德国制药巨头BI联合多家英国研究机构布局基因治疗，一次性慢病毒注射搞定囊性纤维化丨医麦猛爆料

今天是2018年8月11日

农历七月初一

医麦客：BI组团开发基因疗法

2018年8月11日/医麦客 eMedClub/--勃林格殷格翰（以下称BI）携手来自英国的几个学术和行业合作伙伴，包括英国囊性纤维化基因疗法联盟（GTC）、英国生物技术公司牛津生物医药（Oxford BioMedica）和英国技术商业化和投资公司帝国创新（Imperial Innovations），合作开发治疗囊性纤维化（CF）的慢病毒基因疗法。

合作细节

- 在BI的帮助下，GTC将领导该产品临床前研究的开发和完成，为首次临床试验做好准备；

- 在一项单独的协议中，牛津生物医学委员会授予BI许可制造、注册和商业化CF慢病毒基因治疗技术的独家全球权利；

- BI将与帝国创新和牛津生物医药就病毒载体和生产技术签订选项和许可协议，其中牛津生物医药将负责生产病毒载体，帝国创新将作为技术转让办公室，确保知识产权的安全；

- 交易的财务条款没有披露，也没有提供时间表。

这项新的合作汇集了学术合作伙伴在开发CF基因疗法方面以及OXB在制造慢病毒载体疗法方面的领先专业知识。另外，BI作为治疗呼吸系统疾病方面的领导者，拥有药物发现和新型突破性治疗药物临床开发方面的能力，有望开发出第一个囊性纤维化基因疗法。

囊性纤维化是全球最常见的遗传疾病之一，影响着约7万人，病因是囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）的突变，致使粘稠的黏液形成并在双肺、消化道和人体其他部位积聚，进而引起严重的呼吸道和消化道疾病以及炎症和糖尿病等其他并发症。

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Breathe，与囊性纤维化作斗争（视频来源：YouTube）

人们对囊性纤维化的关注相当多，因为Vertex继续在该领域占据主导地位，并且进行了有希望的组合研究。该公司的首个产品Kalydeco于 2012 年获批上市，是全球获批的首款CF靶向治疗药物。第二款产品Orkambi于2015年上市，该药适用于携带2个拷贝 F508del 突变的CF患者。今年2月，第三款治疗CF的双重疗法药物tezacaftor/ivacaftor上市。

CF的治疗进展延长了患者的预期寿命，但根据患者的突变状态往往会产生不同的疗效。此外，大多数患者仅能活到40岁，仍然缺乏治愈该疾病的治疗方法。

基因疗法为这类单基因突变的疾病提供了新的选择，BI说他们的合作开发的基因疗法，可以解决囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因中所有已知的2000个突变，通过吸入制剂并且使用慢病毒载体将CFTR基因的健康拷贝引入肺细胞，有可能成为一种普遍的选择，从而打破Vertex的在该领域的领导地位。

该疗法是基于GTC为期17年的研究，由伦敦帝国理工学院、牛津大学和爱丁堡大学的研究人员共同完成。

2015年，GTC在一项IIb期试验中首次证明，利用重复剂量的基于脂质体载体的基因疗法可有效治疗囊性纤维化。该试验中，78例患者接受阳离子脂质体包裹的编码CFTR cDNA的质粒DNA的转导，但产生略低于Orkambi产生的效果且仅在个别受试者身上起效。

相比之下，这次开发的基于慢病毒载体的基因疗法将仅需单剂量就有治疗效果。

BI跨边界研究（RBB）的又一力作

2016年，BI成立了的跨边界研究（Research Beyond Borders, 简称RBB），RBB是勃林格殷格翰研发战略的支柱之一，通过探索研究新兴科学、新适应症和新技术，来补充公司五大核心治疗领域（心血管系统、呼吸系统、中枢神经系统、免疫系统和肿瘤），从而扩大研发机会。RBB目前重点研究领域包括再生医学、微生物和基因治疗等新技术。

本次合作是属于RBB的最新部分，在此前的RBB项目中，BI与中国东南大学生命科学研究院启动了联合研究项目，通过内耳干细胞毛细胞的再生来开发听力损伤的新型疗法；BI还与一家奥地利的生物制药公司Vira Therapeutics达成了一项长期合作协议，双方将共同开发新一代溶瘤细胞病毒疗法平台，联合研究ViraTherapeutic的领先候选药物VSV-GP（水疱性口炎病毒（VSV）糖蛋白（GP））以及该药物与其他疗法相结合的可能性。

关于GTC

GTC将伦敦帝国理工学院、牛津大学以及爱丁堡大学的团队聚集在一起，在过去17年中大力追求单一目标，即确定基因治疗是否能够成为CF患者的临床可行选择。

GTC聚集了英国三所领先大学（图片来源：GTC）

GTC开发了Wave 1产品（通过脂质体递送的CF基因），已经证明了与安慰剂相比肺功能的显著益处。目前，正探索通过增加剂量，增加给药频率或尝试不同类型的脂质体来提高疗效，以支持进一步的临床试验。与此同时，GTC还与一家日本生物技术公司（DNAVEC，现在称为ID Pharma）合作，以Wave 1为基础，开发了一种病毒载体的CF基因疗法（Wave 2产品），该产品现在正在进行毒理学测试。

关于牛津生物医学

牛津生物医学（Oxford BioMedica）是一家专门从事基因药物的开发和商业化的生物制药公司。它成立于1995年，是从牛津大学分离出来的。

同时，它还是首个CAR-T疗法CTL019（商品名Kymriah）慢病毒载体的唯一制造商。该公司于2017年7月与诺华签署了一项协议，用于商业和临床供应用于生成CTL019和其他未公开的CAR-T产品的慢病毒载体，牛津生物医药在未来三年内可能从诺华获得超过1亿美元的收益。

作为慢病毒载体的领导者，牛津生物医学还与全球多家制药公司合作，提供慢病毒载体以应用于临床和临床前研究。

 OXB与为多家制药公司提供慢病毒载体（图片来源：OxfordBioMedica）

OXB研发管线（图片来源：OxfordBioMedica）

来源：

https://www.boehringer-ingelheim.com/

https://labiotech.eu/medical/cystic-fibrosis-gene-therapy/

http://www.biopharminternational.com/boehringer-ingelheim-licenses-global-rights-cystic-fibrosis-gene-therapy-0

https://endpts.com/boehringer-organizes-a-coalition-in-search-of-first-cf-gene-therapy-working-with-research-manufacturing-partners/

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