速递 | 逾1亿美元！再生元收购基因疗法生物技术公司，加强听力治疗管线
▎药明康德内容团队编辑
近日，再生元（Regeneron Pharmaceuticals）和Decibel Therapeutics共同宣布达成了一项最终协议，再生元将以约1.09亿美元收购Decibel。根据患者给药和监管申请情况支付的里程碑款项，这笔交易的总价值可达2.13亿美元。拟议的收购以Decibel和再生元之间的现有合作为基础，将加速和进一步支持治疗听力损失的关键基因治疗项目。目前，Decibel的主要在研基因疗法DB-OTO正在开展首次临床试验，该疗法旨在为耳铁蛋白（otoferlin）相关听力损失患者恢复听力。
先天性听力损失是一个具有重大未竟医疗需求的疾病领域，目前还没有获批疗法。虽然由编码耳铁蛋白的OTOF基因突变引起的听力损失非常罕见，但在发达国家确诊的大多数永久性先天性听力损失病例都是感音神经性的，而且是由单一基因缺陷引起的，这使此类疾病有望通过基因疗法进行治疗。助听器和人工耳蜗可能会为患者带来一定的益处，但这些方法无法使患者的听力功能恢复正常。
Decibel和再生元于2017年建立了初步的合作关系，并于2021年宣布延长合作期限，目前正在开发针对不同形式的先天性单基因听力损失的3个基因治疗项目。DB-OTO目前正在进行全球1/2期临床试验，它是一种在研细胞选择性腺相关病毒（AAV）基因疗法，旨在通过AAV载体将OTOF基因的健康拷贝传递至耳蜗毛细胞，为因OTOF基因突变导致的先天性深度听力损失患者提供持久的生理性听力。此前，DB-OTO已获得了FDA的孤儿药资格和罕见儿科疾病认定。
▲Decibel Therapeutics的管线（图片来源：Decibel Therapeutics官网）
▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放
参考资料：
免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。
分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新