速递 | 五大药企青睐，三位医学先驱加盟，这家公司要用RNA变革细胞疗法
▎药明康德内容团队编辑
Capstan Therapeutics今日宣布完成1.65亿美元的种子轮和A轮融资，辉瑞、拜耳、礼来、百时美施贵宝、诺华等大型药企的投资部皆参与了投资。Capstan的奠基性精准体内细胞工程化（in vivo cell engineering）科技建立于来自宾夕法尼亚大学（University of Pennsylvania）多位世界知名mRNA与细胞疗法科学家的研究基础之上。
Capstan是一家专注开发具细胞种类特异性工程化细胞疗法的公司，具治疗如癌症、自身免疫疾病、血液相关障碍与纤维化等多项疾病的潜力。其专有科技主要由3项科技组成：非病毒递送系统、细胞种类特异性靶向分子、疾病特异性载荷设计。
Capstan专有的靶向脂质纳米颗粒（tLNP）技术能够介导具细胞种类特异性的吸收，并通过设计与递送疾病相关的mRNA，达到在活体内递送嵌合抗原受体（CAR）至特定免疫细胞以消灭疾病细胞。此外，此平台亦可通过递送mRNA编码的基因编辑系统至疾病细胞中，借由编辑细胞内DNA来治疗遗传性疾病。值得一提的是，今年初Capstan创始人在《科学》期刊上发表了通过使用靶向CD5脂质纳米颗粒递送mRNA至小鼠进行T细胞重新编程，制造具治疗功能的CAR-T细胞的研究。此疗法成功减少了心衰小鼠的纤维化情形，并恢复了心脏受伤小鼠的心脏功能。
Capstan的体内细胞工程化科技使其在开发下一代疗法中具许多潜力优势。例如这类疗法在疾病初期时便可开始进行，并具重复投药与产生如一般药物的药代动力学反应特性。此外，这类疗法在量化生产上具灵活性，且具潜力使病人通过便利的门诊方式进行治疗。此外，也可能通过混合不同治疗用途的mRNA载荷来达到更佳的治疗效果。
▲Capstan的体内细胞工程化平台（图片来源：Capstan公司官网）
Capstan将可能为临床标准治疗带来变革性改变的项目列为优先开发选项，例如开发潜力成为“first-in-class”、通过门诊方式递送的体内CAR疗法来治疗那些目前仍不存在有效疗法的疾病，以及专注于某些单基因血液障碍新式疗法开发的推进。而此次融资将主要被应用在推进Capstan的CAR-T疗法至临床阶段。
该公司的科学创始人包括来自宾夕法尼亚大学的多位医学先驱。其中，Carl June博士和Bruce Levine博士是CAR-T疗法开发领域的先驱。Drew Weissman博士是RNA疫苗和疗法领域开发的先驱，去年因为在mRNA研究中的突破性贡献和Katalin Karikó博士共同获得拉斯克临床医学研究奖。
图片来源：Capstan公司官网
“Capstan的雄心在于通过靶向体内细胞编程来开创新的临床范式，”Capstan的总裁兼首席执行官Laura Shawver博士说道，“我们的创始科学与执行团队通过将数十年变革性CAR疗法经验与最新mRNA递送科技结合，以目标为导向，将项目推进至临床。我们很幸运能够拥有出色的投资人，他们明白细胞疗法的运用广度及我们创新科技的潜力。”
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