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2021年7月15日，Shape Therapeutics宣布完成一项1.12亿美元的Ｂ轮融资。本轮融资的资金将用于推进Shape的RNA相关技术平台的发展，加快为患者开发突破性的新一代RNA疗法。
Shape已经开发了一套技术平台，广泛支持RNA靶向、RNA编辑和RNA替换，以向具有高度未满足需求的遗传病患者开发并提供有效的潜在疗法。许多基因编辑疗法，如CRISPR或碱基编辑（base editing），均依赖于外源蛋白，因此可能引起机体免疫排斥与严重的毒副反应。而Shape通过在患者体内使用短链的指导RNA，募集细胞中的天然蛋白酶编辑器（如ADAR），以靶向修饰神经退行性、肿瘤、代谢和罕见遗传疾病中的突变或特定基因，从而限制了与免疫原性、细胞毒性或基因编辑技术脱靶损伤相关的风险。
▲45%遗传性疾病患者的基因会发生突变或缺失，导致无法合成功能正常的蛋白质（左）；Shape的RNAfix平台能够通过利用体内的天然蛋白酶编辑器，直接靶向修饰mRNA碱基（中）；而其RNAskip平台可以识别提前终止密码子，校正tRNA翻译（右）（图片来源：Shape公司官网）比如，针对密码子点突变引起的疾病，通过利用作用于RNA的腺苷脱氨酶（ADAR），其专有的RNAfix平台能够直接在体内靶向和修饰RNA。而对于由于终止密码子提前出现的基因突变引起的疾病，其RNAskip平台使用一种专有的抑制性tRNA，能够识别这些终止密码子，让蛋白转译能够继续进行，产生具有完整功能的蛋白质。
▲Shape联合创始人兼首席执行官Francois Vigneault博士（图片来源：Shape公司官网）Shape联合创始人兼首席执行官Francois Vigneault博士表示：“我们此前见证了mRNA技术在疫苗方面的强大功能。现在RNA疗法正在进入新纪元，新一代mRNA技术有望在广泛的治疗领域，潜在预防或治疗多种复杂疾病，包括帕金森病、阿尔茨海默病、α-1抗胰蛋白酶缺乏症和Rett综合征。我们感谢投资者对我们的支持与信心，并将继续利用RNA疗法的潜力来重新定义遗传疾病的标准治疗。”本轮融资由德诚资本（Decheng Capital）和Breton Capital共同领投，参与者包括Willett Advisors、New Enterprise Associates与Mission BioCapital。参考资料：
[1] Shape Therapeutics Secures $112 Million in Series B Financing to Advance Breakthrough RNA Technology Platforms to Democratize Gene Therapy. Retrieved July 15, 2021, from https://www.globenewswire.com/news-release/2021/07/15/2263498/0/en/Shape-Therapeutics-Secures-112-Million-in-Series-B-Financing-to-Advance-Breakthrough-RNA-Technology-Platforms-to-Democratize-Gene-Therapy.html
[2] EXCLUSIVE: Shape Therapeutics raises $112M in bid to make RNA editing — and a whole lot else — a reality. Retrieved July 15, 2021, from https://endpts.com/exclusive-shape-therapeutics-raises-112m-in-bid-to-make-rna-editing-and-a-whole-lot-else-a-reality/
注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
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