速递 | 开发新一代体内基因编辑疗法，Moderna达成战略性合作

▎药明康德内容团队编辑

2021年11月2日，Moderna宣布与Metagenomi达成一项战略研发合作，专注于推进新的基因编辑系统在人体内的治疗应用。该合作将结合Metagenomi的新型CRISPR基因编辑工具，并利用Moderna先进的mRNA平台与脂质纳米颗粒（LNP）递送技术，以开发针对严重遗传疾病患者的治愈性疗法。

Metagenomi的基因编辑发现与开发系统的基本策略，是从大量宏基因组数据开始，使用先进的基于人工智能的云计算，从大自然中发现天然核酸酶，再改造生成基因编辑疗法。Metagenomi已经测试了数百种新的基因编辑工具，并验证了它们在人类治疗中的实用性。

▲Metagenomi的核酸酶发现引擎（图片来源：Metagenomi公司官网）

根据合作条款，Metagenomi和Moderna将针对未公开的靶点推进一系列体内基因编辑治疗药物。Metagenomi将利用其庞大的基因编辑系统工具箱，结合Moderna先进的mRNA和LNP技术，开发针对遗传疾病的下一代疗法。此外，Metagenomi将获得现金预付款，并有资格获得未来的开发、监管和商业里程碑付款，与产品净销售额的分级特许权使用费。

Metagenomi的首席商务官Jak Knowles博士表示：“解锁基因编辑的治疗潜力需要一个长期的承诺，来开发体内传递和基因修复的最佳技术。”

“Metagenomi已经证明了其专有的宏基因组学方法的威力，这种方法利用地球的自然资源来发现下一代基因编辑工具，并具有解决多种疾病的潜力。”Moderna Genomics（Moderna新成立的致力于基因组编辑的公司）总经理兼首席科学官Eric Huang博士评论道，“他们的发现平台和专业知识将扩大Moderna的创新性体内基因编辑疗法管线，以解决显著未满足的医疗需求。”

参考资料:

[1] Moderna and Metagenomi Establish Collaboration to Develop Next-Generation In Vivo Gene Editing Therapeutics. Retrieved November 2, 2021, from https://www.businesswire.com/news/home/20211102005512/en

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