重磅 | 遗憾！霍金没能等到“它”，渐冻症干细胞疗法最快明年申请生物制剂许可

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常笑健康此前在推文《实力潜伏，干细胞有望“C”位出道？》中，对于中外干细胞研究的最新进展进行了回顾。

最新消息，渐冻症干细胞疗法NurOwn，可能真的很快“出道”！

8月23日，被业内寄予厚望的渐冻症干细胞疗法NurOwn III期临床试验中期分析成功通过药物安全监测委员会（DSMB）的审查。审查结果显示该疗法无明显安全问题，并建议按计划继续进行试验。

美国头脑风暴公司相关负责人表示，通过DSMB的安全性审查，代表了这款干细胞疗法的重要进展，也意味着NurOwn作为渐冻症患者的可行治疗选择方案取得了重要进展。

NurOwn预计于2019年完成注册登记

NurOwn（MSC-NTF细胞）采用自体骨髓来源的间充质干细胞，在体外采用分化培养基诱导定向分化为能分泌神经营养因子（NTF）的MSC-NTF。

根据clinicaltrials.gov网站上登记的信息，NurOwn治疗渐冻症的III期临床试验预计于2019年7月30日完成。

目前，头脑风暴公司正在美国六大顶级医疗中心开展渐冻症干细胞疗法NurOwn的III期临床试验，并且得到了加州再生医学研究苏的资助。

鉴于当前的发展速度，该团队预计在2019年中期完成所有的注册登记。一旦所有临床试验评估完成后，他们就能够向FDA提交生物制剂许可（BLA）申请。 

随着III期临床顺利进展，若能在预期的时间内完成，那么这款干细胞疗法的BLA申请最早有望在明年递交。

NurOwn治疗渐冻症临床试验回顾

2016年，《JAMA Neurol》杂志报道了NurOwn治疗渐冻症的I期和II期临床试验结果。

I期12例患者接受了肌肉注射或鞘内注射MSC-NTF细胞，II期14例患者接受肌肉注射和鞘内联合注射MSC-NTF细胞。

治疗后6个月87%出现应答，25%病情缓解，疾病进展评分如ALS功能评定以及最大肺活量得到改善。这些数据显示，MSC-NTF细胞肌肉注射和鞘内注射联合治疗渐冻症是安全的，有望使患者获益。

2016年12月19日美国头脑风暴公司宣布开始Ⅲ期临床试验。目前三期临床试验正在顺利开展中。

NurOwn将成为渐冻症患者生的希望！

也是最有望上市的干细胞疗法之一

还记得2014年的“冰桶挑战”吗？还记得美丽的北大渐冻症女博士吗？还有英国著名物理学家史蒂芬·霍金，他们都是渐冻症的受害者。

霍金是目前最为大众熟知的理论物理学家和宇宙学家，但是大众印象中的霍金就是一个瘫坐在轮椅中，必须通过语音合成器与别人交流的重病患者。

渐冻症的治疗手段当下还以缓解症状和延长寿命为主要目标，由英国国家卫生与临床优化研究所推荐的利鲁唑是目前唯一可以提高患者生存几率、延长寿命的药物，但是并没有修复已有损伤的运动神经元的效果。

事实上，大部分渐冻症患者的平均生存时间仅为2～4年。

间充质干细胞具有修复受损组织、利于造血重建和调节免疫功能的功效，其向神经细胞分化的能力为渐冻症的治疗带来新的希望。

NurOwn将成为广大渐冻症患者的“救命疗法”。NurOwn也是近期最有望上市的干细胞疗法之一。

这两年，干细胞治疗的案例报道并不罕见。诸如NurOwn这类进入到临床试验后期的疗法，带来的喜讯更加令人兴奋，因为它们最有望成为下一个上市的产品。干细胞临床试验的每一个成果都在为健康做加法，为疑难病症做减法。

我们期望不久的未来，干细胞能在糖尿病、脑中风、脊髓损伤、脑损伤、牙组织再生、自身免疫性炎症性疾病、移植物抗宿主病、心衰、心肌梗死、肝病、重症急性肾损伤、黄斑变性、眼组织再生等更多疾病领域内取得突破，带来更多生的希望。

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