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首款!GSK创新口服疗法获FDA批准,治疗慢性肾病患者

药明康德 药明康德 2024-01-13

▎药明康德内容团队编辑


今日,美国FDA宣布批准GSK公司开发的创新疗法Jesduvroq(daprodustat)上市,用于治疗慢性肾性贫血成人患者。他们已经接受至少4个月的透析治疗。Jesduvroq没有获得批准用于治疗未接受透析治疗的患者。新闻稿指出,这是美国FDA批准的治疗这一患者群体的首款口服贫血疗法。Jesduvroq是一款缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂(HIF-PHI),其药物机理是基于获得2019年诺贝尔生理学/医学奖的“氧感知通路”研究


慢性肾病(CKD)以肾功能进行性丧失为特征,其风险因素包括高血压、糖尿病、肥胖和原发性肾脏疾病等。此外,慢性肾病还是心血管疾病的独立风险因素。而贫血是慢性肾病一种重要且常见的并发症,由于肾功能下降,一方面导致促红细胞生成素(EPO)的生成减少,另一方面肾脏对贫血引起的缺氧刺激无法产生足够的应答反应。对于这类患者来说,慢性肾性贫血状况往往与不良临床结局相关


Daprodustat是一种口服HIF-PHI,适用于未进行透析和正在接受透析的成年的慢性肾性贫血患者。抑制氧敏感脯氨酰羟化酶可稳定缺氧诱导因子,从而导致红细胞生成素和其他与纠正贫血相关的基因的转录。值得一提的是,针对该药的靶点“氧感知通路”的研究在2019年获得诺贝尔生理学或医学奖。Daprodustat的开发为慢性肾性贫血患者提供了一种方便的口服治疗选择


此次daprodustat的获批是基于多项3期临床研究的积极结果,研究评估了daprodustat在5种CKD分型中的有效性和安全性。试验结果表明,与标准治疗方案——促红细胞生成素刺激剂(ESA)治疗相比,daprodustat改善、和/或将血红蛋白(Hb)水平维持在目标区间内,并且不增加心血管风险。此外,3项额外试验的数据还分别显示了daprodustat每周3次给药、或每日1次给药的积极疗效。并且,与安慰剂相比,daprodustat治疗显著改善了非透析依赖性患者的生活质量。患者最常报告的不良事件包括高血压、腹泻、透析低血压、外周水肿和尿路感染。


▲Daprodustat的分子结构式(图片来源:Meodipt[Public domain] via Wikimedia Commons)


“在FDA批准的注射型治疗选择之外,口服药物为接受透析的慢性肾病成人患者提供了更多贫血治疗选择。”FDA药物评价和研究中心非恶性血液学主任Ann Farrell博士说,“这一批准体现了FDA致力于为慢性疾病患者提供多种治疗选择的承诺。”



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参考资料:
[1] FDA Approves First Oral Treatment for Anemia Caused by Chronic Kidney Disease for Adults on Dialysis. Retrieved February 1, 2023, from https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-oral-treatment-anemia-caused-chronic-kidney-disease-adults-dialysis
[2] US Food and Drug Administration accepts New Drug Application for daprodustat,Retrieved Jan 3rd, 2022, from https://us.gsk.com/en-us/media/press-releases/us-food-and-drug-administration-accepts-new-drug-application-for-daprodustat/


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