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基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,以达到治疗目的。遗传疾病,癌症和罕见病是当前基因治疗临床研究最多的三个领域。目前基因治疗主要分为以下三类,包括根据治疗途径、操作方式和靶细胞进行分类。基因编辑是操作方式的一种。基因编辑,又分为基因纠正、基因敲除和基因添加:通过定点整合技术将外源正常的基因在特定位点进行替换或插入,将缺陷基因的异常序列进行矫正和原位特异性修复,不涉及基因组的其他任何改变。简单来说,基因编辑就是利用一个经过改造的蛋白作为工具,对指定的基因进行定向改造。目前,CRISPR/Cas9技术的应用最为大热。CRISPR/Cas9是目前一种广受欢迎的新型基因编辑技术,最初在化脓性链球菌中被发现,作为细菌天然免疫系统抵御入侵的外源性DNA。其设计难度和构建难度都要小的多,成本更低,开发周期更短,靶向修饰效率更高,此外CRISPR/Cas9还具有可以多靶点编辑和可以编辑RNA的优势。基因疗法为人类疾病提供了终生治愈的可能,以过去几年科研和临床试验的成功为例,继续对基因治疗保持乐观和积极的态度将有望在将来使这一疗法为患者带来福音。为进一步推动中国生物创新药产业的发展,助力初创企业技术成果转化,医麦客联合多方力量,将于2022年7月1日-3日,在上海跨国采购会展中心举办2022上海国际生物创新药产业博览会暨2022BPIT生物药创新技术大会、2022BPID生物药产业发展大会,通过打造行业标杆性博览会和数十场创新药前沿技术与产业转化峰会,为创新药企业筛选优质品牌供应商,打通上下游产业链,推动中国生物创新药产业发展。大会亮点博览会框架洞见精彩往期内容2021