速递 | Vertex突破性疗法达主要终点！关键试验即将开展
▎药明康德内容团队编辑
Vertex Pharmaceuticals今天宣布其选择性NaV1.8抑制剂VX-548治疗疼痛性糖尿病外周神经病变（DPN）患者的2期剂量范围研究获得积极结果。在第12周时，相比于基线水平，所有剂量的VX-548治疗在数字疼痛评定量表（NPRS）评估的每日疼痛强度每周平均值这一主要终点上均显示出具有统计学意义和临床重要性的降低。Vertex打算在与监管单位讨论后将VX-548推进至关键试验。此外，VX-548用于治疗急性疼痛的三项3期试验结果预计会在2024年第一季度公布。
分析显示，所有VX-548治疗组均显示疼痛较基线有统计学和临床意义的减轻，高、中和低剂量下第12周NPRS平均变化分别为-2.26、-2.11和-2.18。第12周时活性对照药物pregabalin组的NPRS较基线的平均变化则为-2.09。从第1周开始，所有VX-548剂量组患者的平均疼痛较基线持续减轻，疼痛持续减轻直至第5周，并在整个治疗期间维持。
次要终点和其他终点分析支持该试验的主要终点结果。在应答者分析中，与基线相比，所有剂量组中超过30%的VX-548治疗患者达到了≥50%的NPRS每周平均值下降，中剂量和高剂量组中超过20%的患者达到了≥70%的NPRS每周平均值下降。与基线相比，活性对照组中22%的患者在第12周时NPRS每周平均值降低≥50%，10%的患者降低≥70%。
▲VX-548临床试验疗效结果（图片来源：参考资料[1]）
在该试验检测的所有剂量下，VX-548通常显示良好耐受性。大多数不良事件（AE）为轻度至中度，未发生与VX-548相关的严重不良事件（SAE）。
VX-548是一种口服选择性NaV1.8抑制剂，与其它NaV离子通道相比，它对NaV1.8具有高度选择性。NaV1.8是在外周神经系统的痛觉信号传导中起到关键性作用的电压门控钠通道。它是经过遗传学验证的疼痛治疗靶点。Vertex的策略是通过选择性抑制NaV1.8，开发新的药物类型。与阿片类药物相比，它们可能在提供更好镇痛效果的同时，避免上瘾等副作用。VX-548已获美国FDA授予快速通道资格与突破性疗法认定，用于治疗中度至重度急性疼痛。
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参考资料：
[1] Vertex Announces Positive Results From Phase 2 Study of VX-548 for the Treatment of Painful Diabetic Peripheral Neuropathy. Retrieved December 13, 2023 from https://news.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-announces-positive-results-phase-2-study-vx-548-treatment
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