Amicus以4.52亿美元收购好莱坞制片人创办的公司，将多达10项基因治疗项目收入囊中丨医麦猛爆料
今天是2018年9月21日
农历八月十二
医麦客：罕见病基因治疗惊喜不断
2018年9月21日/医麦客 eMedClub/--9月20日，罕见病开发商Amicus Therapeutics公司表示，已经以高达4.52亿美元的价格收购了从美国全国儿童医院分拆出来的Celenex公司。
通过此次收购，该公司从全国儿童医院和俄亥俄州立大学获得多达10项神经溶酶体贮积症（LSD）基因治疗项目的全球开发和商业权利。
在10个临床和临床前项目中，针对罕见病CLN6、CLN3和CLN8 Batten病的牵头计划将是潜在的首次上市治疗方法。其他计划还包括Niemann Pick C、Wolman病、Tay Sachs病和其他针对LSD未指明的基因疗法。
根据协议条款，Amicus已同意向Celenex股东支付1亿美元现金，和实现发展里程碑相关的1500万美元付款，以及跨多个计划的2.62亿美元监管提交和批准里程碑。Amicus表示，预计未来四年里程碑付款不会超过7500万美元，并且不会支付任何版税。
John F. Crowley（图片来源：Amicus Therapeutics）
Amicus Therapeutics董事长兼首席执行官John F. Crowley表示：“对于上千万患有溶酶体贮积症的儿童来说，目前几乎没有治疗选择。这次基因治疗计划的许可和获取，为我们提供了一个改变他们生活的绝佳机会。”
Amicus研发管线（图片来源：Amicus Therapeutics）
由好莱坞制片人创立
没错，此次被收购的Celenex是一家由好莱坞制片人Gordon Gray和他的妻子Kristen Gray创立的基因治疗公司！
Gordon Gray参与制作的部分电影（图片来源：google）
乍听上去有点匪夷所思，其实与Lysogene公司的创始人一样，都是迫于无奈。无奈于罕见病，无奈于缺乏治疗手段，无奈于发生在自己的孩子身上！
先来说说法国的Lysogene公司，它致力于研发针对罕见中枢神经系统疾病的基因疗法。Lysogene公司创始人兼首席执行官Karen Aiach是一名审计专家，2005年，她年幼的女儿Ornella被确诊为Sanfilippo综合征，这是一种罕见的溶酶体贮积症。由此，后面的故事也就很容易猜到了。
同Lysogene的故事类似，Celenex由Gordon Gray夫妻为推进可能挽救他们女儿生命的药物而创立。他们的两个女儿Charlotte和Gwenyth Gray于2015年被诊断出患有另一种溶酶体贮积症— —CLN6形式的Batten病，当时的年龄分别为4岁和2岁。
Gordon和Kristen Gray的两个女儿患有Batten病（图片来源：The Charlotte and Gwenyth Gray Foundation）
为此，夫妻两人成立了Charlotte and Gwenyth Gray基金会，旨在为Batten病的研究和临床试验提供资金。再到后来，他们创立了现在的Celenex公司。
Charlotte and Gwenyth Gray基金会（图片来源：The Charlotte and Gwenyth Gray Foundation）
在他们看来，或许更加专业的团队能为相关基因治疗药物的开发带来更大的益处，加快后续的药物上市需要的繁琐监管进程，尽快为广大潜在受益者（包括他们的女儿）提供有效疗法。
关键人物领导AveXis研发
在此次协议中，Amicus Therapeutics获得的所有基因治疗计划都利用鞘内递送腺相关病毒9（AAV9），该技术已成功地用于其他罕见的CNS适应症的临床试验，被认为是用于CNS疾病经临床验证的基因递送平台。
Celenex的联合创始人，全国儿童医院研究所基因治疗中心的首席研究员Brian Kaspar博士是这些研究项目中不得不提的关键人物。作为美国临床阶段基因治疗公司Avexis的创始人兼首席科学官，他领导了AAV9基因治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的科学研究工作。该公司已于今年3月被瑞士制药巨头诺华以87亿美元收购。
Brian Kaspar博士（图片来源：endpts）
Amicus Therapeutics宣布与Celenex的相关协议后，领导研发项目Brian Kaspar博士和Kathrin Meyer博士表示，将继续作为科学顾问支持该公司的研发计划。
十亿美元愿景
Amicus表示，这笔交易不仅可以实现其发展为一家罕见病开发商的愿景，并且其治疗方法可治疗5000多名患者，到2023年全球销售额将超过10亿美元！
今年上半年，该公司获得了净产品销售额3,800万美元，均来自其独家销售的药物Galafold™（migalastat）治疗庞贝病，这也是一种溶酶体贮积症。该药物自2016年起在欧洲获得批准，并且在上个月在美国获得批准。
针对此次获得的项目，Amicus预计CLN3 Batten病治疗计划可以治疗大约5000名患者，其次，Niemann-Pick C等其它CNS LSD计划将治疗大约3500名患者。另外，CLN6计划治疗大约1000名患者，CLN8计划治疗大约750名患者。
此前，CLN6、CLN3和CLN8基因治疗计划均已给出了有希望的临床前数据，Kathrin Meyer博士表示：“迄今为止，在CLN6、CLN3和CLN8中观察到的临床前数据进一步支持了我们在全国儿童医院开发的AAV载体对CNS遗传性疾病的适用性。”
目前，针对CLN6的I/II期临床试验（NCT02725580）已经开始招募患者。在前两位单次给药的患者中，治疗产生了“令人鼓舞的”初步疗效数据：治疗后2年，语言评分等表明年轻患儿没有疾病进展，而年龄较大的患儿表现出疾病进展稳定。预计CLN6的其他临床数据将于2019年提交。
该公司透露，CLN3计划的I/II期试验将于未来几个月在第一名患者中进行。
Batten病基因治疗项目进展（图片来源：Amicus Therapeutics）
Kathrin Meyer博士表示：“我坚信Amicus是推进这些计划的最佳科学和临床合作伙伴，期待与Amicus团队积极合作开发这些重要的潜在疗法，并让他们尽快接触尽可能多的孩子。这些疗法真的有可能改变生活。”
关于Batten病
Batten病也称为神经元蜡样脂褐质沉积症（NCL），是一种罕见的、致命的遗传性神经系统疾病。该疾病有几种形式，具有相似的特征和症状，但严重程度和发病年龄不同。每种形式由不同的CLN基因突变引起，导致溶酶体降解功能障碍，因此Batten病也属于溶酶体贮积症（LSD）。
大多数形式的Batten病患者通常在童年时期出现症状，大多数患者无法生存到成人期。第一个症状通常是先前健康儿童的进行性视力丧失，其次是性格改变、行为问题和学习缓慢。癫痫发作通常在视力丧失的2 - 4年内出现，并且癫痫发作和精神病可以在疾病过程中随时出现。
总之，这一领域依然存在着严重未被满足的医疗需求。
参考出处：
https://www.genengnews.com/gen-news-highlights/amicus-expands-into-gene-therapy-with-celenex-acquisition/81256258
https://endpts.com/amicus-ceo-crowley-bags-a-gene-therapy-company-a-new-pipeline-and-a-great-photo-op-for-100m-in-cash/
https://www.amicusrx.com/