City of Hope研究人员发现CAR T细胞疗法对胶质母细胞瘤具有显著疗效丨医麦猛爆料

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这篇文章是为了纪念Richard Grady博士，他曾勇敢地参与了一项早期的CAR T临床试验，正在改变着胶质母细胞瘤患者的治疗范式。 

2018年1月30日/医麦客 eMedClub/--世界各地的科学家正在努力开发利用强大的免疫系统来对抗癌症的治疗方法。City of Hope的研究人员发现，使用CAR T细胞疗法（一种免疫疗法）可以有效地治疗最具侵袭性的脑肿瘤之一的胶质母细胞瘤。 

在12月29日出版的《新英格兰医学期刊》上发表的一份研究报告概述了一位患有胶质母细胞瘤的病人在City of Hope中的治疗结果。医生们利用中心记忆T细胞（一种类似于干细胞的免疫细胞子集）为患者注入自己的转基因嵌合抗原受体（又称为CAR T细胞）进行治疗。 

City of Hope研究者们找到了一种有效的方法来精确定位那些在脑癌中常见的IL13Rα2抗原的靶细胞。在首次进行CAR T细胞疗法后，这一靶向免疫疗法使得肿瘤消退的持续时间长达7.5个月。

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City of Hope神经外科主任Behnam Badie医学博士

这项研究由City of Hope神经外科主任Behnam Badie医学博士率领的团队共同完成。研究人员包括：Heritage Provider Network遗传学教授兼City of Hope T细胞治疗研究实验室副主任神经外科主任Christine Brown博士以及Francis & Kathleen McNamara血液学和造血细胞移植特约教授兼City of Hope T细胞治疗研究实验室主任Stephen J.Forman医学博士。

City of Hope T细胞治疗研究实验室副主任神经外科主任Christine Brown博士

我相信最近的这些研究结果表明我们已经找到了一种潜在的突破性疗法，可能会对患有恶性脑瘤的病人产生显著的影响。"作为《新英格兰医学期刊》上这篇文章的第二作者Badie说道。

由于目前的治疗方案通常效果不佳，病人的预后非常不理想，因此恶性胶质瘤成为人类癌症中最致命的一种癌症。 

该报告的主要作者Brown表示："我们的研究最令人兴奋的地方在于，它证明了我们可以获得更好的治疗方法。我们通过对病情正在急剧发展的转移性多病灶胶质母细胞瘤患者进行治疗可以看到所有病变发生了退化，包括脊柱里的病变。到目前为止，这是闻所未闻的。" 

City of Hope是美国为数不多的几家提供 CAR T细胞治疗研究的癌症中心之一。它也是唯一一家研究以高亲和力IL-13受体（即IL13Rα2）为靶向的CAR T细胞疗法的癌症中心。在大多数的胶质母细胞瘤中会表现出大量的IL13Rα2。City of Hope也通过对肿瘤部位的直接注射和/或注入心室系统在大脑中进行局部治疗。 

"通过将再造的CAR T细胞直接注射到肿瘤部位和制造脊髓液的心室，从而对病人的整个大脑以及脊髓（这名特殊病人产生大量转移性肿瘤的地方）进行治疗，" Badie说道。 

基于早期颅内CAR T 细胞疗法I期临床试验取得的成功结果，研究人员发现CAR T 细胞疗法具有巨大的潜力，可以对不同的病人产生显著的影响。他们对这种具有广阔前景的治疗方法充满信心，并认为这种方法可以通过保留病人的神经功能以及将其他治疗产生的副作用降至最低来提高患者的生活质量。 

Brown补充道："集临床、研究和生产设施于一体的City of Hope研究中心具有独特优势来领导这项工作。很少有研究机构能够像City of Hope一样利用到相同的'科研到临床应用'综合性资源，这些资源对于前沿治疗技术的发现、开发、制造、质量保证、测试以及临床应用来说十分重要。" 

Forman表示"已经接受挑战的City of Hope正在试图发明一种疗法可以用于治疗不同类型的癌症患者。我们CAR T项目作为一种致力于为难以治疗的癌症提供有效免疫疗法的一种方式，不仅专注于白血病、淋巴瘤和骨髓瘤，同时还对包括乳腺癌、肝癌和脑癌在内的实体肿瘤进行了尝试。" 

鉴于Brown和Badie取得的突破性进展，二人被奥普拉的《奥普拉杂志》评为"改变游戏规则的冒险者"，并被该杂志提名为"2017年度健康英雄"。

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