速递 | 首款！FDA批准儿童肝脏疾病创新疗法

▎药明康德内容团队编辑

Mirum Pharmaceuticals公司今日宣布，美国FDA已经批准Livmarli（maralixibat）上市，用于治疗1岁以上Alagille综合症（ALGS）儿童患者的胆汁淤积性瘙痒。新闻稿指出，Livmarli是用于治疗这一罕见肝脏疾病的首款FDA获批疗法。

Alagille综合症是一种罕见的遗传病，患者的胆管先天发育不良，导致胆汁在肝脏内积累，阻止肝脏正常工作。ALGS可累及肝脏，心脏，肾脏和中枢神经系统等身体器官。15%-47%的患者最终需要进行肝移植。严重瘙痒是该疾病的主要特征，在3岁左右的患者中最为常见。

Livmarli是一款口服的选择性顶端钠依赖性胆汁酸转运蛋白（ASBT）抑制剂，ASBT介导小肠内胆汁酸的吸收，并帮助其循环回肝脏。Livmarli可以使更多的胆汁酸随粪便排出，防止过量胆汁酸积累，控制与胆汁淤积性肝病相关的极度瘙痒。它曾经获得FDA授予的突破性疗法认定。

▲Livmarli的作用机制（图片来源：Mirum公司官网）

Livmarli的批准是基于关键性2b期临床试验的结果，试验结果显示，与安慰剂相比，接受Livmarli治疗的患者瘙痒显著下降并且维持4年。

“Alagille综合症患儿受到胆汁淤积性瘙痒的折磨，他们的睡眠受到影响，因为不断抓挠皮肤会出血和结痂。”多伦多病童医院（The Hospital for Sick Children）的儿科肝病学家Binita M. Kamath博士说，“由于没有获批疗法，很多患儿最终需要接受肝移植这样的重大手术来治疗难治性瘙痒。Livmarli的批准意味着Alagille综合症治疗范式的转变，为很多长期受到瘙痒困扰的家庭带来了希望。”

参考资料：

[1] U.S. FDA Approves LIVMARLI (maralixibat) as the First and Only Approved Medication for the Treatment of Cholestatic Pruritus in Patients with Alagille Syndrome One Year of Age and Older. Retrieved September 29, 2021, from https://www.businesswire.com/news/home/20210929005810/en/U.S.-FDA-Approves-LIVMARLI-maralixibat-as-the-First-and-Only-Approved-Medication-for-the-Treatment-of-Cholestatic-Pruritus-in-Patients-with-Alagille-Syndrome-One-Year-of-Age-and-Older

[2] Phase 2 placebo-controlled withdrawal study of the ASBT inhibitor maralixibat in children with Alagille syndrome, Retrieved October 28, 2019, from https://mirumpharma.com/wp-content/uploads/2019/07/ICONIC304_EASL2019_oral_presentation_final.pdf

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