近日，位于瑞士的创新型公司AC Immune发布公告称，在研的治疗阿尔茨海默病（AD）的Aβ疫苗ACI-24.060获得美国FDA突破性疗法资格认定。
消息一出，公司股价当日大涨71.72%。
阿尔茨海默症疫苗，又再一次站在镁光灯之下。
AC Immune成立于2003年，是一家在纳斯达克上市的瑞士临床阶段生物制药公司，致力于研发治疗AD等神经退行性疾病的治疗药物和诊断试剂。针对以阿尔茨海默症为代表的多种神经退行性疾病，AC Immune开发了小分子药物、单抗药物、疫苗和τ蛋白PET示踪剂和疫苗，目前在研管线18项，已进入临床的有11项。在研管线中，进展最快的AD药物是τ蛋白示踪剂PI-2620，目前已进入III期临床研究阶段。AC Immune是全球在AD领域耕耘最多的top10公司之一，并于与罗氏、礼来、强生等制药巨头达成了合作关系。图2 AC Immune公司已进入临床研究阶段的管线图图3 AC Immune公司处于临床前研究阶段的管线图近日获得FDA突破性疗法认定的Aβ疫苗ACI-24.060，是基于公司SupraAntigen平台开发的阿尔茨海默症疫苗，它可以驱动淀粉样蛋白沉积和AD疾病进展的Aβ产生抗体反应，具有抑制Aβ形成的潜力，以达到延缓或预防AD进展的治疗效果。今年2月，AC Immune公司公布了ACI-24.060用于治疗AD的Ib/II期ABATE研究的中期结果，显示ACI-24.060在最初的低剂量队列中表现出良好的耐受性，未发现安全问题。同时，低剂量ACI-24.060在接种后的第六周就显示出了抗Aβ抗体反应。ABATE是一项双盲、随机和安慰剂对照研究，旨在评估ACI-24.060的安全性、耐受性、药效学特征和免疫原性。这项试验分为两部分:第一部分包括早期AD惠者或因AD导致的轻度认知障碍患者，第二部分将招募唐氏综合征患者，他们患AD的风险较高。基于上述积极结果，接种高剂量ACI-24.060的AD患者队列已经启动。与此同时，ABATE研究的DS队列也已招募了患阿尔茨海默病风险较高的唐氏综合征（DS）患者。这也标志着首次研究针对唐氏综合症患者的抗Aβ疫苗的出现。阿尔茨海默病素来有“研发黑洞”之说，一直是研发企业的“碎钞机”，不少大厂都铩羽而归。但是根据2022年世界阿尔茨海默病报告，目前全球有5500多万人被诊断患有AD，市场规模超过230亿美元。预计到2050年，这一数字可能会超过1.3亿。该报告还强调了早期发现和诊断AD的重要性。据估计，全球有多达75%的痴呆患者未被诊断，对应着，疫苗的研发重要性就进一步凸显，这一块潜力蛋糕测算至少近1000亿美元。据药智数据显示，目前全球范围内针对阿尔茨海默病的疫苗研发管线有20项，目前仅有GemVax&Kael Co Ltd研发的特托莫肽（tertomotide）获批上市。此外，处于临床研究III期的有1项，是诺华制药的CAD-106；处于临床II期的有8项，处于临床I期的有6项，暂时未有在国内开展临床研究。在疫苗领域，管线布局最多的公司是AC Immune公司，共有4项，分别为与杨森制药合作的ACI-35.030、JACI-35.054和ACI-35，以及前述获得突破性疗法认定的ACI-24.060。此外，在阿尔茨海默症上折戟沉沙的案例数不胜数，其能成功研发可谓“九死一生”。因此，获得特殊通道认可，一定程度上是“希望的曙光”。根据药智数据，目前在全球范围内针对阿尔茨海默症的709项管线中，获得特殊审评通道的药物有24项，其中获得优先评审的有14项，获得突破性疗法的有10项。在这24项中，仅有ACI-24.060是疫苗类获得突破性疗法认定，这也就完美地解释了公司股价大涨71.72%的原因。
新药屡败屡战，面临着这个深度未知的领域，企业怎么样才能找到下一个金矿？可以从以下几个方面入手：- 早期诊断和预防：可以致力于开发更准确的早期诊断方法，以便能够尽早干预和治疗阿尔茨海默病。此外，预防性措施也是一个重要的研究领域，包括生活方式改变、药物干预等，其中疫苗就是很关键的一个路径，而且目前在研管线不算多，还处于一片蓝海市场。
- 理解病因和病理机制：努力深入了解阿尔茨海默病的病因和病理机制，这有助于揭示疾病的发展过程，并为新药物或新疫苗的研发提供目标。
- 综合治疗方法：除了药物治疗外，综合治疗方法也被广泛研究，这包括认知训练、心理支持、康复治疗等，旨在提高患者的生活质量和功能能力。
阿尔茨海默病这个“黑洞”，目前还没有找到完全治愈该疾病的方法。谁能够找到突破口，谁就能挖掘出第一桶“金”。
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