美国首个同时靶向CD19与CD22的CAR-T临床试验启动，针对儿童和青少年白血病患者丨医麦猛爆料
今天是2017年11月17日
农历九月二十九
医麦客：CAR-T疗法针对两大靶点减少50%复发
Erin Cross(图片来源 prnewswire.com)
2017年11月17日/医麦客 eMedClub/--7岁的Erin Cross是一位从英国Chester到西雅图来接受CAR-T细胞治疗的患者。现在，在治疗一年后，Erin仍然在缓解。
在她2岁的时候，被诊断为急性淋巴细胞白血病(ALL)。之后，她的生活就一直在医院度过，最初的癌症治疗使Erin获得了缓解。但是在2016年复发了。在她的家乡英国Chester附近，Erin几乎完全用尽了治疗方案。
之后，Erin前往西雅图儿童医院报名参加了一项名为PLAT-02的临床试验，作为最后的希望。现在，在接受治疗一年后，Erin仍然在缓解。她的父亲AntonyCross说：“如果没有这种细胞免疫治疗，Erin今天不会和我们在一起。它把那个可爱的小女孩带给了我们。”
PLAT-02临床试验
2015年4月，在美国的AACR年会上，Juno的合作伙伴西雅图儿童医院公布了一项名为PLAT-02的研究，将CAR-T疗法JCAR017用于22例经骨髓移植治疗后病情复发的急性淋巴细胞白血病(ALL)儿科患者的治疗。数据显示，有20例患者实现完全缓解，比例高达91%(n=20/22)。
2016年6月，在美国的ASCO年会上，西雅图儿童医院宣布，在使用基因编程T细胞疗法治疗复发性/难治性急性淋巴细胞白血病（ALL）儿童患者的PLAT-02临床I期试验中，43例患者中有40例得到了初步缓解，缓解率高达93%。
PLAT-02-Rebecca A. Gardner(图片来源 seattlechildrens.org)
2017年4月，西雅图儿童医院公开发表，40例患者初步缓解的患者中，使用最灵敏的测试也没有检测到残留白血病细胞。
而这项代号为PLAT-02的临床试验，是西雅图儿童医院与Juno Therapeutics合作的项目。该项目接收的病患是存活率低于20%的儿童或青年癌症患者，他们患有复发性/难治性急性淋巴细胞白血病。也就是说，这些患者要么在接受骨髓移植后又复发，要么根本无法接受骨髓移植。PLAT-02的I期阶段是在初步确定该疗法的安全性和T细胞的最佳剂量，接下来的第II期临床阶段将研究测试这种疗法在较大规模病人群体里的效果。
PLAT-05临床试验
鉴于CAR-T疗法JCAR017治疗儿童复发性/难治性急性淋巴细胞白血病（ALL）的PLAT-02临床I期获得了高达93％的初步完全缓解率，西雅图儿童医院的研究人员正在乘胜追击，继续改进这项试验性疗法，以期降低高达50%的复发率。
在PLAT-02中，CAR-T细胞被重新编程以识别和靶向由大多数B细胞前体急性淋巴细胞白血病所表达的CD19蛋白。然而，在一些复发的白血病患者中，却不存在CD19蛋白的表达，而是表达CAR-T细胞无法识别的CD22蛋白。
基于此，研究人员开发了另外一项实验，通过重新编程CAR-T细胞使其可以同时识别CD19和CD22蛋白，这样就能在初始的T细胞免疫治疗阶段，从多个角度瞄准癌细胞，从而达到更好的治疗效果。
今日，西雅图儿童医院宣布启动了这项全新的CAR-T疗法试验，治疗CD19与CD22阳性的复发或难治性急性淋巴性白血病(ALL)。值得一提的是，这是美国首款能同时靶向CD19与CD22的CAR-T疗法。
由Rebecca Gardner博士负责这项名为PLAT-05的临床试验，她表示：“这是一个令人激动的时刻。我们正站在CAR-T细胞免疫疗法领域的前沿，并通过开拓性的策略来改善儿童和年轻成人的长期预后。通过对癌细胞的双重攻击，我们希望这项临床试验能帮助我们开发一种能给更多患者带来长期缓解的T细胞疗法。”
参考出处：
https://www.prnewswire.com/news-releases/seattle-childrens-opens-first-car-t-cell-immunotherapy-trial-in-the-us-for-children-and-young-adults-with-leukemia-that-targets-cd22-and-cd19-proteins-simultaneously-300557203.html
http://ir.junotherapeutics.com/phoenix.zhtml?c=253828&p=irol-newsArticle&ID=2038302
http://www.seattlechildrens.org/media/press-releases/2017/First-In-Human-Clinical-Trial-Aims-to-Extend-Remission-for-Children-and-Young-Adults-With-Leukemia-Treated-With-T-Cell-Immunotherapy/
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