速递 | 有望成为首款！罗氏联合开发基因疗法获优先审评资格

▎药明康德内容团队编辑

今日，罗氏（Roche）与Sarepta Therapeutics联合宣布，美国FDA已接受其基因疗法SRP-9001的生物制品许可申请（BLA）用于治疗杜氏肌营养不良（DMD），并授予优先审评资格。若获批，SRP-9001将成为首个治疗DMD的基因疗法。美国FDA预计于2023年5月29日前公布审评结果。

DMD是一项罕见的X-染色体连锁遗传疾病，是由于在X染色体上编码抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的基因出现突变而导致，因此几乎只影响男性患者，是最常见的儿童神经肌肉疾病之一，在全球每3500-5000个出生的男孩有1位会罹患DMD。DMD特征为在出生时或出生后短时间内出现炎症反应，进而导致肌肉纤维化，以及临床上肌肉的萎缩与退化。疾病进展的里程碑包含患者丧失步行与进食能力，以及需要呼吸辅助与心肌疾病的产生。由于呼吸与/或心脏衰竭之故，DMD患者的预期寿命通常不超过40岁。皮质类固醇（corticosteroids）是DMD儿童与成人患者的标准治疗药物，然而这些激素虽然可以延缓疾病进展，但却具许多副作用。

图片来源：123RF

SRP-9001（delandistrogene moxeparvovec）是一种在研基因疗法，通过将目的基因递送到肌肉组织，针对性地产生抗肌萎缩蛋白的有效成分。SRP-9001获得FDA授予快速通道资格、孤儿药资格与罕见儿科疾病（RPD）认定。

本次的生物制品许可申请是基于以往在临床前研究、生物标志物研究和临床功能研究所取得的积极结果。在临床试验中，SRP-9001治疗在多个时间点显示出积极的结果，包括在治疗后一年、两年和四年，此外还表现出了一致的安全性。本次所提交的生物制品许可申请包括来自多项临床研究（SRP-9001-101、SRP-9001-102、SRP-9001-103）的疗效和安全性数据，以及涵盖这三项研究的综合分析。

“我们很高兴宣布FDA接受SRP-9001的生物制品许可申请，并授予优先审评资格，”Sarepta的总裁兼首席执行官Doug Ingram先生说道，“DMD是一项衰弱性且无法避免的致死疾病，每天每小时都在侵袭孩子们的肌肉功能。我们这次在监管上的进展，是我们在为DMD患者带来改变一生基因疗法的道路上，一项重要的里程碑。我们期待与FDA在审评过程中的合作，尽快将此疗法带给病患。”

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参考资料：

[1] Sarepta Therapeutics Announces That U.S. FDA has Accepted for Filing and Granted Priority Review for the Biologics License Application for SRP-9001, Sarepta’s Gene Therapy for the Treatment of Ambulant Individuals with Duchenne Muscular Dystrophy. Retrieved November 28, 2022 from https://investorrelations.sarepta.com/news-releases/news-release-details/sarepta-therapeutics-announces-us-fda-has-accepted-filing-and?_ga=2.58073770.1044422834.1669665150-341127421.1669665150

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