速递 | 递送载荷大小可达AAV载体的30倍！5500万美元助力开发新一代基因组医药

▎药明康德内容团队编辑

Replay今日宣布完成5500万美元的融资。该公司是一家专注于基因组写入（genome writing），即借由写入或递送大型DNA序列来进行生物学重新编程的公司。其主要目标为针对限制目前临床发展的关键挑战，发展下一代基因组医学科技。举例而言，增加基因疗法的有效载荷（输送基因大小）、借由开发现货型细胞疗法来大幅减低治疗成本、改善生产速度、规模、与一致性、扩增基因组工程的潜力等。

Replay的基因组医疗科技包含许多具协同性的科技平台组成的“工具包”，主要包含以下四类：

• synHSV：synHSV是一种单纯疱疹病毒（HSV）载体平台，与腺相关病毒（AAV）载体相比，递送的基因载荷大小可提高30倍。此平台可被应用于协助大型基因与基因组、多重基因与多重转录活化因子与抑制因子的递送。因此此平台可延伸基因组医学的广度，并开启多基因疗法的可能性。

• uCell：uCell是一种具低免疫原性，以诱导干细胞（iPSC）为可再生细胞来源的“现货型”基因组写入再生医学细胞疗法。与使用来自病患或捐赠者细胞为来源的疗法相比，此平台可以大幅减低相关成本，并增进产品生产规模与一致性，使得基因组工程广泛化成为可能。

• DropSynth：DropSynth是一种基因写入平台，可以快速、经济、有效的方式建立合成基因或大型DNA文库。

• LASR：LASR是一种基于进化原理的机器学习算法。它与DropSynth平台结合时，可提供一个更有效率优化蛋白序列的方式。

“基因组医疗有潜力彻底改变未来的临床治疗方式。我超过30年临床医学、学术界与生物医药产业的经验显示，我们需要一个更加强大与全面的分子遗传学科技平台工具包来解决生物学中最复杂的问题，并实现基因组医疗全部的治疗潜力。”Replay的执行主席、总裁兼共同创办人Adrian Woolfson博士说道。

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参考资料：

[1] Replay Launches with $55 Million Seed to Reprogram Biology by Writing and Delivering Big DNA. Retrieved July 25, 2022 from https://replay.bio/news/replay-launches

[2] Separating technology development from product development. Retrieved July 25, 2022 from https://replay.bio/model

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