速递 | 可恢复80%头发生长！辉瑞创新口服药在欧、美、中国等地区递交上市申请
▎药明康德内容团队编辑
辉瑞（Pfizer）今日宣布美国FDA与欧洲药品管理局（EMA）接受其口服双激酶抑制剂ritlecitinib用于治疗12岁以上斑秃患者的监管申请。美国FDA预计于2023年第2季度完成此新药申请（NDA）审评，而EMA则预定于2023年第4季度公布此上市许可申请（MAA）的审评结果。辉瑞同时亦已完成ritlecitinib在英国、中国与日本的监管申请，预计于2023年会获得回复。
斑秃是一种自身免疫性疾病，免疫系统攻击毛囊，头皮是最常受影响的部位，但此现象亦可发生在眉毛、睫毛、面部毛发或身体的其他区域，造成各处毛发的脱落。斑秃症状经常在儿童时期就会发作，但任何年龄、性别和种族的人群都可能患上斑秃。斑秃的发病机理尚不清晰，细胞因子，包括干扰素γ和白细胞介素-15等被认为是诱发斑秃的主要因素。而这些细胞因子依赖JAK-STAT通路进行细胞内信号传导。斑秃可能影响患者终生，并可能导致严重的心理后果，包括焦虑和抑郁。据预估全球约有1.47亿斑秃患者，在中国则约有400万患者群体。
Ritlecitinib是一种在研、一天一次的新型口服共价双激酶抑制剂，其对JAK3激酶以及在TEC家族中的酪氨酸激酶具高度选择性。此药物可借由抑制造成脱发的免疫细胞内信息通路来达到治疗斑秃的效果。Ritlecitinib在2018年9月时获得美国FDA突破性疗法认定用以治疗斑秃。
所递交的新药申请是根据辉瑞之前所公布的关键、剂量范围ALLEGRO临床2b/3试验，以及正在进行中的开放标签ALLEGRO-LT临床3期长期试验结果。ALLEGRO为一随机、双盲试验，共有718位12岁以上的斑秃患者入组，这些患者在入组时皆至少有50%头皮毛发脱落。病患会随机分配服用每天一次30 mg或50 mg的ritlecitinib（患者在第一个月时可能/没有接受一天一次200 mg的药物初始治疗）、10 mg的ritlecitinib或安慰剂治疗。
数据分析显示，与安慰剂组相较，那些接受30 mg或50 mg的ritlecitinib治疗患者，无论其是否接受初始治疗，头皮毛发覆盖面积超过80%的患者比例显著高于安慰剂组。药物在所有患者上亦呈现良好的安全性与耐药性，在所有接受活性治疗的病患中有相似的不良反应率，在48周时的不良事件（AE）与严重不良事件（SAE）比率分别为82%与2%。最常见的不良反应为头痛、鼻咽炎与上呼吸道感染。
“斑秃是一种可以影响各年龄、性别与种族的自身免疫疾病，经常带来除了脱发外的每日生活影响，”辉瑞的全球炎症、免疫产品开发总监Michael Corbo博士说道，“若经批准，我们相信ritlecitinib将会是一项重要的新治疗选项。我们将继续与监管单位紧密合作，将此药品带给成人与青少年患者。”
版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。
分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新