中心主任Richard Padzur博士说：“这款药物也是使用RTOR试点项目批准的第一款创新药。”

参考资料：

[1] FDA approves first PI3K inhibitor for breast cancer. Retrieved May 24, 2019, from https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-pi3k-inhibitor-breast-cancer

[2] SOLAR-1 trial of Novartis investigational alpha-specific PI3K inhibitor BYL719 (alpelisib) meets primary endpoint in HR+/HER2- advanced breast cancer with PIK3CA mutation. Retrieved May 24, 2019, from https://www.novartis.com/news/media-releases/solar-1-trial-novartis-investigational-alpha-specific-pi3k-inhibitor-byl719-alpelisib-meets-primary-endpoint-hrher2-advanced-breast-cancer-pik3ca-mutation

[3] Meet Novartis Management. Retrieved May 22, 2019, from https://www.novartis.com/sites/www.novartis.com/files/2019-05-meet-novartis-management-presentation.pdf

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