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药物研发新纪元,这些突破将重塑行业 | 药明康德全球论坛实录

药明康德 药明康德 2022-10-30

▎药明康德/报道



编者按

在近期举办的2021药明康德全球论坛上,40多名行业顶尖意见领袖跨越时空,分享经验教训以及对未来创新机遇的独到见解。为期3天的精彩讨论吸引了全球超过6000名生物医药行业同道线上参会。


为了便于更多新老朋友领略、重温专家洞见,药明康德内容团队持续推出论坛所有10场讨论的文字实录。第10篇的讨论主题为“药物研发的新纪元”。更多报道请关注“药明康德”公众号。


ADC药物、RNAi疗法、蛋白降解疗法、癌症免疫疗法…过去20年,生命科学和新药研发技术的发展推动了诸多创新疗法走向临床应用。全球化进程之下,行业合作也发生巨大变化。未来20年,哪些颠覆性突破将书写疾病治疗历史?新药研发行业又会破除哪些瓶颈,建立新的格局?2021药明康德全球论坛第三天“药物研发的新纪元”环节,在Endpoints News主编兼创始人John Carroll先生的主持下,药明生物首席执行官陈智胜博士,Alnylam Pharmaceuticals总裁兼首席运营官Yvonne Greenstreet女士,Kymera联合创始人,总裁兼首席执行官Nello Mainolfi博士,Silverback Therapeutics首席执行官Laura Shawver博士分享了他们的行业经验和未来畅想。


▲参会嘉宾


未来20年,有望改变行业格局的突破



John Carroll先生:非常感谢各位今天能参加这场特殊的对话。这是一个非常重要的话题:药物研发的新纪元,以及未来20年的发展趋势。在过去的20年中,我们已经看到了很多事物的(发展与变革),尤其是基因组研究革命为当今很多成果奠定了基础。


几天前,我与Vertex公司全球研究执行副总裁和首席科学官David Altshuler博士进行了交谈,他对此有非常有趣的看法。当时我们正在讨论他们的在研疗法,一款针对镰状细胞贫血症(sickle cell disease)的基因编辑疗法,他说:“John,有些事情具有里程碑意义,并且在将来十年内都会被铭记,有些不是,包括我们的论文。但是,镰状细胞贫血症治愈性疗法的问世,将一直会被人们记得。


这也正是我们今天所要探讨的。当我们经历了行业的整个发展过程,从现在开始的10年、15年乃至20年后,我们将迎来哪些值得写进记忆的变革?今天的多位嘉宾在开发新药和推进临床转化方面都富有经验。我想从(生物学的)变化开始谈起,正在发生的生物学突破为下一代疗法奠定了基础,我们将在一段时间后看到这些变化的影响。


Laura,你在行业里参与过各种不同的工作。从你的角度看目前生物学的整体发展,什么样的重大突破将改变行业格局?


Laura Shawver博士:我们可以从基因编辑开始说起。大约有7000种不同的疾病是因为我们DNA中的一个字母错误而引起的,而现在我们可以通过编辑这些字母来治疗疾病,这对于部分疾病来说确实具有不可思议的意义


当然,还有许多其他种类的疾病,它们更复杂,还没有被很好地理解,涉及不同类型的突变。有些不是DNA层面的问题,有些我们只能以传统方式来治疗。


回顾20年前,1998年赫赛汀(Herceptin)获批,这在当时是一款革命性药物。当时患有HER2阳性乳腺癌的女性只有大约6个月的生存期。如今,HER2阳性乳腺癌女性中有50%能够被治愈,但还有50%的患者仍然需要额外的治疗


生物学方面的另一项改变是,整个行业的科学家和临床医生都正在思考如何开发具有治愈潜力的药物。说回Vertex公司及其发布的最新数据,我们应该在整个行业、所有疾病中都这样做。


当然,我的工作领域主要是癌症,多年来我们一直专注于改善无进展生存期(PFS)。现在,我们关注的是,如何使更多得到“治愈”的患者,不断延长被治愈的时间。这也是我们在行业中经历的转变。


John Carroll先生:Nello,请谈谈你的看法。


Nello Mainolfi博士:很高兴今天参与这个对话。说到生物学发现, 我认为,目前的生物学对疾病的理解仍然有限。从这个角度出发,随着我们持续不断推进这些惊人的技术发展,增进对如何调节疾病的理解,是整个行业都在努力的事情


正如你提到的基因组革命,在过去十年中,我们已经能够越来越多地了解基因和蛋白质在许多疾病中的作用。我们已经能够理解什么是药物靶标,找到可以通过现有技术以及所需发展新技术来进行药物治疗的蛋白质。通常,我们谈论的是CRISPR等技术。从早期抗体研究开始,在过去的10年、15年中,也出现了其他技术,比如RNAi等所有基于核苷酸的疗法。


新近发展的蛋白降解疗法就是很好的例子。我们如何不断增加可成药的蛋白质组的比例,从10%、15%、20%一直增加,不断减少因“不可成药蛋白”而无法治疗的疾病?在接下来的20年中。我会关注两点,一是使用我们所讨论的所有新技术,来扩展可成药的蛋白质组。第二点是,针对肿瘤学中携带致病突变的人群,或是针对特定基因的单基因疾病,我们不仅有靶向治疗,还可以开发出解决非病理学问题的疗法,开辟新的疗法途径


▲Nello Mainolfi博士


John Carroll先生:很多事情都是在过去几年中发生的。Alnylam已经成立了约17年,并推动了首批RNAi药物的开发。对于划时代的变化和实现这一目标所必需的要素,Yvonne,你有很多经验。从行业全景而言,无论是RNAi的现状还是药物开发的任何其他特定方面,现在正在发生的事情中,你认为哪些正在推动重大变革的发生?


Yvonne Greenstreet女士:我要强调的是,实现这一点需要很长时间。可能长达20年。通常,一项科学发现从最初获得诺贝尔奖和发表Nature论文,到转化研发出首个药物并应用于临床,可能已经过去了20年。因此,我假设这是在将在很长一段时间内发生的巨大变化。


正如其他嘉宾讨论过的,我认为,目前在细胞和基因疗法领域所采用的方法将不断发展。可治疗的疾病范围也会不断扩大,对患者健康带来深远影响。生物学可能会发生一些根本性的变化,这将很重要,并且可能会在20年内改变格局。但其中一些新技术需要很长时间才能引起人们的关注。我们将会看到,现有的一些创新治疗模式的不断发展。


John Carroll先生:从20年的时间长河里看待技术变化非常有意思。一开始,你会看到涌入不同领域的初步想法。很多人对此进行投资,很多人涌入相关领域,但随后事情并没有完全按照人们所设想的方式发展,比如干细胞疗法等等。热潮褪去,会有一段冷却期,但人们最终还是会收获一些有意思的新成果,有机会做一些完全不同的事情,实现目标。


Chris,你怎么看待这个问题?我们刚刚聊到,从源头的科学突破到应用成果问世,通常需要相当长的时间积累,但我们也看到(在疫情之下)一款新疫苗的开发只用了短短几个月。从生物学以及我们进行生物学工作的角度,哪些机会能带来巨大的改变? 


陈智胜博士:John,很高兴聊聊这一点。正如你提到的,mRNA新冠疫苗确实是了不起的成就,但(距离技术萌芽)距今已有近20年的时间。20年对新药研发行业来说其实很短。Laura提到赫赛汀,从杂交瘤技术到赫赛汀问世的时间是20年,从赫赛汀到最近的PD-1抑制剂也有20年之久。


从杂交瘤技术到制造出多种抗癌药物,我们花了大约40年的时间。mRNA疫苗也是相似的。但从更长的历史角度来看,目前的靶向药物大多集中于一个靶标。因此,希望在未来20年中,我们可以同时靶向多个治疗靶标。比如ADC将抗体和小分子药物组合在一起,双特异性抗体,甚至四特异性抗体等具有多重模式的案例也将不断出现。因为对于大多数疾病而言,它们仍然有复杂的病因。


陈智胜博士


如何提高研发效率



John Carroll先生:在过去五年里,我观察到的一点是,每当出现行业突破,也是我们对疾病原理、治疗机制有了新洞见的时刻。比如癌症中的KRAS等靶点,人们知道如何去结合KRAS G12C突变体中的“口袋”,从而靶向这个“不可成药”的靶点。这正是安进(Amgen)公司和其他一些公司现在正在做的。但是同时不可避免的是,人们会认为疾病和治疗的机理已经得到了理解,然后很快会集中研究同样的方向。这一现象在癌症领域尤其明显。


这种情况是好事吗?如果我们将这些重复研究的精力放在其他方向,会不会反而可能取得更快的进展?还是我们不可避免地会有这种“浪费”?


接下来请大家就此谈谈各自的观点。Yvonne,请你先谈一谈。


Yvonne Greenstreet女士:我不这么看。如果多个公司追求的目标完全相同,那么整个行业系统显然存在效率低下的问题。但事实上,随着时间推移,技术会不断改进,第一代疗法可能不是最好的,你需要第二代、第三代疗法。因此,我认为,整个行业里,最好的科学家竞相尝试最好的想法,这其实意味着最终可能会获得更好的结果,虽然这个过程会显得有些效率低下


Nello Mainolfi博士:这是一个很好的问题。我认为,一旦生物学理解或技术有了飞跃发展,行业中自然会涌现出一些想法,并尝试寻找最佳解决方案。你提出了关于KRAS突变(成为热门研发靶点)的现象。这些进展源自学术界的重要研究,新药研发行业紧随其后开展了大量工作。对于这样的生物学问题,最好的解决方案是用不同的技术来尝试。针对KRAS突变,大多情况下是研发小分子药物,但是如果还有其他解决方案,我也不会感到惊讶。


当我们在考虑技术本身(而不是特定疗法)时,我倾向于在研发早期就深思熟虑。这包括了抗体,或是RNAi,或是ADC药物,以及蛋白降解疗法。一些公司在mRNA疗法方面的研发尝试,正在解决生物学的难题,使我们真正利用技术的力量。比如,如果人们发现mRNA可能找到了最佳应用场景,很自然,后续重点可能将放在开发其他新方法上。虽然我没有参与RNAi的相关工作,无权点评,但在RNAi技术方面,还有很多探讨是在尝试弄清楚这种技术的目的,正确的靶标是什么。而现在我们可能正在将这种技术的应用范围拓展到更多患者中。


而关于蛋白降解,我们在过去5年、7年里就已经开始谈论蛋白降解,但请记得,这一技术也经历了20年的发展。蛋白降解的研究在2004年获得诺贝尔化学奖,但直到2019年,才有第一款靶向蛋白降解疗法进入临床试验。虽然通过对蛋白降解机制的分析,我们发现了ImiD(免疫调节性酰亚胺药物)及其类似物,这些是蛋白降解领域的先驱药物。但如果从更具针对性的蛋白降解疗法来看,2019年才是蛋白降解技术(从基础科学实现临床转化)的第一年。


再次强调,从2000年发表第一篇论文,到2004年获得诺贝尔奖,(到2019年第一款在研药物进入临床研发阶段),这将近过去了20年。我们在过去十年里所花的时间,是在了解技术的适用性,以及正确的机制和正确的靶标到底是什么。我认为,蛋白降解技术仍然处于初期阶段。


我希望,随着行业发展,以及行业合作进行生物技术创新、提高新药研发效率,我们也能学会更有效地选择正确目标并在研发过程中合作互补,从而实现技术的应用


John Carroll先生:一方面,我们在同一个领域会取得多项成果,但另一方面,通常也有不少失败案例。整体而言,很多研发工作都会得到阴性结果,这个比例可能在90%甚至更高。


背后有很多不同的原因。在投入产出比,以及研发工作是否可持续方面,这给行业带来了很大压力。Laura,我想知道你怎么看待这些现象?你在工作上需要评估这些相关的风险和失败的几率。你认为研发效率会出现变革吗?还是行业已经陷入瓶颈了?


Laura Shawver博士:John你说得没错,新药研发行业的失败率很高。但如果我们进一步分析,就会发现有不少成功案例也是来自之前失败过的公司。Chris提到了杂交瘤技术和抗体,这些技术在获得成功前也经历过失败。Yvonne,你对此也很了解。mRNA和RNAi疗法在成功前也经历过失败,像蛋白降解疗法和ADC药物也一样。


几乎所有新技术都需要一群人来推动其发展,即便没有成功,我们也可以从中积累经验。我认为,多家公司在同一领域有所投入是一件好事。这对患者也很有帮助,因为这可以确保我们以最快的方式为患者提供最好的药物。


当然,从行业而言,我们应当始终寻求降低失败率的方法。但是我们也要记住,我们正在采用最前沿的创新技术。20年前还没有CRISPR技术,也没有细胞疗法。我们现在的成果,也是源自许多的失败和积累。如果从结果来看,这最终有益患者


Yvonne Greenstreet女士:我认为在构建平台和降低平台风险方面,我们还需要付出很多努力。一旦实现这一目标,就可以逐步提高研发效率。例如,(Alnylam公司)RNAi平台经过多年发展,我们能够在2018年推出第一款药物,而不久后的现在,业内已经有4款RNAi疗法获批。我们需要在研发初始阶段就大力投入。


如果你能够通过平台获得成功,那么其实成功率就会变得特别高,尤其是我们采用的策略是围绕基因层面已验证并且具有生物标志物的治疗目标,这可以让我们评估早期成功的迹象。由此,你可以在相对较短的时间里,以较低的风险,研发出不少可满足广泛患者需求的药物。


▲Yvonne Greenstreet女士


John Carroll先生:没错。Chris,请谈谈你的观点。


陈智胜博士:众所周知,在药物研发的商业化过程中,我们需要行业多方力量的参与。由于失败的风险,我们也需要多方力量。这是新药研发行业的本质。


John Carroll先生:关于Alnylam,有意思之处在于,他们选择了正确的方向。建立平台花了很长时间。在积累到一定程度之后,这些新药才得以问世


这也完全改变了投资者对RNAi这一特定领域的态度。他们了解了RNAi的工作原理,发现其他公司也可以研发出RNAi药物,并且可以应用于很多不同的疾病。我对平台的运作方式很感兴趣,因为许多新兴公司,比如Moderna和BioNTech,以及mRNA领域的公司,都认为这一平台在很多方面都完全是革命性的,而蛋白降解疗法可以在各种不同的疾病中得到应用。


Chris,你对于行业平台富有经验,你是否观察到现在哪种特定的新平台比较受关注?在mRNA之后,下一个加速新药研发的平台是什么? 


陈智胜博士:除了RNA和RNAi平台,我认为,接下来的几年中(将迸发潜力的)可能是基因疗法平台和ADC药物平台,可能会有很多应用。从ADC来说,第一款ADC药物大约20年前就获批了,但是最近ADC在三阴性乳腺癌中取得积极进展仍然是大新闻。目前只有少数ADC获批。


在未来一年中,如何让ADC更有效地用于不同的生物学、不同的疾病?此外,获批的双特异性抗体也不多。因此,你将在这个领域看到很多投入。


John Carroll先生:Nello,你的看法是?


Nello Mainolfi博士:说回到平台的概念,当一项新的技术出现后,显然有很多事情要做,就像我之前说过的,了解技术的工作原理,确保能找到合适的应用场景。


如果你看看那些已经发展了广阔平台并且在临床和商业上取得成功的公司,就会发现这些公司都是通过投资改进平台技术的方法来发展平台的。如果你对一个新的平台采取机会主义的态度,比方说,我有一些非常酷的东西,例如针对(蛋白)降解技术的蓬勃发展,我会去追求未知靶点X,或者是靶点Y或Z,也许能找到5个靶点。


只增加靶点的数量,而不发展平台,取得成功的可能性会降低。而我想强调关键的一点是,我们不仅要了解特定平台的运作方式,还要了解如何不断改善平台,让它更高效,更安全,更有针对性。而这就是这些平台获得成功的方式,这也是我们需要继续思考的。并且我认为这也是成功可能性增加的来源。


John Carroll先生:说到效率,有各种新技术旨在提高药物开发的效率。而其中最为庞大的一个,或者说最受瞩目的一个新技术就是人工智能,机器学习。我们已经看到了这个领域一些非常重要的努力。还有非常多雄心壮志的计划,打算在很短时间内实现目标。人工智能可以在短期内就能带来显著变化吗?还是需要长时间验证并发展成熟呢?Yvonne,你怎么看?


Yvonne Greenstreet女士:我认为人工智能技术肯定有一席之地,但距离技术成熟并足以让我们发现一整套全新的可以继续开发的靶标,还需要一段时间。我确实认为在遗传领域已经完成了很多工作,例如我们与英国生物样本库(UK BioBank)等合作的一些大型数据库。这些工作也带来了一些成果。但我认为如果说为药物发现带来革命性的变化,我们还有一些路要走。


Laura Shawver博士:我想人工智能技术的影响就在当下。如果我们回顾过去,20年前,克隆一个基因还需要很长的时间,而现在一个高中生可以在一周内完成。


现在,我们正处于人工智能正产生影响的这一过程中,它还不是主流,但20年后,它一定会成为主流。很多公司现在正在应用它来发现新的结合域,以便更好地了解如何优化化学工程技术来改善药物的特性。随着时间的推移,人工智能发展的步伐会加快,但我相信就在此时此刻,人工智能技术正被用来解决药物发现的问题。


John Carroll先生:Chris,你的看法呢?


陈智胜博士:我认为人工智能和机器学习可以对我们现有的(新药研发)流程做很多调整,但是它确实还没有到改变整个流程的程度。不过如果从这个意义上来说,我们已经看到了改善。比如,我们用人工智能来优化DNA的序列,研发出疗效更好、产量更高的抗体,在这方面业界已经做得很成功了。但根据我们的经验,生物学数据集规模太小,人工智能就无法产生巨大的影响,这就是为什么我还没看到(人工智能对全流程的影响)...  我无法说我的预测与Laura的预测有多大的不同,也无法预测人工智能要花多长时间来完成全流程的变革,比如把研发时间从8年缩短到5年。


John Carroll先生:我在人工智能领域看到的一个有趣的现象是,每一个涉及研发的大公司都在涉足人工智能领域,不一定是因为现在、今天或是下周、下个月、明年或诸如此类的时间就会应用上人工智能技术,但他们知道从现在起的10年或15年后,它将会有所作为,而那时候他们不想落伍于时代。你不会因为置身事外就真的不受技术革命的影响。这是每个人(每家公司)都非常害怕发生的事。而我们也的确看过很多这样的例子。


▲John Carroll先生


解决药物可及:无国界的挑战



John Carroll先生:接下来我想继续讨论的下一个部分。这部分涉及全球范围内的药物可及性。全球化背景下,我们需要改变哪些现状,让世界上每个人都能获得药物。


什么让改变迫在眉睫?以及未来20年,我们是否会看到一些划时代和市场性的变化,比如全球范围药物可及性如何解决、如何处理,我们是否会在全球范围做得更多,更好地理解全世界正在发生的事情,因为这不仅局限于某个国家,而是一个无国界的问题


就(药物)可及性方面而言,你们都看到了哪些正在发生的进展?全行业和全世界正在发生怎样的变革?Nello,先从你开始好吗?


Nello Mainolfi博士:可及性的影响力和市场情况都有明显转变。从公司层面看,我们非常关注美国。首先因为市场的存在,而且这里是最大的市场,也是允许我们发挥最大创新力的市场。但是很明显,现在其他地区也需要同样的关注。我们需要考虑全球化的临床试验监管策略的问题。最终是要解决药品准入与可及性问题。


如果我们只从终端用户的角度来看,这会非常复杂,因为在药物的发现和早期开发之间,有太多的挑战,然后才是解决药物可及的问题。但是如果我们有一个更加全球化的监管环境,我们也许将会有更好的方式来考虑药物的可及性问题


John Carroll先生:Yvonne,你可能有很多机会去思考全球市场和全球准入等相关的议题。你在这方面富有实际经验,你认为,一般的生物医药公司,真的都认为这是非常复杂的难题吗?有没有什么方法可以加速药物的获取或加快整个行业正在经历的全球化的进程?


Yvonne Greenstreet女士:显然,人们可以想象20年后会有一个完全不同的世界,但是把重点放在当下也很重要,毕竟患者正在等待。如果我们有可以广泛应用的技术,我们需要考虑如何用最好的方式把他们带给患者。


各位可能知道,例如在Alnylam公司,我们已经实施了一些非常有创造性的基于价值的举措,实际上这是非常有效的,无论是在美国还是欧洲。这确实帮助我们确保至少在发达国家的市场中,获得我们的药物没有阻碍。


我们现在开始思考如何满足传统西方市场之外的患者需求。当你面对高成本的技术,而这些技术是针对罕见病甚至更小众的疾病的时候,事情就没那么简单了。我希望随着我们将技术应用拓展到一些(患者基数)更大的疾病上,例如,我们与Vir Biotechnology有一个乙肝病毒的合作项目,当我们开始将技术应用到更大的人群中时,这给我们提供了更多的灵活性,去考虑如何以创新的方式提供药物,也许可以考虑基于人口水平来提供药物。


John Carroll先生:在过去的20年里,全球化取得了巨大的进步。如果你们把今天和2000年的情况比较,起码在药物开发和最终推向市场的方式上,全球有了更多的互动。尽管可能还存在许多差距,也许也存在许多问题,但我们已经取得了一定的进展。在(药物可及性)这方面已经有了真正的牵引力。Chris,回顾20年前,当下现状,并展望20年后,行业会变得更全球化吗,会在这个基础上进行运作吗?


陈智胜博士:当然。从工程师的角度,我对Yvonne所说的技术成本也有着不同的看法。作为工程师,我们(需要思考)如何生产那些复杂的产品,从而降低其中的成本?20年前,抗体(的生产成本)可能是100美元/克,而现在,我们也许可以把成本降低到20-30美元/克。未来,我们能实现10美元/克吗?


从全球视野来看,美国和欧洲已经为这个行业做出了巨大的贡献。显然,最近中国的生物技术产业也在蓬勃发展。这里有巨大的未竟医疗需求。你必须在中国研发“first-in-class”或“best-in-class”药物。你可以看到整个行业的巨大变化。


John Carroll先生:Laura,你对此有何看法?


Laura Shawver博士:刚才Nello谈到我们需要做更多的工作,除了基因组学之外,还需要将蛋白质组学引入到患者的个体化治疗中。而我认为全球化的方式是真正把这些个体化治疗也带到全球范围内。如果你考虑到某些疾病的突变水平是0.5%,我们能想到的任何一个特定市场都不会很大,但是如果你考虑的是全球范围,把这样的药物带到全球范围将是非常有意义的。


我们在个体化层面上理解疾病的速度每年都在加快。20年后,正如Nello所说的,各种疾病都将涉及到一整套核心的检测。就在2011年,我们第一次广泛地开始为癌症患者实施基因组学和基因测序。如今,我们还没有对每个癌症患者进行这样的治疗,也许在临床试验中你会这么做。但实际上,如果我们能够在全球范围内为每个患有这种疾病的人进行这种个体化治疗,并考虑运用不同的技术手段,我们就拥有了巨大的机会。


▲Laura Shawver博士


新冠疫情带来的行业思考



John Carroll先生:最后一个话题是关于新冠时代的,我希望得到每个人的反馈。在座的每个人都在新冠前时代长大,过去的一年里,我们经历了Zoom线上会议等等,每个人都做出了巨大的改变,我对此印象非常深刻,因为这些改变发生的速度非常快。


我们看到整个行业的加速发展速度,比我过去报道行业的十八年里所看到的都要快得多。它在许多不同的方面都表现得相当出色。我想很多人值得我们为他们鼓掌,因为这是一个聪明的行业,很多富有才智的人在这个行业里工作,很快就能把事情掌握透彻。但我们现在进入了后新冠时代。这个行业本身已经发生了变化,它改变了药物开发的方式


我们将很快迎来后新冠时代,而这和我们所成长的新冠前时代并不相同。希望在很短的时间内,疫情相关的一切都能很快结束。那么,对于后新冠时代,展望未来,会有哪些改变将继续存在呢?Laura,当下有什么会让你、你的后代和其他所有人都感到惊叹的?


Laura Shawver博士:首先,我们还需要人们在实验室里做实验,人们也确实还在做实验。我们需要制造药物的人,人们也仍然正在制造药物。我们还需要临床医生来治疗病人并进行临床试验。


但一些改变确实将继续存在。比如没有人需要去临床试验的现场与研究人员会面,以监测临床研究。现在所有这些操作都是远程完成的。然而,患者还是必须前往临床试验点。如果我们能改变这一点,就能帮助更多的患者能参加临床试验,因为即使在后新冠时期,未来若干年的出门旅行可能还是会受到一定影响。那么,我们如何把试验带到病人身边,而不是让病人去参加试验,从而来重振我们的临床试验?这将是我希望能看到实施的一个想法


John Carroll先生:从企业的角度来看,Yvonne,除了研发方面,在整个公司所处的大环境方面,你是否也看到了很多变化?


Yvonne Greenstreet女士:说实话,我在这场疫情中印象最深刻的是,每个人如何团结起来并以惊人的速度研发疫苗。全行业有如此重要的贡献,是因为有合作,因为有投资。我想我们将从中吸取一些教训,或许其中一些方法可以应用到其他一些急需的领域。


从更商业的角度看,正如你所说的,我们所有人都聚焦最需要做的事情,这给我留下了深刻的印象。我想我们已经变得非常以患者为中心了,以便在家庭环境中就能为患者提供药物治疗。这是我们能够做到的,确保他们能够继续接受治疗。在临床试验中,这确保我们能够完成临床试验的交付。


总结而言,有几件事确实让我印象非常深刻。第一,科学和创新在为人类排忧解难这方面起到了多么不可思议的作用。第二,我们可以多么地以患者为中心,跨越临床试验和市场领域的挑战来实现我们的使命,为有需要的人们提供重要药物。


John Carroll先生:这的确是个非常具有创新性的行业。本次2021药明康德全球论坛的另一位嘉宾,Verve Therapeutics首席执行官Sekar Kathiresan先生也和我讨论过这个问题,他从事于为心血管疾病做基因治疗的领域。他想出了一个快速进行新冠检测的点子。这种检测可以很快得出结果,这样他们就可以让做临床研究人员回到实验室。


这起初是他和一些在Broad研究所(Broad Institute)的朋友们提出的想法,但他们很快实现了这一想法,我在波士顿地区遇到了大约90家使用这种检测的公司,我乐于看到类似这样的情况。


Chris,我想会有很多朋友说:“红眼航班已经消失了”。我想他们永远不会想回到过去,就像我们现在通过Zoom就能做到,而不用(和过去一样)赶飞机。你怎么看?


陈智胜博士:我想这是关于花太多时间带来的急迫感。如果研发出一种疫苗或是中和抗体,一年就可以做到,为什么要花费12年、甚至20年呢?


我认为,在新冠后疫情时代,我们在开发疫苗和新冠抗体上所积累的经验,也可以应用到小分子药物的研发上。如果我们能把学到的经验和教训应用于癌症或罕见病领域,这些患者为什么要等20年之久呢?我觉得新冠疫情为我们上了一堂课。


John Carroll先生:Nello,你认为一年后的生物技术行业会和一年前的一样吗?


Nello Mainolfi博士:我希望全世界从这次新冠疫情中学到的一件事,那就是生物医药技术可以为人类做些什么。这是一个我们没有预料到的问题,全行业聚集在一起,以一种无私、协作和非常高效的方式在解决这个问题。全世界从这次新冠疫情中学到的另一件事是,也许要给生物医药行业点赞,快速实现了原本需要几年来做到的划时代的变革。


而对我本人来说,回到我们日常工作中的一个变化是,显然我们不会再出差去参加本可以通过电话进行的那些会议。不过另一些时候,人们出现在工作场合还是很重要的。我认为人情味是永远不会消失的,但是如今开展业务的效率显著提升了,我们的能力也显著提升了,特别是在商业对话方面,包括IPO,我们今年完成了一个线上IPO,用了三天半的时间,这在新冠疫情之前显然是闻所未闻的。我希望在可预见的未来,我们会保留这样的变化。


John Carroll先生:当我们在一年之后再进行这次对话时,(希望)我们实际已经取得了三年的进步,但压力依然存在。我相信会是这样的情况。对我来说有趣的是,看着这整个过程发生,你在很短的时间就可以取得巨大进步。


现在很有意思的是,我们会有更高的期待,觉得为什么以前疫苗开发要那么久?因为这次10个月就完成了这个过程。未来我们会看到许多不同的变化,包括期望值的变化,以及我们对行业本身和每个参与者的预期。


我们今天的讨论到此结束了,再次感谢大家的支持。再见!


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