ICER如何评估Spinraza和Zolgensma这两只SMA药物 | 创值
今年4月3日，美国临床与经济评论研究所（Institute for Clinical and Economic Review，ICER）公布了对Spinraza和Zolgensma的临床疗效及价值进行评估的最终报告。Spinraza和Zolgensma均为治疗罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物，前者的生产商是渤健（Biogen），后者的生产商是诺华。
最终评估报告认为：Spinraza和Zolgensma的临床疗效均值得认可，都能够极大改善SMA患者及其家人的生活品质。但Spinraza目前的定价太高，远远超过了成本效益阈值，应该降价83%~90%；Zolgensma目前还未获批上市，企业还没有正式定价，建议上市后将价格定在31万~89.9万美元之间。
ICER的最终评估报告公布之后，渤健和诺华是否会对药品的价格作出调整？我国正在开展国家医保目录调整工作，ICER对Spinraza和Zolgensma的评估模式和评估结果或许可以为我国提供参考。
Spinraza已在中国上市
SMA是儿童期较常见的常染色体隐性遗传病，主要表现为进行性、对称性四肢和躯干肌肉无力、萎缩，重症患儿常死于呼吸衰竭。该病在新生儿中的发病率约为1/10000~1/6000，中国人群中SMA的携带率约为1/42，该病已被纳入到国家版《第一批罕见病目录》当中。
Spinraza是一种反义寡核苷酸，用于治疗运动神经元存活基因（SMN）突变导致的SMA，其作用机制是通过增加全功能SMN蛋白的生成来改善患者的运动功能。该药于2016年12月23日被FDA批准为首个用于治疗儿童和成人SMA的新药，目前在美国的定价为首年75万美元，之后每年37.5万美元。2017年，Spinraza的销售额为8.84亿美元，2018年的销售额为17.24亿美元。去年8月，药品审评中心将Spinraza列入《境外已上市临床急需新药名单》（名单内共有48个药品）中，今年2月25日，Spinraza获得国家药监局批准，正式在中国上市。
Zolgensma是一种治疗Ⅰ型SMA的基因替代疗法，旨在解决Ⅰ型SMA的根本遗传原因。它使用AAV9病毒载体将健康的人类SMN基因导入患者体内，让患者可以生成正常的SMN蛋白，从而改善运动神经元功能和生存，一次静脉注射给药治疗即可长期缓解甚至治愈这一疾病。Zolgensma由AveXis研制，诺华于2018年5月以87亿美元收购了AveXis，该药目前已经获得FDA授予的突破性疗法认定、孤儿药资格和快速通道资格，预计将于今年5月在美国获批上市。
对Spinraza和Zolgensma的评估
ICER是一个独立的非盈利研究机构，其发布的有关药物临床疗效及价值的报告在美国学术界和工业界均有相当的影响力，并且可能直接影响美国处方药物的市场价格。ICER的药品价格评估方法与一般的成本-效益分析法有些不同，虽然同样是基于新药的临床证据和市场价格，但ICER还会通过模型预测该药对患者未来很长一段时间的预后改善程度，以及对整个卫生保健系统的成本和预算造成的影响，进而给出其认为合理的基准价格区间。
首先，它将美国社会对医疗保健的最大支付意愿定为10万~15万美元/QALY（即为了让患者多获得一个质量调整生命年，美国社会愿意支付10万~15万美元）；然后，在此基础上反推出该药符合经济有效条件时的基准价格区间；最后，通过比较该药的市场价格与推算出的基准价格，得出药品定价是否合适的结论。（英国对药品价格的评估方式与美国有何不同？点击阅读 英国医保两次拒收pertuzumab的理由是什么）
在对Spinraza和Zolgensma的评估中，ICER对两者的临床疗效都给予了肯定。
在药物的经济性评估方面，ICER认为Spinraza首年治疗之后的合理基准价格区间应为3.64万~6.48万美元/年，而Spinraza目前的市场价格为37.5万美元/年，显然远远高出了阈值，应该降价83%~90%。Zolgensma目前尚无市场价格，根据ICER的推算，其符合经济有效的条件的定价应该在31万美元~89.9万美元之间，而企业初步估测的定价约为200万美元，也大幅高于阈值。（注：以上基准价格是基于“每多获得一个质量调整生命年，美国社会愿意支付10万~15万美元”的标准测算得出，ICER还有另外一个测算标准，即“每多获得一个生命年，美国社会愿意支付10万~15万美元”，根据后者测算出的Spinraza基准价格区间应为4.14万~7.23万美元/年，Zolgensma基准价格区间应为71万美元~150万美元。）
不知ICER的最终评估报告公布之后，渤健是否会对Spinraza的价格作出调整，调整形式可能是直接降低市场价格，也可能是给予支付方一定的折扣，当然，折扣通常是对外保密的。而还未上市的Zolgensma虽然有着“一次性治愈”的优势，但除了Spinraza，目前仍有几个在研药物可能与其竞争，如罗氏的risdiplam（正在开展3项全球性多中心Ⅲ期临床研究，有望成为治疗所有3种类型SMA的首个口服药物）和安斯泰来、Cytokinetics合作开发的reldesemtiv（治疗Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ型SMA，处于Ⅱ期临床），诺华是否还会坚持原来的估测定价……
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总第785期
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