终于！英国医保正式覆盖诺华CAR-T细胞疗法药物Kymriah，25岁以下年轻人可通过CDF申请治疗丨医麦猛爆料

今天是2018年11月20日

农历十月十三

医麦客：审批不易，且用且珍惜

2018年11月20日/医麦客 eMedClub/--近日，英国国家医疗保健体系（NHS）正式覆盖诺华公司的car-t细胞疗法药物Kymriah用于年轻人使用，25岁以下患有复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）的年轻人可通过癌症药物基金会（CDF）向诺华公司申请获得Kymriah进行治疗。

（图片来源：英国NHS官网）

早在今年9月5日，英国医保（NHS）已经与诺华就 Kymriah（tisagenlecleucel）达成保险覆盖协议，这标志着欧洲国家首次同意为 CAR-T 疗法提供资金，是一件具有里程碑的事件。然而，由于商业敏感性，诺华当时并未透露NHS 协议下的 Kymriah 价格，这使得英国成本效益监管机构国家卫生与临床优化研究所（NICE）因诺华药品的高昂费用而不建议NHS与诺华的Kymriah药品达成保险覆盖协议。

NICE 是一个特殊的非盈利卫生机构，旨在通过数据与证据分析药物的可用性和治疗过程中疗效的变化，参与并影响NHS对于药物的审批决策，对国家和地方医疗战略政策的制定具有举足轻重的影响。NICE的分析经常使制药商与拮据的政府在争取新药物的价格时受到挫败。

尽管价格很高，NICE认为该合作具有重大意义，并且认为这种 CAR-T 药物具有很好的性价比，表示愿意继续收集实现这一目标的合理证据。最终，11月16日，NICE在对该事件的指导意见草案中，向CDF推荐了Kymriah。

（图片来源：英国NICE官网）

至此，英国医保正式覆盖诺华CAR-T细胞疗法药物Kymriah治疗ALL，可通过CDF申请Kymriah药物进行治疗。CDF之所以起到了如此大的作用，是因为该基金会可以提供以下一系列的好处，包括：

▲ 早期为患者提供最有希望治愈的新疗法。

▲ 快速通过NICE审批的新渠道，供公司申请评估。

▲ 为抗癌药物可用性提供更权威的评价，为公司提供更快速的决策。

▲ 所有新抗癌药物的重要新许可适应症都提交给NICE进行权威评估。

▲ 资金稳定，具有固定预算和控制支出机制。

▲ 患者可以通过数据收集评估药物有效性和不确定性。

▲ 在英国NHS与制药商的协议中提供更大的灵活性，对抗癌药物进行合理的定价。

癌症药物基金会（CDF）是英国抗癌药物的资金来源。该基金会针对一些新疗法的临床不确定性提供临时资金，使患者比以前提前几个月获得这些治疗。通过该基金会获得资助的患者其产生的临床数据将作为NICE的参考，NICE通过评估临床数据进行决策是否定期为新疗法提供资金。

一种新药从被科研工作者辛苦研发出来之后，仍要经过一层一层的机构审批才最终到达患者的手中，这期间凝聚着无数人的努力，才使得英国医保正式覆盖诺华Kymriah用于治疗25岁以下患有ALL的年轻人，期间的阻碍可想而知。虽然这期间经历了漫长的时间，但最终受益的仍是患者自身。

CAR-T细胞疗法是治疗儿童白血病最激动人心的发明，虽然强化疗可以治愈大部分儿童，但是仍然有大量儿童对于强化疗没有效果而死亡，CAR-T细胞疗法为那些本来没有其他希望治愈的孩子提供了活下去的可能。该公告的宣布为深陷病痛的家庭带来了新的希望。NHS癌症患者将成为世界上第一个受益于该种治疗方法的人群，相信在不远的将来，会有更多的国家效仿英国从而让更多无药可医的孩子得到治愈！

参考来源：

https://www.england.nhs.uk/cancer/cdf/

https://www.nice.org.uk/news/article/nice-recommends-cutting-edge-therapy-for-young-people-with-blood-cancer

https://pharmaphorum.com/news/novartis-car-t-cancer-drug-available-on-nhs-to-young-people/

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