向勇敢者致敬 | 2024年药明康德全球论坛图文速递

▎药明康德内容团队编辑

这是个不断变化的时代，但创新依旧是全球生物医药产业不变的主题。走过充满挑战和不确定的2023，新年伊始，勇敢的创新者们就已在开拓未来的方向。雨过天晴，群星璀璨的第12届药明康德全球论坛今日在旧金山隆重举办，座无虚席。以“B.O.L.D.”为主题，数千位全球医药人齐聚现场，向全球勇敢创新者们致以崇高敬意。三十余位医药产业的全球领袖们也在近五个小时的六场专题讨论中，以他们的独家洞见，描绘出产业未来的发展方向。

▲2024年药明康德全球论坛暖场视频

欢迎

WELCOME

今年是第十二届药明康德全球论坛。论坛主席，药明康德副总裁蔡辉博士在欢迎辞中充满感情地回忆道，整个生物医药生态圈在过去12年里取得了大量进展。犹记得首届全球论坛举办那一年，关于CRISPR技术的重磅论文才刚刚发表。如今，第一款CRISPR基因编辑疗法已经获批一月有余，这也体现了全球医药人在这12年里为造福病患而做的持续努力。我们期望产业以“B.O.L.D.”为精神，在下一个12年里以更勇敢的远见，更勇敢的思想，更勇敢的举措，一道加速创新步伐，造福全球病患！

▲药明康德全球论坛主席、药明康德副总裁蔡辉博士感谢所有嘉宾、来宾以及合作伙伴的大力支持

开幕致辞

OPENING REMARKS

在精彩的开幕致辞中，药明康德联席首席执行官陈民章博士强调“创新与合作“是全球生物医药产业的主旋律。今年药明康德全球论坛沿用“B.O.L.D.”主题，向那些为造福全球病患而勇敢创新的先行者们致敬。展望未来，药明康德也期待携手产业同仁一道奋勇向前，突破研发瓶颈，提升研发效率，加速创新问世，为全球病患带来更多突破性的疗法。

2024年：创新的现状

STATE OF INNOVATION 2024

我们将如何铭记刚刚过去的2023年？在这充满挑战的一年中，有哪些时刻值得全体医药人自豪？在药明康德全球论坛的第一场专题讨论中，富有远见的产业领袖们分享了他们对创新现状以及未来的看法。

2023年，生成式AI的横空出世让所有人都意识到了它的巨大潜能。展望未来，AI能如何为生物医药产业带来变革？又有哪些挑战有待解决？哈佛大学Wyss研究所创始主任兼讲席教授Donald Ingber博士指出AI算法需要经历不断迭代，学会如何从化学结构等数据中学习，才能发挥出最大的潜力。他同时指出对于AI等先进的技术，产业与监管机构之间需要更多的沟通。

顺着这个话题，原FDA首席副局长及代理首席信息官，现任Verily首席医学官兼产品研发部总裁的Amy Abernethy博士指出FDA以科学为决策的依据，一方面期待推动更多创新问世，造福更多病患，另一方面也需要确保前沿技术的安全性。回到算法开发本身，她认为产业还需要更优质的数据，这包括更多生物学的数据，也包括更多临床方面的数据。

产业知名领袖，原强生研发掌门Mathai Mammen博士于去年履新，出任FogPharma首席执行官兼董事长。谈论起生物技术公司如何构建具有竞争力的产品管线，他指出一方面产品自身要过硬，另一方面也需要注意是否进入了一个资源过于集中的领域。谈及未来可能的重大突破，他提到理解人体的电生理学，可能会带来全新的药物类型。

原Alnylam创始首席执行官，现任JMM Innovations首席执行官John Maraganore博士曾领导团队将RNAi这一重磅科学发现转化为崭新的疗法。在他看来，目前最让他感到兴奋的领域是各种全新的递送技术，譬如脂质纳米颗粒等。他认为如果能找到不同组织和细胞的“递送邮政编码”，就能填补产业目前存在的重大技术空缺。他对此表示乐观。

生物医药创新往往会遇到一个抉择：是针对成熟靶点开发全新的分子类型，还是开辟全新的靶点机遇？Novo Holdings种子投资部管理合伙人Søren Møller博士指出全新的靶点需要借助当下的先进技术，理解靶点背后的生物学，从而降低风险。而全新的分子类型则需要先取得概念上的验证。对于创新企业，更需要具体情况具体分析，找到其中的平衡点。

专题讨论主持，Longwood Fund联合创始人兼普通合伙人Christoph Westphal博士在讨论的最后指出，过去几十年，FDA积极拥抱创新技术，促进了更多创新问世。着眼未来，他期望RNAi疗法能在家族性阿尔茨海默病的预防和治疗上大放异彩。或许不久的将来，我们能通过这类创新的分子类型，来预防很多疾病的发生。

突破界限，跃步向前

BREAKING BARRIERS. LEAPING FORWARD

GLP-1激动剂等勇敢创新在全球范围内带来了广泛的影响，也引申出了一系列问题：这类创新的成功意味着什么？产业的下一个重大飞跃又将在哪里？

治疗慢性疾病依旧是一个巨大的挑战，什么样的创新技术能更好地对疾病进行早期干预？美国糖尿病协会首席科学官兼首席医学官Robert Gabbay博士提到，对于1型糖尿病而言，现有疗法已经可以延缓疾病的发展。但关键在于如何找到这些病患，比如是否可以通过他们体内的生物标志物，准确找到最有可能发病的群体，尽早开始治疗。

美国癌症协会和美国癌症协会癌症行动网络首席执行官Karen Knudsen博士提到胰腺癌等许多癌症还无法得到有效的筛查。她期望未来我们能通过分析遗传风险，整合大量数据，再基于液体活检等方法，在这一领域带来变革。而谈到未来令人振奋的方向，她指出抗体偶联药物（ADC）是其中之一。另外她也看好精准医学的进一步发展，以在正确的时间，找到正确的患者，施以正确的疗法。

美国心脏协会主席，斯坦福大学心血管研究所主任，Greenstone Biosciences联合创始人Joseph Wu博士期待未来细胞疗法能用于治疗心衰，带来治疗上的变革。从个人角度，他看好AI和机器学习在新药发现中的广泛应用：只要提供晶体结构，AI就能在一个月的时间里快速筛选数十亿的化学分子。他同时感谢药明康德团队协助他的公司在诱导性多能干细胞（iPSC）模型中所做的大量药物测试。

衰老、炎症以及肥胖，是癌症、糖尿病以及心血管疾病共同的驱动因子。专题讨论主持，Montai Health联合创始人兼首席执行官，Flagship Pioneering首席执行官合伙人Margo Georgiadis女士提到，这些共同的因子或许是产业未来的努力方向，以合力解决这些具有重大未满足需求的疾病。

打开新天地：聚焦癌症

OPENING NEW HORIZONS: SPOTLIGHT ON CANCER

癌症被称为“众病之王”，持续驱动医药产业不断创新，以为患者带来新疗法。在这场专题讨论中，来自癌症领域的多位CEO和开拓者分享了他们对于新兴技术和新方法的见解，以及能从早期临床研究中学到哪些内容。

与会听众在注册会议时，提到希望嘉宾们讨论癌症研究中所使用的模型。Convergent Therapeutics联合创始人兼首席执行官Philip Kantoff博士坦言无论是细胞系，动物模型，还是类器官，都还无法完全模拟人类患者。因此未来我们需要更具有预测性的模型，来用于癌症药物的开发。他同时指出目前的癌症治疗中，基因测试还相对不足，只有不到5%的病患会通过这些测试找到最适合的药物。未来我们也需要对患者做更多的宣教。

Georgiamune创始人兼首席执行官Samir Khleif博士也抛出了一个有意思的观点——为了开发胰腺癌新药，就使用胰腺癌模型，这真的对吗？从免疫学的角度来看，胰腺癌模型中的免疫环境，可能与真实胰腺癌的免疫环境相差千里。他认为无论是治疗胰腺癌还是乳腺癌，我们都需要更多与癌症免疫生物学相关的模型，这是解决问题的关键所在。

斯坦福大学儿科学和医学教授，斯坦福癌症细胞治疗中心主任Crystal Mackall博士强调了早期临床试验需要注意的要点。对于新药研发人员来说，早期临床试验的价值是理解药物为何失败或是成功。相反，假使一款药物取得了预计的效果，但我们不知道它为什么取得成功，那么这项试验在某种意义上依旧是失败的，因为它没有回答我们的问题。

Crossbow Therapeutics首席执行官Briggs Morrison博士同意这一看法。他也认为在癌症药物的开发中，理解背后的生物学机理是重中之重。只有这些创新生物学机理才能驱动创新问世，杀死原先无法被杀死的癌细胞。他同时也强调ctDNA在研发和诊断上的辅助作用。如果液体活检能预测患者的癌症能否复发，它就会成为非常有用的工具。

BioCentury生物医药智库总监Karen Tkach Tuzman博士在专题讨论中提到，生物医药产业的创新有如浪潮。有时第一批创新虽能完成概念验证，但结果并不完美。然而后续的创新迭代总能聚沙成塔，带来飞跃。

引领变革：下一波疗法浪潮

LEADING TRANSFORMATION：THE NEXT WAVE THERAPEUTICS

癌症之外，免疫疗法、RNA疗法和基于CRISPR的疗法等突破性成果已经重塑了疾病治疗的格局。在这场对话中，来自多家大型药企和新锐公司的领导者们一起讨论了带来下一代治疗方法的创新解决方案。

拜耳处方药执行副总裁Wolfram Carius博士指出未来无论有哪些新一代疗法诞生，最重要的点依旧是患者的安全性。在安全性之外，他提到产业对于疾病的知识呈现指数型的爆发增长，合作也带来了非常深远的影响。未来我们有望看到更多组合疗法的问世，比如细胞疗法和RNA疗法，或是小分子疗法的组合。

如何开发下一代中枢神经疾病疗法？Rapport Therapeutics首席执行官Abraham Ceesay博士在专题讨论中回答了这个来自观众的提问。他指出小分子药物虽然能跨越血脑屏障，但结合的细胞过于广泛，不够精准。他强调未来产业不光需要生物学上的进展，也需要化学上的突破，一方面理解更多受体和信号通路，另一方面也更精准地靶向这些靶点。

Bitterroot Bio总裁兼首席执行官Pavan Cheruvu博士则描绘了未来心血管疾病疗法的模样。他指出心血管疾病的治疗模式，很大程度上还停留在20年前。目前很多治疗心血管疾病的药物，往往也不能逆转疾病已经造成的破坏。属于未来的下一代疗法，有望逆转这些破坏，重塑健康的心血管系统。

Orbital Therapeutics联合创始人兼首席执行官，Beam Therapeutics总裁Giuseppe “Pino” Ciaramella博士强调了疾病生物学的重要性。我们了解疾病的深度越深，就越可能治疗疾病。而无论是细胞与基因疗法，还是RNA疗法，递送始终是解决问题的关键。他期待未来这一领域能有更多突破涌现，真正为患者带来变化。在他看来，只要修正一个突变，就能让成千上万的患者们受益。

Kate Therapeutics联合创始人、总裁兼首席执行官Kevin Forrest博士提到过去的很多AAV疗法只能递送到有限的组织和细胞，而他们正在开发靶向肌肉与心脏的AAV载体。另一方面，产业也已找到了更多治疗心脏疾病的靶点，有望在这一领域带来全新的突破。他还提到之前与药明康德团队合作，可以很快筛选出候选的药物分子。

Epic Bio首席执行官Amber Salzman博士指出表观遗传组学会是细胞和基因疗法未来的一个发力点。她提到理论上具有同样基因组的双胞胎，由于特定基因的甲基化修饰水平不同，在病情的严重程度上可能会有天壤之别。而利用CRISPR技术，我们可以精准地靶向那些致病的基因组三维结构，上调或者下调相应基因的表达，从而治疗疾病。

专题讨论主持，药明康德副董事长，药明生基首席执行官胡正国先生提到近年来涌现的多种突破性创新疗法，已经为诸多疾病带来了全新的治疗机遇。展望未来，他期待产业每年能带来100款新药，造福广大病患。这个愿景离不开大型药企和初创生物公司等产业全生态圈的紧密合作。

释放潜力：未来技术平台的解决方案

DELIVERING ON FUTURE PLATFORM SOLUTIONS

从人工智能赋能新药发现，到开发最为前沿的治疗方法，创新技术平台正在快速崛起。在这场讨论中，创新平台的领导者们分享建立开创性平台的要点，以及如何将这些平台整合进医学的未来。

Isomorphic Labs首席科学官Miles Congreve博士是人工智能领域的专家。他在讨论中指出，过去产业常常会说，如果我们有很多数据，就可以建立模型，解决问题。但事实往往没有那么简单。为了能更好地协助新药研发人员，我们可能需要更少，但是更正确的数据集。

Genesis Therapeutics联合创始人兼首席执行官Evan Feinberg博士引用了2014年的一篇论文，指出很多候选药物分子往往会在临床试验中失利。某种程度上，这是因为我们没有将药物和疾病背后的遗传学结合起来。如果我们能结合生物和技术，就有可能减少生物学上的风险，在研发中带入具有更高成功率的药物。

Rezo Therapeutics联合创始人兼总裁，加州大学旧金山分校细胞与分子药理学教授Nevan Krogan博士提到目前技术的发展，能让我们汇总来自多方的力量，更好地理解如何靶向不同的靶点，而且知道药物如何与靶点互相作用。研发之外，他也强调了合作是当下产业发展的关键。通过产业界和学术界的紧密合作，双方都能理解彼此的方法，从而带来更多好药新药。

很多平台公司都在开发创新的技术，如何降低新技术的风险？EpiBiologics总裁兼首席执行官Ann Lee-Karlon博士提到还是要回归科学本源，专注在科学上的问题，专注哪些是患者真正需要的疗法，并且专注疗效与毒性之间的平衡。此外她也提到，很多技术对于监管部门而言也都是新颖的，因此需要尽快和监管机构进行沟通。

Empress Therapeutics联合创始人兼首席创新官，Flagship Pioneering董事Sabrina Yang博士提到我们可以借助临床数据，揭示隐藏在人类基因组中最有可能取得成功的靶点，利用人体进行新药发现。同时我们也可以将不同的靶点进行配对，找到合成致死的治疗线索。

Endpoints News创始人兼编辑John Carroll先生指出平台公司在近年得到了大量关注，现在不是创立平台公司的“good time”，而是“great time”。他同时也指出，很多平台公司在专注技术的同时，也需要CMC方面的支持。针对这一点，多位嘉宾都提到了药明康德在这一过程中的大力协助。

聚势启新，跃进未来

SCALING BREAKTHROUGHS FORWARD

医药产业的技术正在飞速发展，但每年获批的新药数量却难以实现飞跃。在药明康德全球论坛的最后一场专题讨论中，来自知名风投机构的嘉宾就技术突破展开讨论，并探讨未来能如何大规模地治疗疾病。

谈到如何能带来规模化的创新，造福更多病患，Andreessen Horowitz （a16z） Bio + Health普通合伙人Vineeta Agarwala博士以电子工具作为案例。她提到阅读病理图片的AI能够帮助病理学家更有效率地进行诊断。如果我们能用类似的方法来进行遗传学测试，诊断癌症，或是预测患者能否从治疗中获益，无疑将带来广泛的影响。

在谈到何时能看到每年批准100款新药时，知名投资人，Curie.Bio联合创始人兼董事长Alexis Borisy先生回忆说，自己刚进入生物医药产业时，每年只有20到30款新药问世，如今这个数字已经能达到50到60，这是明显的进步。但有时他也会思考，产业的创新点子数量是否已经成为了限速步骤。为了释放产业的潜力，他成立了Curie.Bio，希望能更好地让更多有趣，甚至“疯狂”的想法成为现实，造福病患。

Patient Square Capital合伙人Laura Furmanski博士在谈到其机构的名称时提到，Patient Square强调了他们以患者为中心的承诺。谈到2024年的融资前景，她认为高质量的公司依旧会脱颖而出，得到资助。而细胞与基因疗法，以及组织特异性的递送，是她看好的方向。

Forbion普通合伙人Rogier Rooswinkel博士带来了来自欧洲的洞见。他相信在科技方面，精准疗法会成为重要的驱动力。具体来说，他看好精准的中枢神经系统疗法，以及精准的自身免疫疾病疗法。而谈到2024年度融资前景，他也认为环境会较去年来得更温和。

Canaan普通合伙人Tim Shannon先生则表示尽管他无法预测2024年的融资前景，但期待生物医药公司能继续“但行好事，莫问前程”。在技术方面，他强调医药产业的后期研发依旧很昂贵，半个世纪都没有改变。未来我们一旦解决这个挑战，就有机会将每年获批新药的数量推至100款以上。

人工智能在新药发现领域已有大量布局。谈及NVIDIA在新药发现上的策略，NVentures投资总监John Wesley先生介绍了其公司最新的BioNeMo平台。利用人工智能技术，这一框架能将新药发现的效率提升2到6倍，并增加成功的几率。2024年，他看好生成式AI会带来更多突破。

专题讨论主持，药明康德联席首席执行官杨青博士指出和往年相比，今年JPM期间的雨过天晴，预示着未来终会云破日出。杨青博士同时也为整场全球论坛做精彩总结，强调“产业创新势不可挡”，且沧海横流，方显英雄本色——在充满挑战的环境中诞生的新锐公司，往往更有可能走向伟大。只要坚持为病患做对的事，我们就能对未来的大规模创新保持乐观。

本届论坛由A*STAR、BioCentury、Biocom California、BioWorld、California Life Sciences、Davos Alzheimer's Collaborative、Endpoints News、GEN、Medicon Valley Alliance、Swiss Biotech Association以及UK BioIndustry Association等合作伙伴协助举办。

我们也理解您可能因为行程安排，无法亲临现场参加2024年药明康德全球论坛。我们将在之后为各位送上更多嘉宾们的洞见。敬请关注《药明康德》微信平台，第一时间了解相关信息！

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