▎药明康德内容团队编辑
Apellis Pharmaceuticals今日宣布，美国FDA已经授予其玻璃体内注射药物pegcetacoplan优先审评资格，用于治疗由年龄相关性黄斑变性（AMD）引起的地图样萎缩（geographic atrophy）。PDUFA的预计日期为2022年11月26日。
地图样萎缩是一种晚期的年龄相关性黄斑变性，是导致患者失明的主要原因，影响全世界超过500万人。地图样萎缩病变是一种平均历时2.5年，渐进式地蚕食负责中央视力的黄斑中央凹（fovea）部位的疾病，这项进展性的疾病严重地损害患者的视觉功能、独立性以及生活品质。此疾病是由于过量补体活化引起不可逆病变，导致视网膜细胞受损所导致。目前仍然没有批准用于治疗地图样萎缩的疗法。由于补体C3处于补体级联（complement cascade）的中央位置，它是可以精准地控制此反应的靶标。Pegcetacoplan是一种靶向补体C3的聚乙二醇化（PEGylated）双环肽疗法。双环肽分子集抗体、小分子药物及肽类的特性于一身，具有与抗体类似的亲和性和精确的靶向特异性；同时，由于它们分子量较小，使得其能够快速深入地渗透组织。此药品于2021年5月获美国FDA批准用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH），目前此药物获得美国FDA授予快速通道资格用于治疗地图样萎缩。
图片来源：Apellis Pharmaceuticals公司官网
Pegcetacoplan的新药申请（NDA）是基于DERBY与OAKS两项临床3期试验在第12、18月的结果，以及FILLY临床2期试验第12个月的结果。这些试验的数据分析显示，以每个月与每两个月一次pegcetacoplan的治疗，可以达成具临床意义的地图样萎缩病变减少。此试验结果涵盖超过1500位异质性甚高的群体。此外，pegcetacoplan也在三个试验当中皆显示良好的安全性。“这是我们在两年内第二次新药申请被接受，标志着一项重要的里程碑，这也是靶向补体C3具有潜力治疗那些重要、具有未竟医疗需求疾病潜力的见证，” Apellis的开发总监Jeffrey Eisele博士说道，“我们致力与FDA紧密合作，以将这项具潜力、可能是首个地图样萎缩治疗选项，尽快地带给患者。”参考资料：
[1] Apellis Announces FDA Acceptance and Priority Review of the New Drug Application for Pegcetacoplan for the Treatment of Geographic Atrophy (GA). Retrieved July 19, 2022 from https://investors.apellis.com/news-releases/news-release-details/apellis-announces-fda-acceptance-and-priority-review-new-drug-0
[2] Hoy, Sheridan M. (2021) Pegcetacoplan: First Approval. Drugs 81,12: 1423-1430. DOI:10.1007/s40265-021-01560-8
免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。