▎药明康德/报道
日前，Cerevel Therapeutics公司宣布，其在研药物tavapadon（曾用名PF-06649751），在治疗帕金森病（PD）的2期临床试验中，达到统计显著改善运动机能这一主要终点。试验的结果日前在法国尼斯举办的2019年帕金森症和运动障碍国际会议上发布。
PD是仅次于阿尔茨海默病的第二常见的神经退行性疾病，全球约有1000万PD患者。PD主要运动症状表现为静止时四肢震颤、僵硬和运动功能受损，非运动症状包括认知、情绪、以及睡眠障碍。产生PD的原因是由于患者的黑质（substantia nigra）中制造多巴胺（dopamine）的神经元死亡。目前对PD的治疗方法为左旋多巴（L-DOPA），或者其它多巴胺激动剂。
Tavapadon是一种有效的，口服多巴胺D1和D5受体选择性部分激动剂，有潜力作为每日一次的PD疗法，控制患者症状。
▲Tavapadon的分子结构式（图片来源：参考资料[2]）
57名程度在1至3级的早期PD患者参与了这一为期15周的2期临床试验，其中包括前9周的剂量优化期，和后续6周的剂量稳定期。试验的主要有效性终点是在第15周时，与基线相比，用于评估运动机能的运动障碍-统一帕金森病评定量表（MDS-UPDRS）第III部分评分的改变；次要终点包括患者对症状改变的整体印象评估（Patient Global Impression of Change，PGI-C），以及Epworth嗜睡量表评分。试验结果显示，tavapadon组MDS-UPDRS第三部分评分的改善为-9.0，安慰剂组这一数值为-4.3（p=0.0407）。Tavapadon组有50%的患者的PGI-C报告为症状得到“大改善”或“极大改善”，安慰剂组这一数值为25%。基于Epworth嗜睡量表评分，两组没有统计显著的嗜睡状况差别。此外，tavapadon展示了良好的安全性和耐受性。Cerevel Therapeutics首席医学官Raymond Sanchez博士表示：“本次公布的2期临床试验的有效性和安全性数据，愈加显示了tavapadon作为PD新疗法的潜力。鉴于迄今为止在临床试验中所展示的良好疗效，我们认为tavapadon既可作为单一疗法治疗早期患者，也可以作为左旋多巴的辅助药物用于晚期患者。Cerevel计划在2020年启动一项3期临床试验，全面评估tavapadon对早期和晚期PD患者的疗效。”参考资料：
[1]. Cerevel Therapeutics Announces Positive Results from a Phase 2 Study of Tavapadon in Patients with Early-stage Parkinson’s Disease. Retrieved Sep. 24, 2019, from https://www.cerevel.com/news/cerevel-therapeutics-announces-positive-results-from-a-phase-2-study-of-tavapadon-in-patients-with-early-stage-parkinsons-disease/
[2]. Tavapadon (PF 6649751;PF-06649751). Retrieved Sep. 24, 2019, from http://www.probechem.com/products_Tavapadon.aspx
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