2019年最值得关注的十家专注于RNA生物制药的公司（下）丨医麦客盘点
2019年1月27日/医麦客 eMedClub/--在上篇文章中，我们列举了专注于RNA生物制药的TOP 5上市公司，在此篇文章中，我们将列举专注于RNA生物制药的有潜力的TOP 5私营公司。
私营公司
1. Gotham Therapeutics
筹集资金总额：5400万美元
10月10日Gotham Therapeutics获得5400万美元A轮融资。Gotham的技术平台是表观转录组学（epitranscriptomics）、即调控RNA的化学修饰。Gotham主要关注一种叫做m6A(6-甲基腺苷)的常见mRNA修饰，这个修饰在RNA代谢中起到关键作用、与多种疾病相关。
这是继今年五月AccentTherapeutics之后第二家成立的表观转录组学公司，显示这个技术已经到了转化阶段。Gotham的成立基于其联合创始人Samie Jaffrey博士的开创性发现，他是RNA代谢领域表观转录组学的先锋，其工作揭示了转录后mRNA修饰在健康和疾病中的作用。
凭借种子轮资金，Gotham已构建了一个平台，评估RNA修饰蛋白对疾病生物学的影响，并针对优先靶点开发小分子。本轮所募集的资金将使Gotham能够建立临床概念性验证，并广泛投资一系列临床前候选药物，这些药物有潜力成为难治性疾病的候选疗法。
2. Quark Pharmaceuticals
筹集的资金总额：6140万美元
Quark一直致力于开发新的siRNA疗法，以满足未满足的医疗需求。10月23日~28日在圣地亚哥举行的2018美国肾脏病学会（ASN）上，Quark公布了II期临床研究（NCT02610283）的一年期死亡随访数据，该研究评估了p53基因靶向siRNA药物teprasiran（前称QPI-1002）治疗心脏手术后急性肾损伤高危患者的疗效和安全性。
Quark公司管线中还有一种靶向Caspase 2基因的siRNA候选药物QPI-1007，目前正开发用于肺动脉性缺血性视神经病变（NAION）的治疗。据Crunchbase统计，Quark公司已募集的总资本为6140万美元，但Quark公司在榜单发布最后期限尚未对GEN寻求核实这一数字的询问作出回应。
3.Gradalis
筹集的资金总额：8900万美元
今年，Gradalis已走上扩张之路，完成了5500万美元的C轮融资，并升级了位于美国德克萨斯州卡罗尔顿的cGMP生产设施，以支持其免疫治疗平台Vigil联合化疗药物伊立替康和替莫唑胺治疗尤因氏肉瘤（Ewing’s sarcoma）的一项III期注册试验（NCT03495921）。
尤因氏肉瘤是Vigil正在开发的几种晚期肿瘤适应症之一; 尤因氏肉瘤是Vigil平台正在开发的几种晚期肿瘤适应症之一; 除了该适应症外，Vigil平台还将针对晚期妇科和其他女性癌症，展开与免疫检查点抑制剂的联合研究。Gradalis在2013年的B轮融资中筹集了1000万美元，在六年前的A轮融资中筹集了1000万美元。
4. CureVac
募集资金总额：约4.5亿欧元（约合5.11亿美元）
CureVac在11月的2018年肿瘤免疫治疗协会（SITC）年会上发表了有潜力的临床数据：1例接受其实体瘤候选药物CV8102治疗的患者观察到了注射和非注射病变的完全消退，另有4例患者在I期临床研究中实现了病情稳定（NCT03291002）。TLR- / RIG-I激动剂CV8102是CureVac的四个临床阶段候选药物之一，该项目与盖茨基金会、勃林格殷格翰、CRISPR Therapeutics、Arcturus Therapeutics、Acuitas、礼来达成了合作。
2017年10月，CureVac与礼来达成了总额高达17.95亿美元的合作，开发多至5种癌症疫苗。2018年5月，CureVac宣布将扩大其在波士顿的金融和科学业务，同时保留其在德国图宾根的全球总部和制造设施。
5. BioNTech
募集资金总额：超过10亿美元
2017年12月，BioNTech公司获得2.7亿美元A轮融资，该轮融资由Redmile集团领投，所得资金用于推进其临床免疫治疗管线的开发，排在首位的是基于mRNA的癌症个体化疫苗（IVAC）Mutanome和FixVAC癌症疫苗。
2008年12月，BioNTech在种子轮获得了1.8亿美元融资。今年8月，BioNTech与辉瑞达成了战略合作，开发基于mRNA的流感疫苗，此次合作从辉瑞获得了1.2亿美元的预付款、股权和近期研究经费，同时还可能为BioNTech带来总额3.05亿美元的里程碑付款。除了辉瑞之外，BioNTech还与其他几个生物制药巨头和生物技术公司达成了战略合作，其中包括罗氏旗下基因泰克、礼来、赛诺菲、Genmab以及拜耳动物保健等。
专家点评
评语：
mRNA药物近年来受到了投资机构的热捧。去年以mRNA为核心业务的moderna纳斯达克上市创造了多项记录，成为规模最大的生物科技IPO。新药成功上市两个最大的考量分别是安全性和有效性。mRNA药物由于存在时间较短，风险可控，在安全性上有独特的优势，只要解决有效性问题即可，成药性大大增加。mRNA药物技术核心在于递送载体。除了肿瘤免疫领域的应用，mRNA在基因编辑疗法上也极具前景，可以预期相关的临床实验最早将于今年年底开展。
参考来源：
https://www.genengnews.com/a-lists/top-10-rna-based-biopharmas-of-201
各公司官网
我国的肿瘤免疫治疗行业还面临诸多的挑战，为此，医麦客再次邀请数十位包括新药政策制定专家，技术与临床应用专家，新药研发企业代表汇集中国上海，计划于2019年3月23日至24日召开第二届肿瘤免疫治疗技术研讨会。本次大会将有来自全国500+行业精英一起探讨肿瘤免疫治疗药物的技术革新与发展趋势。
中国·上海丨诚邀您参加2019（第二届）肿瘤免疫治疗技术研讨会
后台回复“嘉宾”看大会邀请嘉宾
点击下方，抢先报名！