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Poseida Therapeutics今日宣布与罗氏（Roche）达成策略性合作与许可协议，将合作开发“现货型”同种异体CAR-T疗法，治疗多发性骨髓瘤、B细胞淋巴瘤与其他血液适应症。
Poseida的核心技术是一种叫做piggyBac的DNA修饰系统。从目前的技术来看，生产CAR-T疗法的主要方法基于病毒，而病毒能运送的遗传物质有限，且有安全性上的潜在风险。而piggyBac系统不使用病毒，就能将表达CAR的转基因运送到T细胞内，且运送的遗传物质要更多。这有望带来成本更低、生产时间更短的CAR-T疗法，解决当下的瓶颈。此外，Poseida的平台技术侧重T细胞中的记忆干细胞（stem memory T cells，TSCM）。此类细胞具有长寿命、能自我更新和多能性的特点，可以重建包括效应T细胞在内的T细胞亚群整个谱系。临床试验表明，它们有可能在治疗后存活数年，提供了长期疗效的可能性。根据此项协议，Poseida会获得1.1亿美元的预付款以及最高达1.1亿美元的近期里程碑与其他款项。加上未来开发与商业化里程碑，Poseida总计可获得高达60亿美元的付款。另一方面，罗氏将会自Poseida获得专有权或选择权，对许多Poseida针对血液学肿瘤的同种异体CAR-T项目进行开发与商业化，这些项目包含正在进行临床1期试验，用于治疗多发性骨髓瘤的同种异体CAR-T疗法P-BCMA-ALLO1，以及预计在2023年获得IND许可，用于治疗B细胞淋巴瘤的同种异体双靶点CAR-T疗法P-CD19CD20-ALLO1。除此外，双方于互补的专业与能力上亦建立另一项研究项目的合作，目标为针对现有与新的血液类靶点，创建具下一代改善特性的同种异体CAR-T疗法。Poseida会进行临床1期的试验，并在转移给罗氏进行进一步开发与商业化之前，制造所需的临床材料。而罗氏则会单独负责所有合作项目产品在临床晚期阶段的开发与全球性商业化。“我们对于可以与罗氏进行合作感到兴奋。罗氏在过去于新式药物发现、开发与商业化皆展现了成功的范例，”Poseida的首席执行官Mark Gergen先生说道，“罗氏具备走在产业前端的癌症研发能力、与我们相互补的科技与专长，以及全球性法规与商业化能力，因此对于Poseida而言，罗氏是一个理想的策略性合作伙伴。建立在Poseida的科技上，我们期待与罗氏的合作可以为那些正在与癌症奋斗的患者，更进一步地推动新式同种异体细胞疗法的前进。”
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参考资料：
[1] Poseida Therapeutics Announces Strategic Global Collaboration with Roche Focused on Allogeneic CAR-T Cell Therapies for Hematologic Malignancies. Retrieved August 3, 2022 from https://investors.poseida.com/news-releases/news-release-details/poseida-therapeutics-announces-strategic-global-collaboration
[2] The Next Wave of Cell and Gene Therapies with the Capacity to Cure. Retrieved August 3, 2022, from https://investors.poseida.com/static-files/472c5468-0ae7-4bdb-9cf9-f6050ddf58eb
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