多恩达多项研究成果亮相国际知名学术会议

多恩达®（盐酸米托蒽醌脂质体）是由石药集团自主研发的2类新药，2022年01月07日获批上市，是国家科技重大专项新药创制研究成果，具有独立知识产权，目前获批的适应症为既往至少经过一线标准治疗的复发或难治的外周T细胞淋巴瘤（PTCL）成人患者。米托蒽醌脂质体是全新蒽环类脂质体制剂，通过对粒径和形态的改良，安全性更高，提升给药剂量，获得更优疗效。

近期，多恩达®的最新临床研究结果陆续在国际会议（2023 ICML、EHA、ASCO）中公布，引起广泛关注。

2023 ICML（国际恶性淋巴瘤会议）

• 吉西他滨+依托泊苷+米托蒽醌脂质体+地塞米松+培门冬酶方案治疗新诊断的早期非上呼吸消化道（NUAT）或晚期结外NK/T细胞淋巴瘤（ENKTL）的初步结果¹：5例晚期ENKTL患者经PET-CT结果评估，CRR达到80%，且达到CR的患者通过二代测序检测微小残留病灶均为阴性，3-4级AE发生率为13.3%。因此，从这些初步数据来看，该方案一线治疗晚期ENKTL患者显示出有希望的抗肿瘤活性和可控的毒性，值得持续探索。

患者详情

患者二代测序结果

• 西达本胺+吉西他滨+长春瑞滨+米托蒽醌脂质体（CHI-GVM）治疗复发/难治外周T细胞淋巴瘤（R/R PTCL）Ⅱ期研究的初步结果²：目前入组7例患者，在可评估疗效的4例患者中，2例患者达到的最佳疗效为CR，2例患者出现了PD，1例患者达到了CR并接受了自体干细胞移植（ASCT）巩固治疗，5例患者发生2级或3级AE。CHI-GVM方案针对R/R PTCL患者初显疗效，不良反应可耐受且可控。

患者详情

2023 EHA（欧洲血液学年会）

• 米托蒽醌脂质体联合CLAG方案（克拉屈滨+阿糖胞苷+粒细胞集落刺激因子）治疗复发/难治急性髓系白血病（AML，非M3型）³：该项Ⅰ期剂量递增研究（遵循3+3剂量递增和递减原则）共纳入6例患者，0剂量水平下（米托蒽醌脂质体18 mg/m²）纳入3例患者，第一周期出现2次剂量限制性毒性（DLT）后，将米托蒽醌脂质体减至-1剂量12 mg/m²并纳入3例患者，第一周期未出现DLT。6例患者均达到CR或CRi，米托蒽醌脂质体联合CLAG方案治疗时的初步推荐剂量为12 mg/m²。临床试验仍在进行中，结论尚待进一步验证。

诱导方案以及患者中性粒细胞、血小板变化详情

• 基于体外药敏的个体化方案治疗复发/难治AML的临床研究⁴：中位随访1.54（0.72-5.98）个月，体外高通量药敏筛选结果与临床疗效的一致率为54.55%（6/11）。入组的11例患者中，7例患者达到复合完全缓解（CRc），ORR和CRc率均为63.64%，移植后复发患者的ORR甚至高于化疗期间难治或复发患者（66.67% vs. 60%）。在单药敏感试验中，米托蒽醌脂质体为高敏感药物，且多数患者采用了含盐酸米托蒽醌脂质体的联合方案治疗。最常见的AE为血液学相关，目前尚无因治疗而死亡的病例。结果表明，在R/R AML患者中，基于药敏试验的个体化方案具有较高的有效性和安全性，尤其是含米托蒽醌脂质体的联合方案。
  

游泳图-患者疗效

(PLM：米托蒽醌脂质体；VEN：维奈克拉；Selinexor：塞利尼索；AZA：阿扎胞苷；Ara-C：阿糖胞苷；CTX：环磷酰胺；Homoharringtonine：高三尖杉酯碱；Gilteritinib：吉瑞替尼)

2023 ASCO（美国临床肿瘤学会年会）

• 米托蒽醌脂质体联合方案治疗成人AML的短期疗效及安全性分析⁵：在初治和复发/难治患者中的CRc（CR+CRi）率分别为72%和24.6%，ORR（CR+CRi+PR）分别为92%和40.4%。安全性方面，主要AE为血液学毒性。这一结果显示米托蒽醌脂质体联合方案对成人AML具有令人鼓舞的临床疗效，并显示出可耐受且可控的安全性。

患者疗效总结

目前临床研究结果表明，米托蒽醌脂质体治疗T细胞淋巴瘤和白血病初步取得了有希望的疗效。同时相关研究和联合治疗方案还在不断探索中，期待为更多患者带去治疗希望！

参考文献：

1. W. Xu, et al. 2023 ICML Publication-614.

2. W. Xu, et al. 2023 ICML Publication-617.

3. Q. Wen, et al. 2023 EHA Publication-1850.

4. E. L. Jiang, et al. 2023 EHA Publication-1848.

5. J. Ma, et al. 2023 ASCO Poster-7039.

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