重磅！地贫患者的福音-康霖生物有望打造全球“同类最优”地贫基因治疗药物
2022年5月7日/医麦客新闻 eMedClub News/--康霖生物科技（杭州）有限公司自主研发的地中海贫血症创新基因治疗药物KL003在研究者发起的临床试验中已成功治愈2名重症患者，且各项指标远优于国际上最领先的美国蓝鸟生物。康霖有望打造全球“同类最优”地贫基因治疗药物，重燃地贫患者的“生命之光”。
今年5月8日是第29个“世界地贫日”。地中海贫血症是一种单基因遗传性血液疾病，全球有3.5亿人为地中海贫血基因携带者，是危害人类最严重的单基因遗传病之一。目前，地贫尚无有效治疗药物，中重型地贫患者需要定期输血和排铁治疗维持生命。此外，异体造血干细胞移植在临床中有治愈β地中海贫血患者的案例，但鉴于HLA配型相合的问题及成功移植后的并发症问题，该方案并无法惠及大部分患者。
近年来，基因疗法在国内外均有成功治愈地贫患者的报道，使得基因疗法成为地贫患者最有治愈性效果的治疗方式。目前，美国蓝鸟生物的地贫基因治疗药物Zynteglo已经于2019年5月在欧盟获得有条件上市批准，定价180万美元治疗一次。
KL003临床研究
造血干细胞在体外基因修补过程中干性损失是领域内的一个国际性难题，目前还没有任何机构可以很好地解决这个问题，包括蓝鸟生物。干性损失造成造血干细胞回输之后造血系统重建缓慢，例如蓝鸟生物地贫基因治疗临床试验中一位受试者的血小板到191天才完成植入。在这漫长的191天中，这位受试者几乎完全丧失凝血能力，随时可能因为出血危及生命。因此，维持良好干性对基于造血干细胞的基因治疗非常重要。
作为国家重大专项课题承担单位，康霖生物通过长期攻关以及多个项目中积累的经验，突破瓶颈,率先解决了干性维持这个国际难题。临床研究的数据充分证明了这一点，两例受试者不仅被治愈了，而且造血系统的恢复也极其迅速，远优于美国蓝鸟生物同类产品在18岁以下患者中的临床试验数据：粒细胞植入时间分别为10天和15天（蓝鸟生物为平均25.25天（范围为16-38天）），血小板植入时间分别为14天和19天（蓝鸟生物为平均超过50.5天（范围为20-94天））。因此，KL003可大幅度降低感染和出血风险，减少住院时间，有望成为一个全球同类最优地贫基因治疗药物。
此外，基因治疗药物造价高昂，蓝鸟生物180万美元的地贫治疗药物是全球绝大部分患者负担不起的。本着“研发绝大部分患者用得起的好药”的理念，康霖生物长期致力于降低基因治疗药物造价技术的研发，目前已经能够大幅度降低地贫基因治疗中关键的载体成本，为使地贫基因治疗药物成为绝大部分患者用得起的好药奠定了基础。因此康霖生物有望为全球广大地贫患者打造一个用得起的同类最优（Best-in-Class）基因治疗药物。
康霖生物
康霖生物科技（杭州）有限公司是一家由海归精英团队创办的以自主知识产权创新药物研究和开发为核心的，集研发、生产、营销为一体的科创型企业。公司自2015年成立以来，始终专注于基因治疗创新药物的研发，针对的领域多为严重影响人类健康的疾病，如艾滋病、帕金森病、血友病和地中海贫血症等。公司从成立之初就专注于以技术研发解决临床需求，力争做全球首创（First-in-Class）或同类最好（Best-in-Class）创新药。
目前研发中心在研创新药项目有十余项，经过多年不懈努力，在多个方向上获得了国际领先的突破。其中艾滋病功能性治愈项目依托其领先的技术路线，相关数据获得了国内外同行的认可，且已获国家科技重大专项和浙江省重点研发计划立项支持。
与此同时，公司特有的临床级病毒载体的大规模生产平台已成功建立了稳定、成熟的病毒载体药物生产工艺，并且在病毒载体的设计、改造、生产、纯化、质检等各个方面都有自己独到的优势。2018年被中国食品药品检定研究院推荐参与英国生物制品标准品研究院代表世界卫生组织发起的“慢病毒载体拷贝数”全球性标定研究。康霖生物已成为目前国际上少见的同时具备慢病毒和腺相关病毒载体高水平研发与生产能力的公司。公司分别于2020年入选浙江省博士后工作站，2021年入选杭州市研发中心。
融资部：徐先生 13858035042，0571-86870039(分机号8027)
人力资源部：吴女士 13372509606，0571-86870039(分机号 8026)