速递 | 7:2！“渐冻症”创新疗法获FDA专家委员会支持
▎药明康德内容团队编辑
今日，美国FDA召集的外周和中枢神经系统药物咨询委员会（PCNS）成员以7：2的投票结果，认为目前获得的证据支持Amylyx公司创新疗法AMX0035（苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服固定剂量配方）获得FDA批准，用于治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）患者。虽然FDA不需要遵从咨询委员会的决定，但这一结果给AMX0035获得FDA的批准带来了新的希望。
截屏来源：参考资料[1]
ALS（又名渐冻症）因为曾经风靡社交媒体的“冰桶挑战”而得到人们的广泛关注。患者大脑和脊柱的运动神经元会不断死亡，导致肌肉无力和瘫痪，从无法行走到无法说话、吞咽、呼吸。绝大多数患者在确诊后通常寿命只有3-5年。
Amylyx公司的AMX0035旨在跳过神经系统的复杂性，直接延缓神经细胞的死亡。在神经退行性疾病中，神经细胞的线粒体和内质网经常会出现异常。线粒体是细胞的“能量中心“，而内质网则是多种蛋白折叠的“厂房”，这两类细胞器的失常会导致蛋白折叠错误，能量代谢异常等问题，引起神经细胞的死亡。Amylyx公司的设想是，通过苯丁酸钠和牛磺酸二醇这两种药物改善细胞内线粒体和内质网的健康状态，从而延缓神经细胞的死亡。它们的优点是已经获得FDA的批准治疗其它疾病，因此拥有经过确认的安全性。它在今年获得加拿大监管机构的批准，有条件上市用于治疗ALS患者。
这一疗法的效果得到一项2期临床试验CENTAUR的支持，接受治疗的患者在24周后，使用综合衡量ALS患者日常功能的ALSFRS-R评分，与安慰剂组相比，平均评分下降幅度显著减少。这项研究已经在《新英格兰医学杂志》上发表。在长期扩展试验中，接受治疗的患者与安慰剂组相比，中位生存期延长4.8个月。
在这一咨询委员会会议上，Amylyx公司描述了对已有数据的最新分析以及AMX0035治疗阿尔茨海默病临床试验的生物标志物结果（具体信息请看：超过150年历史却只有2款FDA批准疗法，致命顽疾能加速迎来创新疗法吗？）。
ALS领域在近年来得到更多的关注和研发投入。根据药明康德内部数据库的统计，截至今年5月底，已有近百款ALS候选药物进入临床开发阶段。期待更多创新疗法研发顺利，早日来到患者身边。
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