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近日，Intergalactic Therapeutics公司完成7500万美元的A轮融资。该公司专注于开发非病毒基因疗法，其突破性平台基于两种专有技术：1）共价闭合环状DNA（C3DNA），它的特点是不会整合到宿主基因组中和导致不良的免疫反应，且允许递送大型基因；2）利用脉冲电场局部递送基因疗法的先进系统（COMET）。
基于病毒载体的基因疗法已经有多个项目进入临床发阶段，然而它也有一定的局限性。病毒序列可能激发人体的免疫反应，带来潜在副作用或降低基因疗法的效果。有的病毒载体可能整合到宿主的基因组中，带来潜在致癌风险。Intergalactic公司利用合成生物学设计的共价闭合环状DNA能够被细胞摄取并表达。而且，它使用无细胞制造流程，不含病毒或细菌序列，因此不会被免疫系统识别，使C3DNA能够像内源性基因一样发挥作用，从而增强基因表达的持久性，并且允许重复给药。Intergalactic的创始人和首席执行官Michael Ehlers博士表示：“我们的C3DNA系统可以递送大型基因，并表达多个基因，实现一次给药的治疗持久性，也可以轻松重新给药。此外，C3DNA高度适用于多种先进的递送技术，包括我们的COMET递送系统，能够在需要的地方精确地进行局部基因治疗。”参考资料:
[1] ATP Unveils Non-Viral Gene Therapy Innovator Intergalactic Therapeutics with $75 Million in Series A Funding. Retrieved October 7, 2021, from https://www.prnewswire.com/news-releases/atp-unveils-non-viral-gene-therapy-innovator-intergalactic-therapeutics-with-75-million-in-series-a-funding-301394701.html
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