今晚八点：基因治疗公开课第5期，基因治疗产品的注册申报策略

近年来，Glybera、Luxturna、Zolgensma、Upstaza和Roctavian获得了FDA或EMA的批准。此外，全球已有数十种AAV基因疗法处于临床开发阶段，国内基因治疗企业也不断传出获批开展临床研究的好消息。

基因治疗作为一种新兴的治疗手段，它的发展历程怎样？

早期研发过程中有什么关键点？

靶点如何选择？

AAV载体如何优化？

CMC和成本控制的挑战是什么？

临床开发如何有效推进？

转化医学的过程中是否有合适的生物标志物？

商业化有什么考量？

2022年11月8日至2023年1月7日，6次线上公开课（每周二晚20:00-21:30）+1次线下转化医学闭门研讨会（最后一周周六），恺思俱乐部携手医药笔记、和元生物、美迪西生物医药、星北·自贸壹号，共同邀请数十位产业资深专家，系统性的向大家分享基因治疗的前沿进展，以期让更多的人认识及了解基因治疗，激发学习兴趣，促进行业发展，诚邀大家参加！
往期回放

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基因治疗系列公开课【第5期】

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嘉宾简介

高杨   博士

邦耀生物高级合伙人、首席战略官

高杨博士，拥有中国药科大学药代动力学博士、药剂学硕士，山东大学药学本科学位。加入上海邦耀生物科技有限公司之前，高博士在制药行业拥有近20年的管理和开发经验，先后在国家药品监管机构、跨国制药企业、生物科技公司和全球CRO公司担任技术/管理工作，熟悉制药行业全链条的运转之道，尤其在药物开发策略、申报策略、质量体系建设和商业化战略方面有着全面、丰富的经验。曾是中国国家药品监督管理局药品审评中心的高级审评官，8年时间内审评过千份申报项目并执行过几十次现场检查，涵盖跨适应症领域的新药临床申请、新药上市申请、仿制药申请、上市后补充申请等技术审评工作，对监管科学和CDE、FDA、EMA及ICH的技术指南有着全面深刻的理解。之后4年担任礼来公司的法规CMC和医疗器械负责人，领导多个创新药CMC策略、技术转移策略和医疗器械注册策略的制定和执行，参与礼来全球加快研发的改革工作，并为礼来在华合作伙伴的创新药研发和商业化提供技术支持。同期兼任RDPAC的CMC委员会轮值主席，领导7个工作组为2015年启动的中国药监改革积极建言献策，为构建支持药物创新的新生态系统做出了杰出贡献。曾担任苏州亚盛制药的法规事务总监，制定并执行中美研发和注册策略，成功获批中、美多个IND。之后担任PAREXEL的首席药物研发和法规顾问，3年时间内为多达30家国内外生物制药公司约50个项目提供研发和监管策略的咨询服务，成功助力他们在中美获得监管部门的批准并开展新药研发。业余时间，高博士积极探索和实践人工智能和数字技术赋能药物研发，设计并开发远程智能化临床试验平台。

课程提纲

1. 注册申报策略是项目战略的重要组成；2. 注册申报策略的基本元素；3. 制定基因治疗产品注册申报策略的考虑因素；4. 基因治疗产品注册申报常见问题和考虑；5. 问答环节（30分钟）。

直播预告

12月20日 20:00-21:30

基因治疗产品的注册申报策略

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联系方式

联系人：朱老师
电话/微信：15026500432邮箱：[e-mail]地址：浦东新区张衡路1000弄5号楼

关于恺思学社

“恺思学社”是由中科院医药校友恺思俱乐部于2019年6月发起的专业、开放、传承的学习型组织，致力于培养中国医药大时代下的医药新青年，特别推出恺思卓越人才奖学金计划，帮助医药行业青年普及产业通识，辅导职业规划和启迪创新思维。
代表性课程包括：生物科技企业IPO领袖营，临床研究精英班和新药研发精英班。

关于医药笔记

关于和元生物

和元生物（股票代码：688238）成立于2013年，是一家聚焦基因治疗领域的生物科技公司，专注于为基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究等CRO服务；为基因治疗药物，包括重组病毒载体药物、溶瘤病毒、CAR-T细胞治疗产品等的研发提供工艺开发及测试、IND-CMC药学研究、临床样品GMP生产等CDMO服务。以“赋能基因治疗，共守生命健康”为使命，以基因治疗载体研发、生产为核心，公司将坚持以客户为中心、以提供专业服务为己任，打造国际领先的基因和细胞治疗CXO集团企业，加快基因治疗的基础研究、药物发现、药学研究、临床和商业化进程，推动基因治疗行业发展，造福人类健康！

关于美迪西生物医药

美迪西（股票代码：688202.SH）成立于2004年，总部位于上海，致力于为全球制药企业、研究机构及科研工作者提供全方位的临床前新药研究服务。美迪西的一站式综合服务以强有力的项目管理和更高效、高性价比的研发服务助力客户加速新药研发进程，服务涵盖医药临床前新药研究的全过程，包括药物发现、药学研究及临床前研究。至2022年年中，美迪西已为全球超过1710家客户提供新药研发服务，参与研发完成的新药项目有268件IND获批临床，与国内外优质客户共同成长。美迪西将继续立足全球视野，聚力中国创新，为人类健康贡献力量！

关于星北·自贸壹号

上海自贸壹号生命科技产业园位于上海浦东自贸区的核心——外高桥生物医药园，是星北集团旗下专注于医疗企业孵化培育转化的创新服务型产业园。园区依托独特的“自贸+保税”外向型经济区域优势，通过集齐生物医药CRO+CDMO+CSO＋EHS全产业链服务资源，政府双创扶持政策，众多知名投资机构，为企业提供真正深入医疗行业的技术孵化，成为企业技术成果转化的管家，着力打造国际化生物医药产业创新创业基地。

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