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2021年10月8日，ChemoCentryx宣布，美国FDA已批准口服选择性补体5a（C5a）受体抑制剂Tavneos（avacopan）上市，与标准疗法联用，辅助治疗两种主要的抗中性粒细胞胞浆自身抗体（ANCA）相关血管炎：显微镜下多血管炎（MPA）和肉芽肿伴多血管炎（GPA）。ANCA相关血管炎是一种罕见且严重的自身免疫性肾病，存在高度未满足医疗需求。新闻稿指出，这是十年来，FDA首次批准ANCA相关血管炎药物，也是FDA批准的首款口服补体C5a受体抑制剂。
ANCA相关性血管炎是一种由于C5a补体途径的过度激活，进一步激活中性粒细胞，导致炎症和小血管破坏的全身性疾病，会引起器官损伤和衰竭。目前，ANCA相关血管炎的治疗包括非特异性免疫抑制剂（环磷酰胺或利妥昔单抗），联合每日糖皮质激素长期给药，这可能导致显著的临床风险，包括因感染导致的死亡。Avacopan通过精确阻断位于中性粒细胞等炎症细胞上的C5a受体，阻止这些细胞受到C5a的激活，降低炎症损伤。
该批准获得一项关键性3期试验的积极结果支持。来自331例多血管炎和肉芽肿伴多血管炎患者的数据表明，根据伯明翰血管炎活动评分（BVAS），在治疗第52周时，avacopan组的缓解率优于标准治疗。
▲在治疗第52周时，avacopan组的缓解率优于标准治疗（图片来源：参考资料[2]）
具体而言，在治疗第52周，avacopan组65.7%的患者观察到持续缓解，对照药物组为54.9%（非劣效性P<0.001；优效性P=0.007）。安全性方面，37.3%接受avacopan治疗的患者和39.0%接受对照药物治疗的患者发生严重不良事件（不包括血管炎恶化）。ChemoCentryx总裁兼首席执行官Thomas J. Schall博士表示：“今天是ChemoCentryx历史上的一个重要里程碑，为患有这种使人衰弱和致命疾病的患者提供了新的希望。我们期待在未来几周内尽快将Tavneos提供给临床医生和患者。”[1] ChemoCentryx Announces FDA Approval of Tavneos™(avacopan) in ANCA-Associated Vasculitis. Retrieved October 8, 2021, from https://www.globenewswire.com/news-release/2021/10/08/2311086/19219/en/ChemoCentryx-Announces-FDA-Approval-of-Tavneos-avacopan-in-ANCA-Associated-Vasculitis.html[2] Avacopan for the Treatment ofANCA-Associated Vasculitis. (2021). New England Journal of Medicine, 384(21),e81. https://doi.org/10.1056/nejmc2104672免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
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