Therapeutics公司宣布完成6500万美元的A轮融资，致力于推进并解锁下一代细胞疗法。该公司的诱导多能干细胞（iPSC）编程平台TFome（转录因子组）由哈佛医学院George

，专注于由技术创新、国产替代和科技赋能所驱动的价值投资，聚焦生物医药、半导体、高端制造、人工智能、新材料、及新能源等硬科技领域。关于天汇资本

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自2015年第一款CAR-T细胞药物获FDA批准上市以来，全球已有9款CAR-T产品进入市场，不仅重塑了肿瘤领域的治疗格局，也极大地提升了人类对于攻克肿瘤的信心。从血液瘤到实体瘤，从肿瘤到自身免疫性疾病、慢性病、退行性疾病等多种适应病领域，细胞药物都正在开创一个全新的时代。正如今年上半年，FDA就批准了两款同种异体细胞疗法上市，分别是同种异体胰岛细胞疗法Lantidra，与脐带血来源的异体造血祖细胞疗法Omisirge，两款产品对细胞药物的发展都具有里程碑式的意义。“现货通用”，是基于临床需求、基于患者可及对细胞药物提出的下一代要求。为了满足这一要求，一系列创新开发围绕如何解决免疫排斥问题展开：从基因编辑改造T细胞到寻找更适合通用的细胞类型，从外周血来源到脐带血来源、干细胞/iPSC来源，从体外操作到体内原位改造，甚至还有不依赖基因编辑技术即可改造细胞的新兴手段......在巨大的市场前景下，人们对通用细胞药物充满了期待。然而，细胞疗法的通用之路进展并不顺利。第一批UCAR-T代表管线纷纷遇挫，安全性与持久性问题成为其最大的阻碍，有人开始质疑：通用型CAR-T还能否走通？基因编辑能否真正解决排斥难题？当然，通往罗马的道路不止一条。γδT、NK、Macrophages、VST（病毒特异性T）等细胞类型可以天然绕开基因编辑带来的问题，但同时又出现了分选难、修饰难、扩增难等问题，于是iPSC成为最佳来源之一。但iPSC最大的优点也成为了它致命的缺点，其”致瘤性“问题一时间甚嚣尘上。通过工艺的不断升级优化，其致瘤性问题最终得以控制，今年国内也迎来多款iPSC药物获批IND进入临床，但在得到更多临床数据报道之前，将始终蒙着一层阴影。与此同时，基因编辑技术在近一两年有了飞速发展，新的编辑工具与编辑策略或许可以重新谱写UCAR-T的故事；非基因编辑技术也在被开发应用，如使蛋白质胞内滞留、利用shRNA破坏TCR亚单位等；或者在体内直接对患者的细胞进行工程化改造，用基因治疗的思路解决细胞治疗的难题，一场大型的跨界合作就此展开，拉开一段新的序幕。尽管前行不易，研究者不会停止对通用型细胞药物的开发探索，这条道路只会随着入局者的增加与技术的迭代变得越发精彩纷呈！10月21日，医麦客将携手恺佧生物，于上海建工浦江皇冠假日酒店举办“2023通用型细胞药物开发论坛”，这是为国内通用细胞药物研发者打造的一场年度盛会，让产业上下游企业、科研单位、高校、临床医生等可以在这里展开充分交流。本届大会上半场将聚焦新型基因编辑技术以及基因编辑型通用细胞药物的研发前沿进展与产业化道路；下半场将探寻CAR-M、UCAR-γδT、体内原位CAR转导、“通用”TCR-T、DNT、非基因编辑等新技术所能带来的无限可能。扫码注册，领取免费门票大咖云集-往届重磅嘉宾精彩回顾-往届盛况借“2022年上海市生物医药产业周”契机，在上海市生物医药产业发展领导小组办公室的指导下，闵行区科委、上海临港浦江国际科技城作为主要发起者，联手赛默飞、恺佧生物、医麦客等单位，以“创新驱动生物医药产业高质量发展”为主题，举办2022上海（闵行）生物医药产业创新峰会暨2022通用细胞药物开发论坛，邀请43位来自政府、监管、临床、科研、产业界的行业领袖，打造了从研发到临床，由制造到应用的视听盛宴，吸引800余位专业听众赴会。招展工作全面启动本届论坛将开放多种展位、主题演讲、晚宴赞助、插页广告、参会卡&吊绳、手提袋、瓶装水、座椅广告、媒体宣传等多种形式，多角度、全方位供您展示最新技术与产品！详情欢迎咨询组委会咨询演讲：王老师

“老年”是一系列连续不断的遗失：遗失生理能力，遗失人与人的情感联结，最后遗失生命中的选择权......在老年人中常见的神经系统变性疾病中，帕金森病（Parkinson’s

Therapeutics成立于2021年，致力于解决基因编辑领域的一个长期挑战：体内递送，这是基因疗法领域又一片巨大的蓝海，并且随着递送技术的突破，基因治疗药物的潜能也将得到进一步释放。目前Aera

News/--中国上海，2022年6月6日（美国东部时间6月5日）--致力于研发最新细胞治疗疗法的领先创新生物制药公司—原启生物科技（上海）有限责任公司

2022年5月18日，云心质力与成都弘基生物科技有限公司（简称：弘基生物）在成都康弘药业集团股份有限公司（简称：康弘药业）总部举行战略合作框架协议签约仪式，双方正式达成战略合作伙伴关系。

13858035042，0571-86870039(分机号8027)

红系增强子，抑制BCL11A的表达间接地释放γ-珠蛋白。瑞风生物RM-001则选择通过直接重新激活γ-珠蛋白基因表达的新型策略，避免编辑BCL11A这一重要多功能转录因子，具有更好的安全性。

News/--4月24日，上海君赛生物科技有限公司（以下简称君赛生物）自主开发的首款TIL细胞药物“自体天然肿瘤浸润淋巴细胞注射液（GC101

AFM13的结构和作用机制（图片来源：Affimed）AFM13-NK疗法目前正在德克萨斯大学MD安德森癌症中心进行一项针对CD30阳性复发或难治性霍奇金淋巴瘤和非霍奇金淋巴瘤患者的1/2期研究。▲

NK”细胞，经过基因工程处理后的NK细胞在功能性上明显增强，对血液瘤和实体瘤具有显著的杀伤能力。此外，我们还在非人类灵长类动物模型中展示了启函的免疫兼容细胞治疗平台，我们建立的猴子

Laufer评论说：“我们很高兴将一种新的有前景的基因治疗产品加入我们的研发管线，该产品可以解决戈谢病的高度未满足的医疗需求，以及更广泛的适应症，例如PD-GBA。Anthony

积累了大量有效临床数据。ZLT-001注射液是智瓴生物原型细胞药GTIL®管线体系的第一个药物，目前该公司多个实体瘤临床管线也在并行开发中。TIL细胞疗法TIL

此前，Editas完成了BRILLIANCE研究中所有成人队列的给药，并公布了初步的EDIT-101临床结果，证明了良好的安全性和令人鼓舞的临床效益信号。公司预计将在2022年下半年提供

。这一数据结果支持我们的假设，即Claudin-6是一个非常适合的新肿瘤靶点。将这些创新结合在一个方案中，可能会使难以治疗且预后较差的实体肿瘤患者受益，如晚期睾丸癌。我们的初步数据表明，CAR-T

Expression，即通用细胞内靶向表达平台。UNITE可以产生许多抗肿瘤效应，包括CD4+记忆性细胞、细胞因子的产生和强大的抗体反应。这些因素目前在肿瘤免疫治疗领域受到高度关注。

IGD的破坏可以减少MYC的表达。Omega的方法则是通过利用靶向mRNA治疗药物，在转录前表观遗传调节MYC表达水平。此次展示的OTX-2002临床前结果证明了该疗法肝细胞癌

#1661展位深入交流。ProMab可提供货架上的mRNA-LNP产品和定制技术服务远泰生物子公司ProMab

编辑系统的解决方案，特别是其在细胞治疗领域中应用，包括实验设计、实验优化及数据展示。主题二：CAR-T治疗中的多色流式细胞术应用华中科技大学同济医学院附属同济医院血液科助理研究员

Biotherapeutics是TIL产业化的先行者，他们将Rosenberg实验室繁杂的TIL生产过程，变成了一个标准的工业化生产过程，并且证实了其工业化生产工艺能达到和实验室工艺同样的临床疗效。

“中国是我们重点关注的重要市场。我们将继续通过ICC创新合作中心的定制服务，密切关注客户的新药开发支持需求，为客户做出贡献。此外，我们将继续提高生产能力，努力为客户供应持续、稳定的培养基。”▲

巨噬细胞是先天免疫细胞，可以杀死肿瘤细胞，同时也能协调抗肿瘤免疫反应。然而，巨噬细胞在肿瘤生物学中的作用不是单方面的，与肿瘤相关的巨噬细胞是肿瘤微环境中阻止免疫清除的主要成分。

(IRI-AKI)的疗效。在临床前IRI-AKI小鼠模型中，全身给予抗炎外泌体显著降低了血液中AKI相关的生物标志物水平，即BUN(血尿素氮)、肌酸和NGAL(中性粒细胞明胶酶相关脂质运载蛋白)。

医麦客近期热门报道★博生吉靶向B7-H3嵌合抗原受体T细胞注射液获得美国FDA孤儿药资格认定★博生吉医药针对复发/难治性CD7阳性血液淋巴系统恶性肿瘤的CAR-T细胞正式注册临床试验在北京大学人民医院正式启动2022年4月10日/医麦客新闻

1995）下定义的“前瞻性声明”。这些声明包括但不限于与本次发行的预计交易及完成时间相关的声明。这些声明可能但不一定包含下列词汇以及相对应的否定形式或相似的词汇：目的为、预期、相信、

王聪：AAV的实验室纯化及空壳率检测超速离心机除了常见的制备型，还有分析型。制备型超速离心机可用于提纯制备各种生物样品，而分析型超速离心机（AUC）可用于蛋白或病毒等生物样本的表征。

News/--近日，百时美施贵宝（NYSE：BMY）宣布欧盟委员会（EC）已授予Breyanzi（lisocabtagene

内体逃逸：指mRNA需要从内体小泡中释放出来，进而跟宿主细胞核糖体结合，然后被翻译成抗原蛋白，抗原蛋白经过修饰后分泌出细胞从而发挥作用。

3，DLL3）为一种附着在细胞表面的单次跨膜蛋白，在小细胞肺癌、乳腺癌、垂体瘤、急性髓系白血病中有促癌作用，但在肝癌、神经胶质瘤和恶性胶质瘤中却发挥了抑癌作用。LB2102

2022年3月31日，广州派真生物技术有限公司（简称“派真生物”）与合肥星眸生物科技有限公司（简称“星眸生物”）达成战略合作协议。本次合作将充分发挥星眸生物在眼科遗传性疾病基因治疗药物开发的优势以及派真生物在AAV基因药物GMP规模化的生产

T细胞不仅能够被激活以立即有效地杀死肿瘤细胞，而且它们还具有促进级联反应的潜力，通过细胞因子释放和抗原呈递触发先天性和适应性免疫细胞，产生免疫记忆，诱导有效且持久的抗肿瘤反应。更重要的是，γδ

T细胞平台利用合成生物学，将T细胞重新编程，生成CAR-Treg细胞，这种细胞可以特异性靶向疾病组织，让Treg细胞在疾病组织通过多种免疫抑制机制，抑制自身免疫性疾病。2022年1月，Kyverna

华新投资表示：“我们相信诱导多能干细胞(iPSC)技术是免疫细胞抗肿瘤治疗领域通用型细胞来源的终极解决方案，iPSC无限的自我更新能力将从根本上解决CAR-T/CAR-

助力基因治疗——SCIEX质谱和毛细管电泳技术多重表征方案▼3月31日，广州，病毒递送载体AAV的质控挑战主题沙龙▼7月1日-3日，上海，2022上海国际生物创新药产业博览会

报名入口线下！详细地址广州国际生物岛螺旋大道51号盛捷服务公寓47楼会议室

基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。遗传疾病，癌症和罕见病是当前基因治疗临床研究最多的三个领域。目前基因治疗主要分为以下三类，包括根据治疗途径、操作方式和靶细胞进行分类。基因编辑是操作方式的一种。基因编辑，又分为基因纠正、基因敲除和基因添加：通过定点整合技术将外源正常的基因在特定位点进行替换或插入，将缺陷基因的异常序列进行矫正和原位特异性修复，不涉及基因组的其他任何改变。简单来说，基因编辑就是利用一个经过改造的蛋白作为工具，对指定的基因进行定向改造。目前，CRISPR/Cas9技术的应用最为大热。CRISPR/Cas9是目前一种广受欢迎的新型基因编辑技术，最初在化脓性链球菌中被发现，作为细菌天然免疫系统抵御入侵的外源性DNA。其设计难度和构建难度都要小的多，成本更低，开发周期更短，靶向修饰效率更高，此外CRISPR/Cas9还具有可以多靶点编辑和可以编辑RNA的优势。基因疗法为人类疾病提供了终生治愈的可能，以过去几年科研和临床试验的成功为例，继续对基因治疗保持乐观和积极的态度将有望在将来使这一疗法为患者带来福音。为进一步推动中国生物创新药产业的发展，助力初创企业技术成果转化，医麦客联合多方力量，将于2022年7月1日-3日，在上海跨国采购会展中心举办2022上海国际生物创新药产业博览会暨2022BPIT生物药创新技术大会、2022BPID生物药产业发展大会，通过打造行业标杆性博览会和数十场创新药前沿技术与产业转化峰会，为创新药企业筛选优质品牌供应商，打通上下游产业链，推动中国生物创新药产业发展。大会亮点博览会框架洞见精彩往期内容2021

医麦客近期热门报道★博生吉医药针对复发/难治性CD7阳性血液淋巴系统恶性肿瘤的CAR-T细胞正式注册临床试验在北京大学人民医院正式启动★Science｜实体瘤新型细胞疗法来了！模块化T细胞提高疗效且几乎无毒副作用！丨医麦黑科技2022年3月20日/医麦客新闻

Tmod细胞在混合靶细胞培养物中还具有良好的A*02−和A*02+细胞区分能力，仅杀死A*02−靶细胞，而传统的CEA特异性CAR-T则将两种靶细胞都杀死。▲左：CEA

崔博士表示，“这也是我选择原启最重要的原因，我将会竭尽所能和团队一起努力，加速推进公司具有创新优势产品的上市步伐。”▲

全球生物医药市场呈现出远高于全球经济增长速度的强劲增长趋势，生物医药产业在技术进步与需求增长的双向驱动下迎来发展的黄金时期。特别是新冠疫情以来的影响，全球公卫系统都面临史无前例的挑战，各个国家纷纷加码布局生物医药，同时不断增加针对传染性疾病的研发投入。而中国在这次疫情的防控过程中取得了令全球瞩目的领先成果，也进一步推动了国内生物医药产业进入快速发展阶段。

导读：据统计，目前全球罕见病患者已超过3亿，其中80%是遗传病。我国有近2,000万患者，而在全球已知的超过7,000种罕见病中，仅有5%的罕见病存在有效的治疗方式，罕见病患者亟需新的疗法重燃生命的希望。近年来，随着基因与细胞疗法领域药品的陆续获批上市，基因与细胞治疗已经成为罕见病的革命性治疗手段之一，同时也承载着广大患者的殷切期盼。最近，在医麦客举办的以“蓄力前行，助航新生”为主题的2021

BCMA属于肿瘤坏死因子受体家族成员，主要表达浆细胞和成熟B细胞，广泛存在于MM细胞表面，而在其他正常组织细胞中不表达，且BCMA在MM的不同阶段中的表达水平较为相似，同时，并不会使得正常B

医麦客近期热门报道★博生吉医药针对儿童高危型实体肿瘤的CAR-T细胞临床研究在郑大一附院张毅教授领导下正式启动★博生吉将在ASH公布自体CD7-CAR-T细胞治疗难治复发T淋巴母细胞白血病/淋巴瘤的最新临床试验进展2022年3月5日/医麦客新闻

Therapeutics公司和Regeneron的NTLA-2001成功进入临床并完成首例患者给药，成为首个静脉给药的在体CRISPR基因治疗，到如今公布1期临床数据。

Therapy，CGT)是目前有潜力比肩欧美生物医药的一个细分领域之一。2021年，复星凯特和药明巨诺的两款CAR-T细胞治疗产品先后上市，就在日前，南京传奇生物的BCMA

2017年12月，杨森与传奇生物签订了全球独家许可和合作协议，以开发和商业化CARVYKTI®。2021年4月，传奇生物宣布向欧洲药品管理局提交上市许可申请，以寻求Cilta-cel的获批，

Medicine公司(基因编辑科学家张峰作为科学创始人)都是以新型HBG基因为靶点进行成药研发的代表Biotech。2022年1月，Editas宣布其靶向HBG的β-地贫基因编辑疗法

医麦客近期热门报道★亘喜生物宣布其双靶点FasTCAR-T细胞疗法GC012F治疗B细胞非霍奇金淋巴瘤的首次人体临床试验完成首批患者给药★亘喜生物正式启用美国创新研发中心2022年02月23日/医麦客新闻