速递 | 一个月里创造两家基因疗法公司！这是什么新技术？
▎药明康德内容团队编辑
今日，Replay公司宣布推出专注于罕见皮肤疾病的单纯疱疹病毒（HSV）基因治疗公司——Telaria。Replay公司致力于通过基因组书写（genome writing）技术，将大型DNA序列引入基因组，重新编程细胞生物学。值得注意的是，在今年十月底，Replay才推出同样以HSV载体技术为基础、专注于视网膜眼病的Eudora基因治疗公司，在不到一个月的时间便迎来第二家公司的问世。根据其新闻稿，Replay打算以其synHSV专有平台，建立总共4家基因疗法公司。
Replay的synHSV技术是一种具有高有效载荷能力的基因缺失HSV-1载体，能够提供高达8倍于腺相关病毒（AAV）载体的有效载荷。该载体能够递送AAV载体无法包装的大型基因，并具有同时递送多个基因的潜力。该技术由匹兹堡大学医学院微生物学和分子遗传学系的Joe Glorioso教授开发，Replay已获得匹兹堡大学的许可。目前，Replay还在开发一种全新的HSV载体，其有效载荷有望达到AAV的30倍！
Replay目前集成了一套颠覆性的平台技术工具包，包括高有效载荷能力的HSV平台、低免疫原性平台和基因组书写平台，以应对目前限制临床进展和阻止基因组医学充分发挥其潜力的科学挑战。2022年7月，Replay完成了5500万美元的种子轮融资。
图片来源：123RF
Telaria专注于治疗隐性营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）。RDEB是一种罕见的结缔组织疾病，具常染色体隐性遗传性，表现为皮肤非常脆弱，因日常的轻微摩擦而反复发作产生水疱。RDEB的患儿出生时或出生不久即发生水疱和大面积的皮肤缺损，有时几乎所有皮肤和粘膜表面都有水疱。此疾病亦有可能影响许多内脏器官，造成包含慢性炎症与鳞状细胞癌等严重问题。全世界约有5万RDEB患者，目前的标准疗法仅为对伤口照护的缓和疗法。
Replay另外两家尚未推出的公司，将会聚焦于脑部与肌肉疾病领域。
Replay的共同创始人、总裁兼执行董事长Adrian Woolfson博士说道：“由于皮肤是最大，也是最容易接触到的器官，因此利于通过基因疗法来治疗。Telaria特别专注于为罕见皮肤遗传疾病开发具变革性的疗法，这也是我们通过synHSV平台所推出的第二家公司，这是我们为解决临床医学重大挑战，而建立具潜力塑造未来基因组医疗模式的重要一步。”
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