张锋创立的Editas公司获得全球第一个在体CRISPR疗法的IND申请丨医麦猛爆料

今天是2018年12月1日

农历十月二十四

医麦客：CRISPR体内治疗第一枪

2018年12月1日/医麦客 eMedClub/--2018年11月30日（GLOBE NEWSWIRE - 领先的基因组编辑公司Editas Medicine（纳斯达克股票代码：EDIT）昨天宣布，FDA已接受公司关于EDIT-101药物的IND申请。这是全球第一个在体CRISPR基因组编辑药物用于治疗第10类莱伯氏先天性黑朦疾病。

EDIT-101原理图（图片来源：editas medicine）

EDIT-101是Editas和艾尔建（Allergan）公司合作开发的基于CRISPR基因编辑技术的在研疗法。本质是装载有CRISPR-Cas9蛋白及两个sgRNA的AAV病毒。通过视网膜下注射直接注射到患者感光细胞附近，将基因编辑系统递送到感光细胞中。当感光细胞表达基因编辑系统时，gRNA指导的基因编辑可以消除或逆转CEP290基因上致病的IVS26突变，从而改善感光细胞功能，为患者带来临床益处。适用于CEP290 (c.2991+1655A> G) 内含子双等位基因突变的莱伯氏先天性黑朦10型（LCA10）患者。

Editas Medicine首席执行官Katrine Bosley（图片来源：usatoday.com）

Editas Medicine首席执行官Katrine Bosley说：“FDA对EDIT-101 IND的接受是基因组编辑领域的一个重要时刻，重要的是，这对患者来说是一个重要的里程碑，因为我们现在距离LCA10治疗更近了一步！这一时刻对我们来说是一个真正令人兴奋的时刻，利用CRISPR技术的力量来改变世界各地严重疾病患者的生活，我们期待着作为一家技术转向临床应用的公司开始走向我们下一个篇章。”

随着IND的接受，Editas Medicine已经从Allergan获得了2500万美元的里程碑付款，这是两家公司之间达成的协议一部分，旨在发现和开发针对严重威胁视力疾病的实验性眼科药物。 Editas Medicine及其合作伙伴Allergan 预计之后将启动1/2期开放标签的临床试验，招募10至20名患者，通过剂量递增研究以评估安全性，耐受性和EDIT-101的功效。

关于Editas Medicine

张锋指导小组实验过程（图片来源：mcgovern.mit.edu）

Editas由张锋和Jennifer Doudna创立于2013年11月，两位创始人均为CRISPR的早期发明人。该公司在创立之初名字为Gengine，后来更名为Editas，上市之后股票代码为：EDIT。作为一家较早进入基因编辑领域的公司，其创始人又都为CRISPR的发明人，因此Editas在创立之初就受到了各界的关注。

经过四年时间的发展，Editas已经建立了完整的基因编辑平台，从药物的设计到开发，都有标准的流程。目前Editas的基因编辑平台具备：升级改造基因编辑工具、药物递送、精确控制特异性编辑、定向编辑等能力。

参考出处：

http://ir.editasmedicine.com/news-releases/news-release-details/editas-medicine-announces-fda-acceptance-ind-application-edit

Preclinical Assessment of In Vivo Gene Editing Efficiency, Specificity, and Tolerability of EDIT-101, an Investigational CRISPR Treatment for Leber Congenital Amaurosis 10 (LCA10). Retrieved November 30, 2018, from https://www.editasmedicine.com/wp-content/uploads/2018/10/16.pdf

感谢博雅辑因与药明康德公众号的优先新闻

点击“阅读原文”，抢先报名！